SBMAの会 球脊髄性筋萎縮症 患者会

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< 治療法の確立について >
[1] Vanguard 2005 11/27(日) 10:10:47
皆様、初めて投稿させていただきます。
確定遺伝子診断を受けたSBMA患者です。
いつも掲示板を拝見しております。
皆様の自由なご議論、相互のアドバイス、ご心境の切実な吐露等、我が身を思いつつ真剣に見させていただいております。
さて、私の最大の関心事は、「SBMAの治療法の確立と国等によるそのための医療制度の整備」です。
皆様のご意見をぜひ頂戴したいと思います。
今後ともどうかよろしくお願い致します。

[2] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 11/28(月) 11:44:28
Vanguard様
始めまして。
「SBMAの治療法の確立と国等によるそのための医療制度の整備」は我々にとっても最大の関心事です。
ここ数年SBMAに関する研究が名大などの先生方のおかげで目覚しく進歩していると思います。
今後の展開がどのようになるか、我々現在のSBMA患者の治療に間に合うかどうかはまだ未知数ですが、期待して見守りたいと思っています。
今後ともよろしくお願いいたします。

[3] Vanguard 2005 11/29(火) 07:13:03
Thirdlife様早速のご返信をいただき有難うございます。
「SBMAの治療法の確立と、そのための国等による医療制度の整備」は、私達、患者の最終目標であると思います。
現世代である、私達が、精一杯の努力をして、たとえ未完成なものであっても、それを次世代へ引き継ぐべきものと思っております。
そのために、私達、患者が、今できることは何でしょうか?今やらねばならないことは何でしょうか?
Thirdlife様、皆様、いかがでしょうか?

[4] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 11/29(火) 10:56:16
Vanguard様
SBMAの患者数は比較的少なく(全国で2000-3000人程度と推定される事が多い)我々患者にできることは限られていると思います。
患者の年齢、家族構成などによっても変わるかもしれません。
私が今思いつくのは
1.なるべく治験に参加し、有効な薬の開発を助けること。
2.情報交換をみつに行い、行き過ぎた不安の解消などに努めること。
3.補助具の使用結果など日常生活を少しでも快適にする方法を共有すること。
といった程度です。
皆さん補足をお願いします。

[5] Vanguard 2005 11/29(火) 19:43:46
Thirdlife様貴重なご意見をいただき本当に有難うございます。
確かに、有効な治療薬の開発はいち早く望まれることのひとつだと思います。
しかしそれには、どのような薬にせよ、また、どこで開発が行われようとも、必ず臨床試験が必要なのではないのでしょうか。
たとえば、外国での承認薬でも、やはり、日本での臨床試験は、不可欠なのでしょうか。

[6] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 11/30(水) 07:37:22
Vanguard様
新薬承認申請の場合、今では海外データを使用しての承認申請も可能になっています。
しかしリュープリンのSBMAへの適応拡大に関しては、おそらく日本が最も進んでいる為、承認申請に使える海外でのデータはないと思われます。

[7] Vanguard 2005 11/30(水) 20:09:29
Thirdlife様初登場の私に対し、いろいろと誠実にお答えいただき心からの敬意を表します。
次世代に残してあげたいものの中で、現世代の私達にできることのひとつに、例えば、直接の公的医療補助のある、特定疾患の中に、SBMAを入れることは、いかがでしょうか?
管理人様、まず手始めに、お住まいの在る千葉県からやってみませんか?お手伝いできることもあるかもしれませんね。

[8] Vanguard 2005 12/12(月) 21:55:21
この掲示板をご覧になっている皆様方へ
「SBMAの治療法の確立と、国等による医療制度の整備」は、私達、SBMA患者にとって、最大の関心事であるという私の考えに対して、皆様方の反応がほとんどないのは、誠に寂しいかぎりです。
患者の、母集団が非常に少ないこの病気については、「患者の、だれかが、どこかで、臨床試験に参加して、自分達の知らない間に治療法ができていた。」などということはないでしょう。
再度申し上げますが、患者の皆様が、全員で、自分達のできることを考え、たとえ未完成でも次世代への治療法の確立へ努力することが大事であります。

[9] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2005 12/12(月) 23:45:32
Vanguard様
こんにちは
いつもありがとうございます。
とても難しい事ですね。
私は「自分で出来る事を、自分の判断で行う」事が一番大切かな思っています。
それが、勇気を持ってLeuprorelin臨床試験に参加し「治療法の確立」へ寄与する事かもしれませんし、限られた時間の中で家族の為に一生懸命に仕事する事かもしれません。
上手く説明できないのですが、私はそのように思っています。
的はずれな回答になっていたらごめんなさい。

[10] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/13(火) 20:00:30
Vanguard様、管理人様
「SBMAの治療法の確立と、国等による医療制度の整備」
というのは大切なことであるのは、SBMA患者の誰もが分かっていることだと思います。
しかし治療法の確立と言っても、我々研究者でないものにはせいぜい治験に協力する程度しか現状で出来ることはないと思います。
また医療制度の整備も2000人やそこらの患者数でどう進めればよいかきわめて難しい問題だと思います。
県庁などへ出かけて話をしても、たらいまわしにされるか、今ある制度をできるだけ利用しなさいといわれるのがせいぜいだと思います。
SBMAは我々にとって重要な問題であっても、それ以外の人にとっては単に難病の一つに過ぎないのですから。
北朝鮮の拉致問題ですら、何十年も官庁(外務省)に無視されつづけ今も未解決です。
同列に論じることは出来ないと思いますが、ことほど左様に制度を動かすことはきわめて労多くして難しいことだと思います。
高所対処にたって見直してみることは大事なことですが、まず自分の身の回りでできることから固めていく事が大事だと思います。
経済的に蓄えを作っておくことも非常に重要なことでしょう。
Vanguardさんのおっしゃることは、皆切実に感じていることだと思います。
ただなかなか難しいことだけにレスが付きにくかっただけだと思います。
発言がないからといって、考えていないわけでは決してありません。
差し支え無い範囲でVanguardさんのプロフィールとか年齢、病歴など書き込んでいただけないでしょうか。
そうすればもっとレスもしやすくなるのではないかと思うのですが。
これからもよろしくお願いいたします。

[11] kav pine52mj@yahoo.co.jp 2005 12/14(水) 17:57:48
thirdlife様
我々SBMAの疾患数は男だけで2,000名程度と言われています。
貴方がドクターでいらしゃるので小生が疑問に思っていることをお尋ね致します。
この病気は伴性劣性遺伝で、発症率は50%とか25%とのことで理解をしていますが、であれば、世代を重ねるごとに、ねずみ算的に増加して、2,000名どころではない大変な患者数になるのではないかと思うのですが、そして古代よりこの疾患があるとすれば、どのように理解すればよろしいのでしょうか。
先生のご見解をお聞かせ頂けたら幸いです。

[12] Vanguard 2005 12/14(水) 22:45:27
管理人様、Thirdlife様、真摯なご意見を有難く頂戴いたしました。
私達患者は、それぞれの環境の中にいて、各人各様の日常の生活を営んでいます。
それぞれの立場で、可能な事を皆様がなさって、それが次世代に引き継がれて、治療法の確立へと至るのだと思っております。
管理人様は、日本で初めてこの情報館を立ち上げられ、いまでは、名古屋大学もウオッチするサイトに成長しました。
Tirdlife様のお医者としてのアドバイスはいつも傾聴いたしております。
また、営業マン様の、ハイブリッドスーツへのこだわりも、臨床試験の対極にはあるものの、こ病気に立ち向かうために、あらゆる可能性を追求しているお姿が目に浮かび、深く敬意を表したいと思います。
なお、医療費の公的補助については、患者数の少なさが、かえって大きな予算規模を伴わないので、承認されやすい側面もあるのでしょう。
埼玉県、一県とは言え、実際にあるのですから、最初から悲観することはないと思います。

[13] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/15(木) 13:03:15
kav様
50%と言うのは、子供の中での保因者又は発病者の比率です。
このHPのSBMAとはのTABの7.遺伝 をご覧下さい。
もし1人の保因者又は発病者が正常者と結婚して2人子供をもつとすると、確率的には2人のうち1人は保因者か発病者になります。
したがって1人の保因者又は発病者から1人の保因者または発病者が生れることになります。
世代が変わっても人口の増減が無ければ、保因者又は発病者の数は変わらないことになります。
この関係は保因者(女性)が出発点でも発病者が出発点でも変わりません。
Vanguard様
私は医療費公的補助にしようとする運動に反対しているわけではありません。
もしVanguard様がそのような運動を始められるなら、もろ手を挙げて賛成です。
できる範囲でできるだけの協力もするつもりです。

[14] kav pine52mj@yahoo.co.jp 2005 12/15(木) 19:29:12
thirdlife様
ご説明頂き有難うございました。
ところで、この疾患はいつ頃から我々人類(日本人)に現れてきた病気なのでしょうか。
有史前の古代人も悩んだのでしょうか。
先生はどのようにお考えになられますか。

[15] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/16(金) 12:27:59
kav様
SBMAがいつ頃から出現したかというのは、きわめて難しい問題でおそらく誰にもきちんとはこたえられないと思います。
以下は私の強引な推測です。
同じ突然変異が何人にも一度に起きることは考えにくいので、最初は1人であった可能性が強いと思います。
その1人が2人子供を作ればそのうちの1人が保因者又は発病者です。
しかし4人の子供がいれば確率的にはそのうち2人になります。
すなわち子孫の人数の半分が保因者または発病者になります。
大雑把な推論ですが子孫の人数も全国民の人数に比例すると考えます。
現在の日本の保因者+発病者を2000+2000の4000人とすると人口が1/4000であったころ最初の1人が出現したと考えられます。
割り切れやすいように現代の人口を1億2000万人とすると、その1/4000は3万人になります。
日本の人口が3万人くらいだったのは縄文前期の紀元前7000年くらいでしょうか。
人口については
http://www2.ttcn.ne.jp/~honkawa/1150.html
を参考にいたしました。
質問を受けてから考えた、ごくごく大雑把な推論ですのでそのおつもりで。

[16] kav pine52mj@yahoo.co.jp 2005 12/16(金) 18:28:48
thirdlife様
理論整然とご教授頂き、先生のご推測に共感して納得することが出来ました。
お忙しいところ、文献までお調べ頂き誠に有難うございました。
又、お教えをこうむる事もあるかと存じます。
今後とも宜しくお願い申し上げます。

[17] Vanguard 2005 12/24(土) 21:10:38
この掲示板をご覧になっている皆様方へ
私は、来年も「SBMAの治療法の確立と、国等による医療制度の整備」という、旗印を掲げ続けます。
本年は本当に有難うございました。
来年も皆様にとって良いお年となるよう願っております。
いつになく厳しい冬は、私達患者にとっては辛い日々ですが、がんばって、「春」を迎えましょう。

[18] Vanguard 2006 1/14(土) 09:40:59
この掲示板をご覧になっている皆様へ
少し事情がございまして、皆様への新年のご挨拶が遅くなりました。
明けましておめでとうございます。
本年もよろしくお願い致します。
さて、私は、昨年来より「SBMAの治療法の確立と、国等による医療制度の整備」という目標を掲げてまいりました。
本年も同様にその目標に向かって努力してまいりたいと思っております。
そこで、この目標を少し変更して、次のようにいたします。
「近い将来における、SBMAの治療法の確立と、国等による医療制度の整備」という目標にいたしました。
私は、本年において、この目標が加速的に進展することを心から願っております。
皆様、どうぞよろしくお願い致します。