SBMAの会 球脊髄性筋萎縮症 患者会

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< 朗報 >
[1] 2005 9/12(月) 15:51:20
削除。

[2] BOPPO 2005 9/13(火) 10:43:22
私も、この記事をみました。
ネットでネイチャー・メディシン誌を検索し、見つけましたが、該当の発表を見つけられませんでした。
(英語力不足?)

[3] 初めて書き込みます 2005 9/13(火) 12:55:33
17-AAG, an Hsp90 inhibitor, ameliorates polyglutamine-mediated motor neuron degeneration
Masahiro Waza, Hiroaki Adachi, Masahisa Katsuno, Makoto Minamiyama, Chen Sang, Fumiaki Tanaka, Akira Inukai, Manabu Doyu & Gen Sobue
Published online: 11 September 2005 | doi:10.1038/nm1298

[4] 初めて書き込みます 2005 9/13(火) 12:56:53
Advance online publicationになってました。

[5] BOPPO 2005 9/14(水) 11:04:24
ありがとうございました。見つかりました。
名古屋大学の教授によって、SBMAに抗がん剤「17-AAG」の投与が有効とのマウス実験結果が発表された、という新聞記事でした。
この程度なら、著作権法には、振れないでしょうか?

[6] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 9/14(水) 12:15:35
皆様、
すばらしい成果ですね。
それも日本のチームが成功されたのはほんとうにすばらしいと思います。
機序が解ってきてそれに応じた治療法が次々に出てくれば、今後の展開に十分に期待が持てると思います。
以前に<SBMAの機序とリュープリン>の項に書かせていただいた、進行の早いマウスとヒトとの違いはリュープリンの場合と同じようにあるのではないかと思いますので、マウスのようにはすみやかな回復が人間では得られないかもしれませんが、進行を止めるには十分役立つと思います。
名大チームの先生方には心から感謝するとともに、ますます頑張っていただきたいと祈っております。

[7] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2005 9/15(木) 08:03:40
この新聞記事は、1年半前に名古屋大学での臨床試験を受ける際に説明のあった内容と同じではなかったかと思いますけど、記憶がハッキリしていません。
当時、私もこの臨床試験に参加予定でしたが、直前の大腿骨骨折で取りやめさして頂きました。
また、その頃、この内容とほぼ同じ内容の研究の概要がインターネットで検索していたら教授の研究内容の紹介があり、マウス試験の結果、大学の倫理委員会で臨床試験の許可が出たために、患者を集めて臨床試験を予定していると書いてあった思います。
これを見て主治医を通して臨床試験の参加をお願いしましたす。
しかし、何れにしても良いことには変わりありませんね。
以前にも少々書き込みさせて頂いたと思いますが、従兄弟もこの臨床試験に参加し、現在、第二段階の試験に加わっています。
従兄弟の現状の状況については、今はお話できませんが、機会が来ましたら、皆さんに報告できると思います。

[8] 希望捨てないよ 2005 9/16(金) 14:42:58
皆様、こんにちは、残暑の中にも秋らしさがみえてきましたがいかがお過ごしでしょうか。
9/15日に名大神経内科SBMA臨症試験グループ様より2003年秋から行こなわれた臨症試験の結果についてお知らせがありました.
皆様にも早速報告したいとおもいます。
以下
酢酸リュープロレリン投与によって、SBMAの病態の本質である核内異状タンパクの集積が抑制されることが判明しました。
また、血液検査でCK(クレアチニンキナーゼ)が低下することも確認されました。
これは、疾患によって引き起こされる筋組織の崩壊を、酢酸リュープロレリンが抑制することを示唆しています。
嚥下造影を解説したところ、酢酸リュープロレリンの投与により嚥下機能が改善する傾向を認めました。
総合的に、酢酸リュープロレリンがSBMAの病勢進行を抑制する可能性が高いと判断しました。
そこで、名大神経内科では酢酸リュープロレリンがSBMAの治験薬として厚生労働省の許可が得られるよう、日本医師会治験促進センターの協力体制のもと、医師主導試験を行うべき準備を進めております。
この治験は、全国の複数の医療機関が参加する予定となっております。
治験の開始時期に関しては現在のところ2006年度を目指しております。
なお、酢酸リュープロレリン以外の薬剤(17−AAGなど)の効果に関しては、マウスを用いた研究を進めておりますが患者様を対象とした臨症試験の計画は現在のところありません。
今後とも名大神経内科では酢酸リュープロレリンの治験が安全かつ速やかに開始できるよう全力で準備を進めております。
以上の連絡をいただきましたので2006年何月になるかわかりませんが、お知らせさせてもらいました。
今後の皆様のご多幸を祈念いたしています。

[9] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2005 9/17(土) 09:29:23
私のところへも案内状が届きました。
希望捨てないよ様の内容と同じですが、少々補足させて頂きます。
手紙には、この病気を発症しているお知り合いの方に本書面の内容についてお伝えいただけると幸いです。
とも記載しています。
おそらく全国規模での治験となりますので、治験対象者を増加したいのだと思います。
メールアドレスも出来ましたので希望される方や問い合わせをされる方はメールをされたらいかがでしょうか。
メールアドレスは、
E-mail:sbma@med.nagoya-u.ac.jpです。
電話番号は052-7442391(午前10時から午後5時)
ファックスは052-744-2394(24時間)
名古屋大学大学院医学系研究科神経内科
球脊髄性筋萎縮症臨床試験グループ
以上、補足させていただきます。

[10] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 9/20(火) 07:18:58
皆様、
すでにご存知とは思いますが、次は河北新報社のウエブサイトです。
本当に素晴らしい嬉しいニュースですよね。
ちょっと記事を素人なりに分析してみました。
皆様とシェアーさせてくださいますか。
http://www.kahoku.co.jp/news/2005/09/2005091101014653.htm
名大の17-AAGの発表の中で、SBMAのマウスモデルは生後25週(175日)目までにすべて死んだとのことです。
他のウエブサイトを調べてみるとマウスの平均寿命は700日とありました。
SBMAマウスモデルはCGAリピート数の多い遺伝子が移植されていると聞いております。
人では30-60歳で発病するのですから人生の後半ですね。
仮にCGAリピート数が多い場合でも、30歳前半(人生半ば)の発病でしょうか。
マウスモデルでは生後いつ発病するのかは知りませんが寿命の4分の1で亡くなっていますね。
このSBMAモデルはネズミにとって致命症ということですね。
そして、17-AAGを投与されたマウスモデルの場合は、8割が同時期まで生き続けたとあります。
これは17-AAGが発病を抑えたか、発病はしたが進行を抑えたと考えるのが自然ですよね。
また、その8割はどこまで生き続けることができたのでしょうかね?(300日, 400日, 500日)
更に、16週(112日)目の筋肉と脊髄(せきずい)内の変異タンパク質の量は、投与していないマウスのそれぞれ約半分と約4分の1に抑制とのことですから、17-AAGにより発病や進行をストップはできなかったと考えて良いのですよね。
(次に続く)

[11] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 9/20(火) 07:19:48
素人の勝手な推測ですが、今回の素晴らしい発表(17-AAG)をもってしても進行を抑制(スローダウン)することしかできないのですよね。
もちろん、50%進行を抑制できれば活気的なことですし、75%進行を抑制できれば、まだ発病していない人にとっては、この17-AAGにより発病の時期をずっと遅らせることができるようになる可能性があるわけですから本当に素晴らしい発表ですよね。
人間にも同様な効果が現れれば嬉しいですよね。
では、かなり病状が進行してしまっている(神経細胞がすでに死滅しており、筋肉の萎縮がかなり進み始めている)患者には、どれほどのメリットが期待できるのでしょうか。
少しでも筋力が戻ることもなければ・・?また、5年先くらいに、わずかな進行のスローダウンを感じる・・?素人の素朴な疑問です。
進行が完全にストップできる画期的な治療法が開発されれば、将来、研究の進んでいるステムセル移植などにより、失なってしまった神経細胞や筋肉の再生も夢ではありませんよね。
長々と申し訳ありません。
皆様はどうお考えでしょうか。
(終り)

[12] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2005 9/20(火) 09:00:23
ほたる様
私も似たような様な疑問?を持っています。
9月15日付けの掲示板に書き込みしましたが、従兄弟もこの臨床試験に参加し、現在、第二段階の試験に加わっています。
従兄弟は私より1歳年上ですが、一応、発症とされたのは、私より5年後です。
その彼が、薬が効いた様な気もするが、その実感が無いと率直な気持ちを教えてくれました。
彼は筋肉の萎縮はあるが、筋肉そのものはまだ死んでいない状態(その境目)と思います。
それが、『効いたような、効かないような』と言う表現になっているのだと思います。
ただ、今回の報道には嚥下障害に回復の兆候が見えると書いてありましたので、せめて嚥下障害の回復に期待しようと思っています。
上肢、下肢障害についてはあまり希望を持っていません。
私の場合、筋肉が既に死に近づ来つつあるからです。
これは、その進行速度が個人によって違うみたいですね。
こちらの方は、つくば大学で研究体しています体の外側からの補助具に期待して申し込みをしています。
医学的知識が無いから、私の直感で申し訳ありません。

[13] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 9/20(火) 18:29:52
希望捨てないよ様、営業マン様
詳細なご報告ありがとうございました。
ほぼ予測どおりではありますが、とても参考になりました。
ほたる様
確かに実験用マウスは、人間で言えば発病したものは20歳くらいで皆死んでしまうほど、進行を早めたものと考えて大きな間違いではないと思います。
症状が出るまで1年もかかるのを待っているのは大変ですし、症状や治療効果の有無を顕著に出す為には進行が早いほうが、効果などの判定がしやすいのでやむを得ないと思います。
リュープリンにしろ他の薬にしろ、今話題に出ているSBMAの治療薬は、おっしゃるとおり全て本質的に直してしまうと言うものではなく、使用している間だけ変異タンパクの毒性を抑えるというものです。
今回の17-AAGでの成功がすばらしいと言うのも、必ずしもすぐにひとの治療薬ができると言うことでは無いと思います。
名大グループが以前から主張しているSBMAの発症のメカニズムが正しく、これを抑える治療方法が実際に有効である事が裏付けられたのがもっともすばらしい成果だと思われます。
発症のメカニズムが解明されれば、時間はある程度かかるかもしれませんが、治療薬ができるのもそう遠く無いはずです。
我々に間に合うかどうかは人知を超えた運命です。
これまで多くの人々が、病名も発症機序も解らないまま身体不自由のまま亡くなっているのですから。
我々は希望がある上に、多くの補助具も使用することのできる環境にあるのですから贅沢はいえないと思います。
実際神経内科の疾患で、発症のメカニズムがここまで解明された疾患はかなり少ないと思います。
私はリュープリンの話を聞くまではあきらめていて、文献検索も止めていました。
SBMAのような緩徐進行性の遺伝的疾患に、動物実験でも治療効果のある薬品が私の一生のうちに出てくることはありえないと思っていましたし、ここまで発病の機序が明らかになるとは思ってもいませんでした。
一足飛びにはいか無いでしょうが、パンドラの箱でも最後に人間に残されたのは「希望」でしたから、我々も希望を捨てずに頑張りましょう。
それが、ほたるさんの信条でもありましたよね。

[14] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 9/21(水) 05:17:06
営業マン様、Thirdlife様、
いつも暖かいご意見本当に有り難うございます。
ここまで病気の原因解明も進んでおり、有り難いことに穏やか予後でもあり、治療法もだんだんと開発されている現状は感謝を忘れてはいけませんよね。
Thirdlife様のおっしゃるとおりです。
希望を持っていれば、近い将来、更なる治療につながる新しい原因解明やそれをもとに新しい治療法が期待できますね。
ところで質問があります。
次は、すでに管理人様が「情報タグ」に掲示してくださっている朝日新聞の記事のリンクです。
http://www.asahi.com/science/news/TKY200509120286.html
最後の方に「17-AAGは分子標的薬、細胞の制御に広くかかわるたんぱく質に働き、異常なたんぱく質を壊す」と載っておりますね。
リュープリンは「LHRHアナログによって、テストステロン分泌を抑制し、異常タンパク質が核内へ移行する事を阻害する」と「治療研究タグ」に載っておりますね。
素人なりに比較してみると今回発表された17-AAGはリュープリンより一歩進んだ治療薬になる可能性が高いと考えて良いのでしょうか。

[15] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2005 9/21(水) 08:50:16
ほたる様
17-AAGに関しては全くの素人である私には判断が出来ません。
教授らは、抗生物質の一種で、抗がん剤として現在、欧米で治療試験が行われている「Hsp90阻害剤」の一つ、17−AAGをこの病気のマウスに投与。
その結果、運動機能の衰えを抑え、生存率の低下を食いとめることができたと発表しています。
開発はアメリカ国立がん研究所が中心だったと思います。
まだ認可されていません。
現在は、アメリカとイギリスの5カ所の病院で臨床試験中。
まだ、副作用が本当にないかなど、臨床試験の初期段階(フェーズ1)段階です。
現在はフェーズ2か3かも判りませんが。
現在試験の対象は、肺がん、大腸がん、乳がん、卵巣がん、前立腺がん、大腸がん等だったと思います。
マウス実験でマウスがどの様な段階の筋萎縮症での投与か判りませんが、重篤な段階での回復にならば効果を期待したいと思います。
素人ですからこの程度しか判りません。
私たちに良い結果が出るのを期待するのみです。

[16] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2005 9/21(水) 13:45:47
ほたる様
17-AAGに関連して追加話題(情報)
もう既にご存知の事と思いますが、情報の補足をしておきます
17-AAGの事ではありませんが、以前、人間の骨髄にある細胞から筋肉のもととなる細胞を大量に作る方法を、京都大の研究グループが世界で初めて開発した事を知りました。
各種の筋萎縮症の患者への治療の応用に期待出来ると思っています。
これも米科学誌サイエンスに掲載されました。
研究グループは、人間から採取した骨髄間質細胞に細胞の分化に特定の遺伝子を入れ、細胞の増殖を促すたんぱく質を加えて培養する方法。
筋肉のもとになる「骨格筋幹細胞」を作ることに成功したそうです。
これを、試験的に筋ジストロフィーにしたマウスに移植すると、骨格筋幹細胞が筋肉に変化したと言う報告でした。
病気により筋肉が死んでも、それを修復するように筋肉の再生を続けたそうです。
京都大の教授は「骨髄間質細胞は安全に採取できる。
数年以内に、筋ジス患者への治療応用を目指したい」と話しています。
となれば球脊髄筋萎縮症にも可能性はあると思っています。
実用段階まで生きている事が出来れば、というよりも次の世代の球脊髄筋萎縮症を発症した方々のためにもこちらの研究も期待したいと思っています。

[17] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 9/21(水) 15:42:12
営業マン様、
私もマウス実験で骨髄間質細胞から基幹細胞(Stem Cells)が培養され、神経細胞、筋肉細胞などを再生したという番組を見たことがあります。
これまでのように胎児に頼らなくて済むので、将来、本当に期待が持てますよね。
それとKDAチャットでも、リサーチャーの先生が、今のところ、SBMA患者の死んでしまった神経細胞・筋肉回復は難しいので、将来的に、基幹細胞を利用して神経細胞や筋肉回復がベストであろうと言っておられました。
それまでは、筑波大のハイブリッドスーツでしょうか。
以前、細胞死について「薬について」の話題の「6」に掲載させて頂きました。
細胞が死に至るまでの様子が図3に説明してあります。
素人でもわかり易いものです。
名大の発表は、17-AAGがこの経路のどこかで蓄積・凝縮する異常たんぱく質を分解(壊)し細胞死を抑制してくれるという発表でしょうか。
次は国立遺伝学研究所のサイトです。
ご参考になれば幸いです。
http://www.nig.ac.jp/labs/CellGen/y_lab_site/jp/kenkyu.html

[18] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 9/21(水) 18:35:00
ほたる様、営業マン様
管理人様が情報タグ9/15付けでご紹介下さっているBRAIN MEDICAL Vol.17 No.3 2005年9月号の先生らの記事に、SBMAの発症機序と治療についてかなりきれいにまとめて述べられています。
僕の解釈ですから間違いがあると思いますが、大雑把にまとめると、SBMAの発症機序は3つのステップで起こると名大チームは考えておられるようです。
すなわち蛋白質の構造異常→HSP90等を巻き込んで核内凝集→転写障害を引き起こし神経細胞の障害を起こすと言うことのようです。
異常たんぱくができても、核内移行を妨げられれば障害は起こらない。
異常ARはアンドロゲンが無いと核内に移行できないので、アンドロゲンを止めて治療するのがリュープリン。
核内に移行してもHSPなどをブロックすれば、凝集できず障害をおこさない。
これを狙って成功したのが今回の17-AAGだったと言うことのようです。
最後の部分をブロックできる可能性もありうる。
これらを平行してトライしていくというのが名大チームの考え方のようです。
つたない解釈ですが、大体こんな所だとおもいます。
詳しくは原著をお読みください。

[19] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 9/22(木) 07:17:41
管理人様、皆様
もうとっくに管理人様が、治療研究タブで2.研究されている治療法 としてまとめておいて下さってました。
そのほうがはるかに詳しくまとめられていますので、お読みになると良いと思います。
名大からのお知らせも全文掲載有難うございました。

[20] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 9/23(金) 01:43:30
Thirdlife様、
SBMAの発症機序、リュープリンと17-AAGの違いをご説明頂き有り難うございます。
大変助かります。
2段がまえになるわけですね。
管理人様、
名大からのお知らせの掲載有り難うございます。

[21] SHIN nqj49895@nifty.com 2005 10/10(月) 12:03:38
皆々様
自分が通っている病院の主治医より、名古屋大学よりSBMAの患者数等の調査ため連絡が有ったことを知らされました。
臨床試験を行なう病院としてエントリーするかは未定とのことですが、全国規模の臨床試験の準備が始まったことは確かな様です。

[22] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/15(木) 13:15:44
皆様
今日配信されてきた会員制の医学情報(M3.com)に、東海大医学部の助教授(再生医療科学)のグループが骨格筋間質細胞に、神経や筋肉などを再生させる能力があることを発見されたというニュースがありました。
何らかの方法でSBMAの進行がさまたげられれば、神経、筋肉の再生が可能になるかもしれませんね。
http://news.aol.co.jp/story/news.date=20051213164334&company=40&genre=05&sub=001&article=00000000a425.html
に記載されていますので、朗報としてご報告させていただきます。

[23] ほたる gary_uchiyama@yahoo.com 2005 12/16(金) 14:15:42
Thirdlife様、
いつも貴重な情報有り難うございます。
ニュースを読ませて頂きました。
本当に朗報ですね。
再生医療、どんどん進歩しておりますね。
勉強不足で申し訳ありませんが質問があります。
仮にSBMA患者以外から骨格筋間質細胞を移植されると、SBMA患者内で再生される神経や筋肉はSBMAの原因(CGAリピート数>35)を保持しないのでしょうか。
それとも保持するのでしょうか。
またSBMAの進行がストップできなければ再生治療を受けても無駄になるのでしょうか。
ご存知でしたら教えて頂けますでしょうか。

[24] Vanguard 2005 12/16(金) 18:54:46
Tirdlife様
本当に有難うございます。
実は、再生医療については、ほたる様と同様な疑問を常々抱いておりました。
以前、NHKの番組「クローズアップ現代」で、国谷キャスターが、「クローン技術により、自己の細胞を増殖させる再生医療」とりあげました。
SBMAの患者では、内臓器官ぐらいか利用できないのかなあと思って見ていました。

[25] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/20(火) 12:25:14
ほたる様、Vanguard様
おそらくリピート数は多いままだと思います。
しかしSBMAは下位運動ニューロンの障害が主体といわれていますので、筋肉はリピート数が多くても問題ないのではないでしょうか。
また神経ニューロンに関しても細胞傷害までに何年もかかるようですから、リピート数が多くても改善する可能性はあると思いますが。

[26] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2005 12/27(火) 21:48:21
名古屋大学様から「治療に関する近況」を知らせるお手紙を頂きました。
皆様の所にも届いている事と思います。
治験の実施が決定したとの嬉しい知らせです。
許可が頂けたら、このサイトにも原文を掲載したいと思います。

[27] Vanguard 2005 12/28(水) 09:33:12
管理人様
朗報有難うございます。
名古屋大学において、臨床試験の第一世代とも言える、55人の試験参加の患者の皆様の、ご努力があったからこその朗報だと思います
現在も継続されている臨床試験に参加なさっておられる患者の皆様のご苦労は、想像だにできません。
今まで、この掲示板において、皆様に対するねぎらいの言葉がほとんどなかったことは大変残念なことと思います。
本当にご苦労様でした。

[28] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2005 12/28(水) 21:32:42
Vanguard様
いつもありがとうございます。
話題から逸れてしまいますが、少しだけコメントさせて下さい。
掲示板に書込が少ない事と、臨床試験に参加された方への感謝の気持が少ない事とは無関係だと思います。
この掲示板は、私的に開設した1サイトの1掲示板にすぎません。
つまり、この掲示板への書込は、私を含む多くの方々のほんの僅かの気持が書込まれているにすぎないのです。
この掲示板が、全ての方々の気持を代表している訳では決してありません。
その事を是非ご理解下さい。
インターネットの掲示板というのは自由に書込み、自分で理解し、自分で判断するものです。
管理人としてそれは無責任だとおっしゃる方もいると思いますが、私はそれでもそれなりの存在意義があると思っています。
最後に、私は、臨床試験に勇気を持って参加された方はもちろんですが、参加したくても様々な理由であきらめざるを得なかった方、ご自身の目標の為に精一杯頑張っている方、熱心に研究してくださる先生方など全ての方に敬意を表します。

[29] Vanguard 2005 12/29(木) 10:02:42
管理人様
私の唐突な書き込みに対して真剣に対応していただき大変感謝いたしております。
私の、この掲示板に対する考え方は、すでに申し上げました。
「治療法の確立」の稿の、[1]及び[12]を是非もう一度ご覧下さい。
管理人様が、この掲示板をお立ち上げになったそのお気持ちと、私のこの掲示板に対する理解は、全く同次元のものであると私は、考えております。
私が、書き込んだ[7]は、いかにも唐突で誤解を与える表現となっております。
今日は、私がなぜこの掲示板に参加するようになったかをお話いたします。
私が、この掲示板のことを知ったのは、今年の5月ごろです。
自分で見つけました。
それ以来現在まで、毎日拝見いたしております。
では、なぜ先月末頃から書き込ませていただくようになったのか?
率直に申し上げれば、掲示板を拝見していくうちに、名古屋大学の臨床試験に参加されている患者様方の書き込みが減ってしまい、いまではなくなってしまいました。
もちろん書き込むか否かは、ご本人の自由です。
この掲示板が、臨床試験に参加されている患者様方と、少しずつ離れていき、遠い存在になりつつあると感じて書き込みを開始いたしました。
管理人様、この掲示板は、もはや私的に開設した1サイトの1掲示板の域を越え、社会的な価値を保有しております。
もちろん、書き込みは、構えることなく自由にさせていただいております。
また、私が、メールアドレスを公開しないのは、いろんなお話を、この掲示板でお話したいと言う私自身の判断からです。
管理人様には、常日ごろから貴重な情報いただき感謝の言葉も見つかりません。
誤解を招く表現をしましたことを、深く陳謝いたします。

[30] JUN hzx02321@nifty.ne.jp 2005 12/29(木) 13:33:42
Vanguard様、皆様
名大の治験に参加中です。
リュープリン注射して約2年、あと2年で長期試験が終了します。
薬は治験というようにあくまでも試験の段階です。
名大神経内科SBMA臨床試験グループの先生方や私たち試験に参加している方々は、今薬の有効性を確認しようと頑張っているところです。
私は私達試験を受けている者の発言は、薬の試験に影響すると思って、薬の影響に関する発言はひかえています。
先日、お手紙で、通知があったように名大の先生方から発表していただいた方が確かと思います。
筋力に関してはまだ、長期観察してみないとわからいとのことでした。
また、来年の治験に関しては、間もなくお手紙があるかと思います。
名大の先生方にもこのホームページのことはお知らせしていますので、ご覧になっているかと思います。
また、名大SBMA専用メールアドレスも公開されていますので直接おたずねになったらよろしいかと思います。
来年も、皆様同様、頑張っていきたいと思います。

[31] Vanguard 2005 12/30(金) 17:50:56
JUN様
早速の御返信をいただき、深く感謝いたします。
いずれにしても、長期戦になりそうですね。
ご事情は理解いたしましたので、名大の臨床試験のことでなくても、また、掲示板に書き込んでください。
お体にお気をつけてがんばってください。
本当に有難うございました。

[32] サボテン 2006 1/ 8(日) 15:27:20
遅くなりましたが、皆様、明けましておめでとうございます。
本年もよろしくお願い申しあげます。
昨日、今年初めて主治医を訪ねた際に、年末に名古屋大学から受け取ったレターのコピーを渡しました。
今回は酢酸リュープロレリンによる治験ですが、他の薬も研究対象になっていることに話題がおよんだ際に、主治医は「先生のチームはSBMAの発生メカニズムについてもかなり突っ込んだ研究をしているので、その観点から酢酸リュープロレリンによる治療研究のデータが一番きれいなのでしょうね」とおっしゃっていました。
素人ながら私としては、「きれい」というのは、治療の因果関係が示しやすい、すなわち論理的にも安心して使いやすいという意味なのかなと解釈しました(もちろん、他の薬と比べて研究が大きく先行しているということも大きいのでしょうが)。
また、「10年前と比べて治験を実施する基準は相当厳しくなっており、それだけに実施が決まったということは希望を持ってよいことだと思う」というようなこともコメントしていました。
私がかなり楽観して受け取ってしまっているかもしtれませんが、新年なので前向きにとらえるということで・・・。
ただ、寒さゆえか、体調の方は芳しくありませんが。

[33] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 1/12(木) 05:46:03
サボテン様、皆様
あけましておめでとうございます。
サボテン様ゲストブックに登録ありがとうございました。
登録してくださる方がいらっしゃるかどうか危惧していたところでしたので、とても感謝しております。
やはりこうしてまとめて頂くと、サボテンさんが1個の形を持った個人として浮かび上がって来るように感じられます。
ところで私は、名大で当面リュープリン(以下RPと記載)に力を入れるのは、マウス実験で最も効果が高かったこと、人でのこの前の治験でCPKが下がり症状(嚥下障害)も一部改善を見た事、RPは前立腺癌などですでに承認を得られている薬で効能変更だけなので副作用などの面倒なデータ集めがほぼ省略でき早く承認される可能性が強いことなどによると思います。
まだ承認されていない薬ですと、副作用などの膨大なデータが必要で、日本ではやや改善されたとはいえ相当時間もかかると思います。
17−AAGも抗癌剤として海外で治験中とのことでしたから、治験に時間がかかりすぎ効果もリュープリンほどには有効なデータが出ていないのではないかと思います。
リュープリンは、ある程度効果が期待できるので治験の次の段階へ進めるということですから、サボテン様の解釈でよろしいと思います。
この病気はRPでSBMAそのものによる筋萎縮が止められたとしても、加齢や廃用性萎縮による筋力低下があるだけに、個人としては筋萎縮が進んでいく可能性がありますので評価が非常に難しいのだと思います。

[34] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 1/13(金) 15:47:50
Thirdlife様
ゲストブックに登録しましたが、書き込みの見栄えが良くありません。
修正しようとしましたが、方法が判らずに、とうとう疲れて止めてしまいました。
不揃いの書き込みで申し訳ございません。

[35] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 1/13(金) 16:48:01
大変な状態なのにありがとうございました。
(本当は僕はお願いしただけで作ってくださったのは管理人様です。
管理人様ありがとうございます。)
見栄えは悪くないと思いますが、修正したいときはご自分のNo(営業マン様は4だと思いますが)をいれ修正/削除ボタンを押すと、入力場面が出てきますので修正して、下のパスワードに最初入力したときのPWを入れればいいのだと思います。
もしPWを最初のとき入れ忘れたり、PWを忘れてしまった時はどうすればいいのでしょうか→管理人様
ほとんどこれまでにうかがっていた事なのですが、ゲストブックを読ませていただくと、ケネディに宣戦布告をした営業マン様がこのペンネームにされたお気持ちが良く分かるような気がします。
(最初は、私は恥ずかしながら、何でケネディ大統領に宣戦布告をするのだろうとしばらく思っておりました。)
情報の共有くらいしか武器がありませんが、それでも我々は戦友です。
「いつか来た道、いずれ行く道」ですから。
考えようによっては、我々もちょっと早いというだけで、人類全体同じ運命共同体かも知れません。
Human is Mortal.

[36] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 1/14(土) 12:30:06
Thirdlife 様
ケネディ大統領に宣戦布告していません。
ケネディ病(球脊髄性筋萎縮症)に対しての戦線布告です。
死ぬまで、抵抗をして生き抜きます。
Thirdlife 様の言われる様にこれは生き抜くための戦いです。
1人では無理と思っています。
世間の冷ややかな目、心にグサと来る言葉、又親族の理解不足もあります。
家族の協力、同病者からの心の支えも必要です。
今後とも、よろしくお願い致します。

[37] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 1/15(日) 05:41:04
ケネディに宣戦布告をした営業マン様
書き方が悪くて申し訳ありません。
誤解していたのは数日間だけです。
もう今ではケネディ病に対してということは重々承知いたしております。
こちらこそ、よろしくお願いします。
これからも最前線の一兵士同士として手を携えていきましょう。

[38] Vanguard 2006 1/15(日) 13:58:21
Thirdlife様
先生、どうか私もその最前線の一兵卒の中に加えていただけないでしょうか!
年代も違い、その最前線のある場所も異なりますが、SBMAという、強固で執拗な敵に対峙して戦っているという事実においては、先生と変わりございません。
是非、今後ともご教示を賜りますようお願い申し上げます。

[39] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 1/16(月) 15:07:50
皆さんへ
かねてから申請をしていました障害厚生年金が承認されました。
(2級での承認)
これで、多少は妻の苦労に報いる対策が可能となりました。
ただ、実加入月数が違っている様なので社会保険事務所に問い合わせをします。
この申請で経験した事は、主治医の理解と社会保険労務士の経験だと思いました。

[40] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 1/16(月) 17:29:13
ケネディに宣戦布告をした営業マン様
本当に良かったですね。
当然の権利だとは思いますが、相手はお役所ですから。
「主治医の理解と社会保険労務士の経験」+営業マン様の頑張りと奥様を思いやる優しいお気持ちが通じたのでしょう。
Vanguard様
皆さんそうだと思いますが、SBMAの患者、家族、関係者はみんなSBMAに対して共に戦う戦友だと思っています。
研究者の先生方が、参謀や司令官でしょう。
みんなで武器は竹やりくらいしかなくても、何とか力を合わせて戦おうではありませんか。

[41] Vanguard 2006 2/19(日) 10:26:19
皆様へ、(特に現在名古屋大学においてオープン臨床試験を受験中の皆様へ)
厚生労働省は、18日までに、「混合診察(保険診察と保険外診察の併用)」の拡充し、「保険外併用制度」の導入を決定しました。
この新しい制度は、治験中の未承認薬の使用に際しても、保険診察との併用が可能となるものです。
このことについて、私達に関係する部分を申しあげれば、次のようになります。
治験で未承認薬を使用した診察の場合、現在では、その日に行われる、血液検査・筋電図検査の保険適用されるものも含めて全額が、自費負担となり、患者は、かなり高額な金額を負担しております。
そのため、名古屋大学周辺に居住し、かつ時間的な余裕のある患者さんは、診察を2日に分けることにより、保険適用分の診察・検査を行っています。
しかしながら、私を含めて遠方からこの臨床試験に参加している患者さん方は、1日ですべての診察・検査を行っているため、全額自費負担となり、その交通費を含めると、かなり高額な負担となっています。
そういう高額な負担に耐えながら、私達参加患者は、2年間臨床試験を継続し、その成果により、今、国内多施設での臨床試験の実施準備が進められているのです。
この新しい制度により、今後の臨床試験診察での負担が軽減されることになります。
今回のこの制度は、今国会で成立すれば、本年10月から実施されるもようですので今後の推移を注意深く見守りましょう。

[42] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 2/20(月) 08:11:22
Vanguard様
教えて下さい。
私の勘違いかも判りませんが、保険外併用制度は既に承認されている前立腺癌の治療薬のLeuprorelin(商品名:リュープリン)にも適用されますか。
たとえ治験と言えども承認薬を違う目的に使用する場合は保険適用されないと聞いていした。
それが、保険外併用制度ならば可能となれば本当に大歓迎です。

[43] Vanguard 2006 3/ 5(日) 21:26:07
営業マン様
ご返答が遅れて申し訳ございませんでした。
この新しい制度は、治験中の未承認薬の使用に際しても、保険診察との併用が可能となるものと聞いておりますので、酢酸リュープロレリンの使用の際も適用されると思います。
ただ、今国会はご存知のように審議が中断しており、国会には未だ法案として提出されておりません。はなはだ残念ですが、厚生労働省の担当課はノーコメントの状態です。

[44] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 4/21(金) 05:12:16
皆様
その意義は、私にも十分評価は出来ていませんが、今日の医学系の情報メールに神経細胞の中の異常たんぱくを取り除くメカニズムの少なくとも一部が解明されたという記事がありました。
SBMAの異常凝集体を取り除くヒントになるかもしれません。
朗報と言っていいのではないかと思いますので、HPアドレスを載せておきます。
http://www.rinshoken.or.jp/BM/Nature2.html

[45] ゆうゆう 2006 4/22(土) 16:15:56
Thirdlife先生
早速ページを読ませてもらいました。
私の理解が正しいかどうかはわかりませんが,要するに細胞には,オートファジーという自らの内部に生じてしまった異常タンパク質を自ら分解処理する能力があり,オートファジーの能力に何らかの障害が発生すると,神経細胞内においても異常タンパクが集積,機能不全を招き,結果神経障害を起こすということでしょうか。
SBMAの場合はテストステロンが変異ARと結合してできた変異タンパクが,神経細胞核内に移行,集積して神経細胞の働きを障害することが原因とされているようですが,もしオートファジーにより核内移行した変異タンパクまでも分解されるとするなら,リュープリン等を使用し,テストステロンと変異ARの結びつきを阻害して,それ以上の変異タンパクの核内集積を抑制するという治療を行えば,すでに集積された変異タンパクも時間とともに自然に分解,減少していくということになるのでしょうか。
先端脳ホームページの研究成果と達成度のページのA04班「脳細胞の変性に関する研究」にポリグルタミン病が「変異タンパクの核内集積に伴う可逆性の核の機能障害」と考え得るということが書かれていました。
集積された異常タンパクが減少することにより神経細胞の機能も再び回復されるとするなら,それにより障害されていた運動機能の回復も期待できるのでしょうか。

[46] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 4/23(日) 04:51:49
ゆうゆう様
おっしゃるとおりのことを私も考えました。
私もこのことがSBMAに直接関与しているかどうかは解りません。
しかし本来異常たんぱくやその凝集体の蓄積があれば、それを分解しようと言う力が働き、異常たんぱくを除去するのが正常な細胞ではないかと思います。
もしアルツハイマーやパーキンソンで何らかの理由でオートファジーが傷害されているために異常タンパクの蓄積がありそれゆえ発症するとすれば、SBMAでもそうした自浄効果が損なわれている可能性が無いとは言えず、オートファジー機能が改善されることによって、異常タンパクの凝集体が除去され病気の進行を止めることが出きるのではないかと思いました。
無論単なる想像の域を出ません。
しかしそうした神経変性の機序や、変性タンパクを取り除く方法の地道な研究が進んでいけば、いつかSBMAでも進行をストップする方法が見出せるのではないかと思います。
「変異タンパクの核内集積に伴う可逆性の核の機能障害」と考え得るとのことですから、早い段階で変異タンパクが除去されれば機能改善が期待できると思います。
しかし初めは可逆性でも何年も機能不全が起こっていると、非可逆になることは十分有り得ると思います。
それが動物実験ではあのように目覚しい効果を表したリュープリンが、治験ではそれほどの効果が出ていない理由だと思います。

[47] Vanguard 2006 4/23(日) 17:24:04
現在、臨床試験に参加中の患者であります私は、臨床試験の効果については、非常にセンシティブです。
資金を投下し、肉体を提供しているわけですから、いわばその投資効果の測定には敏感にならざるを得ません。
治験ではそれほどの効果が出てないというのは確定した情報でしょうか?
確定した情報であるとすれば、私の今後の投資動向(臨床試験に参加することを今後も継続すること等)に深く影響を及ぼすことになります。

[48] ゆうゆう 2006 4/23(日) 18:04:49
Thirdlife先生
すなわち,SBMAという疾患が,何らかの理由により,オートファジーの能力まで障害している可能性はないか,また,長期的に障害を受け続けた神経細胞が,はたしてどの程度の回復力をもっていてくれているのか,という点につき懸念が残るということでしょうか。
これらの点については私も心配なところです。
研究によりこれらの懸念が杞憂であることが証明されることを祈るばかりです。
不幸にもこの懸念のとおりであったとしても,その障壁をさらに突破する研究がなされることを期待したいと思っています。
丁寧なご回答ありがとうございます。
我々患者にさらなる朗報がもたらされることを期待しています。

[49] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 4/24(月) 07:19:35
Vanguard様
私の申しあげているのは、あくまでこのHPの治療研究タブの名古屋大学からの発表を見る限り、実験マウスを使って名大からこれまで発表された著しい効果に比べるとそれほどの効果が出ていないように思えると言うことを述べたに過ぎません。
決してリュープリンが効果が無いと言う意味ではありませんので、誤解のないようにしてください。
ゆうゆう様
正常細胞は、オートファジー機構を持っていて有害な蛋白を取り除く作用を持っているということですから、もしかしたらSBMAではそうした修復機構が傷害され有害蛋白や凝集体が蓄積され神経細胞が障害されている可能性もあるのではないかと思いました。
その場合には、オートファジーが回復する何らかの治療方法が開発されれば、SBMAの進行が抑えられる可能性があり、治療方法の巾が広がるかもしれないと考えたのです。
ただもう既に失われ死んでしまった神経細胞まで回復するかどうかは疑わしいという意味で、非可逆と言う言葉をつかっただけです。
言葉が足りず誤解を招いてしまったとしたら、大変申し訳ありませんでした。

[50] ほたる 2006 4/24(月) 14:06:52
管理人様が研究情報タグに載せてくださっておりますが、リュープリン治験の目的は「進行を抑制できる可能性がある」ことを検証することではないでしょうか。
Thirdlife様の投稿などを参考にさせて頂くと、素人の推測ですが、抑制とは筋力が今より強くなることではないと思います。
また、進行がストップすることでもないと思います? 現在の進行スピードがどの程度かわかりませんが遅くなる可能性があると言うことではないのでしょうか。
また、これまでの研究資料を見る限り薬を処方している間だけ一時的に効果が期待でき、薬を止めれば元のスピードに戻るように感じられます。
高血圧やコレステロールの薬もそうですよね。
治験参加者の皆様は目的を改善(筋力が増加)する可能性があると勘違いされていなければ良いのですが。
万一、将来の新薬で進行がストップできるならば、将来的な次のステップはステムセルの移植による末梢神経細胞の増殖とそれに伴う筋力増強が可能性としてあるように思います。
トランジェニックマウスの短期間での試験では末梢神経細胞が完全に死滅した訳でなく、まだ生き残っている可能性もあるとのことですが、再生するかはわかっていません。
人間の長期間の進行ではすでに死滅してしまっている可能性が高いようです。
(これはKDAチャットでの話で正式な資料はありません。ご了承ください)
素人の見解ですが、将来的にアメリカではどうもこのような治療方針で進むように見えます。

[51] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 4/24(月) 18:05:25
ほたる様
治験の目的は、あくまでその薬剤の有効性安全性を確認し、有用であるかどうかをテストすることです。
ですから二重盲検試験を行い、かかわっている医師にも偽薬かどうか分からないよう慎重に行われます。
したがって治験が終わって統計的に検討され発表されるまでは、効果は全く分からないのが普通です。
ですから治験をする以前にその効果をうんぬんすることは誰にもできません。
それができるのなら、極端に言えば治験の必要はなくなります。
私がVanguard様に申し上げたのは、前回の治験結果についての名大からの発表を見る限りでは、マウス実験のときの結果のような著明な効果は発表されていないようだという単なる印象です。
治験である以上、アメリカでのヂュタステライドについても全く同じことが言えます。
何の効果も無く副作用のみ証明される場合から、極めて有効で病気の進行をストップさせ筋力アップにつながる場合までのあらゆる結果がありうるわけで、それは治験が終了するまでは誰にも分からないのです。
科学の進歩は、プロの予測すら超えて発展します。
現時点での予測はあまり意味が無いとお考えになった方がよいと思います。
SBMAでもアンドロゲンの関与が分かったのはごく最近で、それ以前には本質的な治療法は考えることすら出来なかったのですから。

[52] Vanguard 2006 4/24(月) 19:09:27
Thirdlife先生
この前掲[9]の、先生の、ほたる様へのご返事は、臨床試験の本質をわかりやすく説明なさっていると私は思います。

[53] Vanguard 2007 5/ 3(木) 16:28:28
名古屋大学医学部神経内科学教授 氏の、第60回中日文化賞受賞が、本日付の中日新聞朝刊トップで報じられました。
「神経変性疾患の病態抑止治療研究」の業績に対して贈られたものです。
紙面には、ポリグルタミン病に係る研究のほか、抗がん剤を使用した、SBMAの治験が施行中であり、「結果が良好で、世界的にも注目されている」と紹介されています。
(残念ながら、ネットでは見れません。
友人からさきほど連絡があり、何度も確認しましたが、上記のような内容だそうです。
詳細は、本日付の中日新聞朝刊を見てください。)
先生に心からお祝い申し上げます。
また、名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学のSBMA治療研究チームの先生方の、ご熱意、ご努力に深く感謝いたします。
SBMA治療研究チームが、「日本の、名古屋に存在することが、奇跡に近いこと」を、私は、つくづく感じております。

[54] Vanguard 2007 5/ 3(木) 17:37:06
[]についての補足説明
私の、推測ですが、紙面は紙面として、先生の「神経変性疾患の病態抑止治療研究」について、SBMA患者として注目すべき点は、以下の3点でしょう。
SBMAの病態抑止治療研究において、
1.当初の分子生物学からのアプローチによる、病態原因の解明 →ヒトからのトランスジェニックマウスの開発 →分子標的を可能にする薬品による、マウス実験の成果 →ヒトによる臨床試験の開始という治療研究の過程が、もはや「過程」ではなくなり、病態抑止研究という「結果」として評価されていること。
2.第I相試験・第II相試験(私が現在も受験中)の成果が医学界で注目されていること。
3.この治療研究が、おそらく神経変性疾患としては初めての、病態抑止治療薬の誕生を目的とした、ヒトによる第III相試験が現在施行中という段階にまで到達していること。
「病態抑止治療研究」が、「業績」と評価される段階までに到達したことは、私達患者にとっては、素晴らしい朗報ではありませんか。

[55] RON 2007 5/12(土) 10:31:22
皆様
治療に関するこんな記事が載っていましたので紹介します。
どんどん新しい方法が開発されることを期待しましょう。
http://nikkei.upsidecom.com/?eid=95236

[56] RON 2007 5/12(土) 10:36:15
皆様
先ほどの記事は昨年のものでした。
5月付けの記事だったもので喜びのあまり年号を確認せず、すぐに載せてしまい、期待させてしまって申し訳ありませんでした。