SBMAの会 球脊髄性筋萎縮症 患者会

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< 良いニュース >
[1] thirdlife 2008 4/20(日) 09:47:00
皆様、お早うございます。
最近あまり良いニュースを聞きませんでした。
今年の第60回アメリカ神経学会のhphttp://www.aan.com/go/am/overview
で「SBMA Therapy」で検索してみましたところ医科歯科大学のグループのgoserelin (Zoladex)での結果報告がありました。
http://www.abstracts2view.com/aan2007boston/html/SC02.005.html
ゾラデックスというのは、リュープリンと同じLH-RHアナログで、ほとんど全く同じはたらきの薬で、作用も副作用もほとんど同じです。
4人で3年間と症例数が少ないですが、結果は28%筋力が増強し、4人中3人では何らかの改善があったといった内容のようです。
予想されていたことではありますが、特に病初期においてゾラデックスが有効であったとのことです。
アブストラクトを見ただけですのではっきりしたことはいえませんが、リュープリンでも同様の効果は十分期待できると思います。
ここからは僕の単なる推測にすぎませんが、もしこの発表が正しいとすると名大の治験や米国での治験では、発病後長くたって進行していて多くの運動神経細胞が死んでいるものも区別していないために、平均されてあまり目ざましい結果が得られていないのかも知れません。

[2] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2008 4/21(月) 21:14:48
thirdlifeさん
こんにちは
これは、以前RONさんや他の皆さんが掲示板へ投稿してくださった研究かもしれませんね。
東京医科歯科大学のゾラデックスの研究がオープンになったのを初めて目にしました。
医師だけでなく研究に参加された皆さんも、計り知れないご苦労があったと思いますので、この様に成果が公開される事は良い事だと思いました。
それにしても研究が2002年9月から始まっていたというのは少し驚きました。
これは名大や東大から研究成果と治験の開始が発表された頃ですから、既にこの頃には東京医科歯科大学では臨床応用が始まっていたと言う事になります。
いずれにしても成果があったという事は喜ばしいことですね。
早速、情報に追加したいと思います。

[3] ほたる 2008 4/22(火) 03:52:09
Thirdlife様、管理人様、
ご無沙汰しております。
本当に素晴らしいニュース、有難うございます。
そうですか。
特に、初期の患者さんに有効なのですか。
春になり、少し浮き浮きしてきましたが、この朗報で更に浮き浮きになりそうです。
アメリカの治験も2年目に入ったそうです。
来年の今頃には結果が発表されるとのことです。

[4] thirdlife 2008 4/22(火) 07:09:31
管理人さん、ほたるさん、皆さんお早うございます。
僕も驚きました。
多分校内の倫理委員会を通って臨床研究が行われたのだと思いますが、むしろリュープリンとほとんど同じ薬で行うことに僕は当初批判的でした。
しかし視点を変えて行うことによって意味ある結果が出たのかも知れません。
僕も早くアメリカのポジティブなデータが得ることを期待しています。
その際発症後の進行度による違いも統計的に処理されて発表されると良いですね。

[5] Vanguard 2008 4/28(月) 23:52:05
少しだけコメントいたします。
東京医科歯科大学の治療研究に参加された患者の皆様、本当にお疲れ様でした。
また、SBMAという希少疾患の治療研究を施行された先生方にも深く感謝いたします。
私も本件については、「AANの第59回年次総会での一般演題」という以外に詳細は知りません。
私自身は、アブストラクト中にある、Tgマウスがどんなマウスであるか興味があります。
試験薬の有効性の確認には、「a larger number of patients is needed 」とあり、さらに拡大した研究が予定されていればいいですね。
いずれにしても、治療研究に長期に参加することは容易なことではありません。
中断を余儀なくされた患者様についても、そのことには全く変わりはありません。
また、治療研究データの解析方法の中には、Kaplan-Meier法のように、「途中中断した患者様のデータも、最後まで継続したとして解析する」方法もあり、そのような患者様のデータも貴重なものとして取り扱われているものと思います。
私としても、一日も早い承認薬の誕生をただ願うばかりです。
thirdlife先生、いつも貴重な情報を頂き有難うござます。