＜ 情報について ＞
[1] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2004 10/15(金) 10:40:39
管理人様、
SBMA情報の更新本当にご苦労様です。
管理人様は10/1や10/20の雑誌の記事をお持ちなのでしょうか。
私も大変興味があり是非読んで見たいと思います。
図書館などで入手されておられるのでしょうか。
差し支えなければお知らせくださいますでしょうか。

[2] 管理人 2004 10/16(土) 15:52:08
ほたる様
こんにちは。
10/01 現代科学10月号(No.403)は書店で購入しました。
10/20 Bioベンチャー 2004年11-12月号は発売前なので未だ読んでません。
予告だけしか見ていませんが、ちょっと期待してしまいます。

[3] ほたる gary_uchiyama@yahoo.co.jp 2005 1/ 7(金) 14:38:34
今日、ＮＨＫのクローズアップ現代のテレビ番組でロボットスーツ HAL(Hybrid Assistive Limb)が紹介されました。
筑波大学のチームが開発しているそうで、来年には障害者を対象に実用化されるようです。
見かけはともかく歩行をサポートしてくれます。
私のようにすでに車椅子の生活を送っている者には吉報です。
次は筑波大学のサイトです。
お近くにお住まい方はテストに応募されてはどうでしょうか。
http://sanlab.kz.tsukuba.ac.jp/HAL/

[4] ゆうゆう 2005 3/28(月) 20:28:51
信州大学医学部付属病院遺伝子診療部のサイトに球脊髄性筋萎縮症についてのKennedy博士の論文の和訳（要約）が掲載されています。

[5] ゆうゆう 2005 3/28(月) 20:42:55
すみません。
掲載されていたのは球脊髄性筋萎縮症についてのものですが，kennedy博士の論文ではなかったようです。
勘違いでした。
訂正します。

[6] 管理人 2005 5/ 2(月) 22:21:25
とても嬉しいブログを見つけました。
最新の論文の要旨が日本語でアップされています。
<http://blog.goo.ne.jp/pkcdelta/>
興味を持った神経内科学論文
Neurology

[7] ミッツ 2005 5/21(土) 18:17:35
管理人様。
お久しぶりです。
見させて頂きました。
結構読み応えありましたね。

[8] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2005 12/17(土) 00:53:28
＜ 情報について ＞の話題を復活しました。
難病情報センターのSBMAの情報が更新されています。

[9] Vanguard 2005 12/17(土) 09:12:23
管理人様
情報有難うございます。
更新前は、治療方法について、「男性ホルモンが有効なこともある」とありましたが、「男性ホルモンを抑える」方向で臨床研究されているというふうに更新されたようです。
実は、私は、この更新前の、「男性ホルモンが有効なこともある」という情報が、平成１４年６月更新というかなり古い情報であるので、以前、厚生労働省の担当者に見直していただくようお願いをしていた経緯がございます。
もちろん私の「お願い」で更新されたわけではありませんが、それから何ヶ月もそのままになっていたので最近は、全く見ていませんでした。

[10] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2005 12/27(火) 11:20:53
管理人様、皆様
どこにつけて良いのか分かりませんので、こちらにご報告しておきます。
偶然見つけたのですが、17AAGに関する名大の解説だと思うのですが、こちらに掲載されているようです。
http://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/current.html
もうご存知かも知れませんが、一応ご報告しておきます。
まだ書き込む事があるかもしれませんが、皆様良いお年をお迎えください。
来年こそ皆様にとって更に良いお年でありますように。

[11] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2005 12/27(火) 21:52:31
Thirdlife様
情報ありがとうございました。
早々に本屋へ行きます！！
今年は大きな動きがあり、嬉しい限りです。
2006年も良い事がたくさんあるといいですね

[12] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2006 6/26(月) 21:18:54
pkcdeltaさんのブログに「球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の自然歴」という記事が掲載されていました。
いつもながら素人でも理解しやすい内容で感謝です。
原著も入手できたら情報に掲載します。
<http://blog.goo.ne.jp/pkcdelta/>

[13] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 6/27(火) 18:14:46
管理人様
いつも情報をありがとうございます。
アブストラクトは下記にありますが、内容はブログに書かれているものと同じようです。
全文は私もまだ読んでおりませんが、そのうち日本の雑誌に掲載されると思います。
http://brain.oxfordjournals.org/cgi/content/abstract/129/6/1446

[14] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 6/28(水) 10:11:23
注意すべき事は主治医から肺炎と呼吸不全ですと厳重に注意を受けていましたが、21名の患者は中央値62歳の時点で肺炎に罹患し，うち15例は中央値65歳で死亡した．
もっとも頻度の高い死因は，肺炎と呼吸不全であった．・・・の記載には正直言いましてショックです。
中央値は、測定値を小さい順に並べたとき，ちょうど真ん中にくる値であり計算式も知っていますが、両親の死亡年齢までは頑張ろうと思っている私にとっては21名中であってもショックは大きなものです。
しかし、逆に特に何に注意をすべきか再確認をしました。
また、この様な情報開示が是か非か考えさせられました。

[15] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 6/28(水) 16:57:07
ケネディに宣戦布告をした営業マン様
全例223名中21名と15名を多いと考えるかどうかでしょうか。
球麻痺症状がある割にはそう多くないのではないかと言うのが、私のこれを見た時の率直な感想です。
私はちょうど罹患の中央値と同じ年齢で、時々激しい誤嚥をしますが。
自分自身は何でも知っていたいと思っていますし、知っていれば残された時間を有効に使えると思います。
ですから癌も告知派です。
尊厳死も原則として支持しております。
どうも最近室内歩行も10M以上になると、おぼつかなくなって来ましたのでそろそろ引退を考えています。
そうした判断の為にも、疾患の自然暦は助けになります。

[16] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2006 6/28(水) 23:09:47
私もまだabstractしか読んでいませんが、ある意味で衝撃的な内容だと思いました。
今までは難病情報センターの解説程度の情報しかなかったと思いますが、この論文はそれ以上に具体的な症状の経過が書かれています。
自分の発症年齢から数えていけば、今までよりも具体的に予後が予測できる訳です。
私もThirdlifeさんと同じように、今後の生活を決めていく上で、参考に出来るなぁと思いました。
それから私はリピート数のが多いので、今まで漠然と「進行が早いのでは？」「どこかで急激に進行が早くなるのでは？」とビクビクしていましたが、少し安心しました。
もちろん主治医からも「進行の度合いはリピート数に関係ない」と聞いていましたけど。
将来的には、この段階なら進行が止まる、この段階なら筋力がアップする等の判断に使えるようになると良いと思いました。

[17] Vanguard　 2006 7/ 7(金) 10:47:18
ケネディに宣戦布告をした営業マン様
たいへんご無沙汰をいたしております。当方は元気にやっております。
このabstractについては、私と祖父の病歴と比較の観点からも、非常に興味深いものです。
営業マン様と同様に、私も身につまされる内容もございます。
しかしながら、どうか営業マン様、頑張ってください。
そして、そのことが、やがてこの自然暦の中央値を押し上げることになるかもしれません。
営業マン様のご健闘を願ってやみません。

[18] Vanguard 2006 8/16(水) 15:22:54
皆様へ
残暑お見舞い申し上げます。
お盆を過ぎたのに暑さは続きますね。
ゲストブックを更新しました。
この素晴らしいサイトを運営しておられる管理人様へ敬意を表して、特段の事情がない限り時候の挨拶のみとさせていただきます。
追伸
営業マン様、体調はいかがですか。
Namadu様、あなたのメッセージの真意は、私には伝わってますよ。
私の他にも、その内容を理解している人は少なくないと私は思います。

[19] Namadu 2006 8/17(木) 10:47:18
Vangurd様
夏なのにグズグズした天気が続きます。
ホントに伝わったのでしょうか？色々な方が色々な読み方をするネット上のことですので言わんとすることが大枠伝わっているようでしたら大変ありがたいことです。
私は薬品信奉者ではありませんが食事療法等のみ依存しているわけでもありませんそれら全部含めて有効な何かはないか探しているのみです。
ただ「足の裏」を拝めみたいな類だけは勘弁してもらってますが・・・

[20] Vanguard 2006 8/26(土) 14:59:01
皆様へ
あいかわらず暑さは続きますが、自宅のベランダに、赤トンボが、毎日のように訪れてくるようになりました。
日暮れ時も少しずつ早くなり、秋の気配も感じられるこの頃ですが、皆様いかがお過ごしでしょうか。
ゲストブックを更新しました。
追伸
サボテン様、Ｘｍａｓ様のゲストブックへの復帰をお待ちしております。

[21] Ｘｍａｓ 2006 8/27(日) 11:53:40
Vanguard様ご無沙汰しています。
ゲストブックにはパスワードを入れないと投稿できないようであり、はて？パスワードってどんな記号だったか？と悩み出して、仕事に忙殺され結局、ゲストブックには投稿していません。
以下は当方が現在４０代前半で自立歩行ができている患者である前提を差し引いてお読み下さい。
現在は毎週１回、ジムにて３０分ほどマシーンで早歩きをするトレーニングをしています。
過去に意図的にトレーニングした時としなかった時とでＣＫ値を比較したことがありましたが大差がありませんでした。
疲れない一汗かく程度のトレーニングなら高脂血症、中性脂肪対応にもなりかえって良いのではないかと考えています。
ただ、仕事が忙しく付き合いの酒席が多かった時は体が少しだるく、ＣＫ値がポンと跳ねました。
素人の考えですが、筋肉が落ちるスピードに対してトレーニングによる筋肉の破壊・回復するスピードが勝ると進行を少しは抑制出来るのではと考え実践しています。
最近は筋力が低下すると言われている二の腕や、大腿部の軽いトレーニングもやってみようか？と考えています。
病気を克服する執念は持ち続けていきます。
では失礼します。

[22] Vanguard 2006 8/27(日) 14:28:52
Ｘｍａｓ様
御返信ありがとうございます。
最近のご様子が覗えました。
あなたのお言葉にある「病気を克服する執念は持ち続けていきます」ということが、いかに大事であるかを再認識しました。
Namadu様
ご返事が遅れました。
Namadu様がいつもお話されるように、患者各人が、各様に、それぞれご自分にあった方法で。
この病気に対峙しているということを、私は忘れないように心掛けております。
今日は少し暑さもおさまり、窓を開けて涼しい風を頬に受けながら書いております。

[23] Namadu 2006 8/29(火) 11:03:59
Vanguard様
質問問い掛け等でお返事を求めている時の他あまり気をお使いしませぬよう
提案やアドバイス情報等はそれが正確で確かなものであるかどうかが重要で更にそれをご自分に採用するかしないかは個々の方の条件（体調経済状況家族の理解等）で個々に判断するものだと思いますしそうならざるを得ないものじゃないかと思います。

[24] RON 2006 9/ 5(火) 19:47:33
Xmasさま
ジムでトレーニングとのお話ですが、まだそれだけの体力が残っていることをとても羨ましく思います。
実は筋力低下に負けないスピードで筋力を増強するというのは、私も診断されたばかりの頃は同じことを考え、昔使用していた10kgの鉄アレイやブルワーカーを持ち出してトレーニングに励んだことがありました。
しかしトレーニングの後は箸さえ持てないといった、それまでに経験したことのない程強烈な筋肉痛に苦しみ、どうしてかと主治医に相談したところ、筋力が作られるメカニズムと、この病気による筋肉作成の阻害要因を図示してもらってその理由を納得したことを思い出します。
過負荷となるトレーニングは病気の進行を早めてしまうこともあるそうですから、一度主治医と相談してからトレーニングをすることをお勧めします。
病気と闘う精神力は非常に大切だと思いますので、せめて気持ちだけは前向きに持ち続けたいと思っています。

[25] Ｘｍａｓ 2006 9/ 7(木) 09:50:19
RON様
ご教示ありがとうございました。
医師には一応相談してはいますが、いつも曖昧な回答しかしてもらえません。
多分、彼自身わからないのと、専門家の習性（良心的で責任感があり、勤勉であればあるほど慎重で断定的見解を避ける傾向があるという習性）から曖昧な回答をしていると私は受け止めています。
それとリハビリには個体差という要因が、病態機序の究明、ワクチン開発より大きいため一般論がより一層立てにくいということも医師の曖昧な回答には影響していると私は考えています。
そのため、いろいろトライするという発想になった次第です。
その意味でＲＯＮ様、ご教示、切に感謝します。
なお、この掲示板では疲れない程度の軽い運動というところでリハビリに関しては一応の意見が出尽くしていたと私は認識しています。
いずれにせよ、発症初期（私の場合は確定診断は受けていますが、そもそも発症しているといえるのか、何を持って発症なのかよくわかりません。
舌が少し萎縮していることと、口を真一文字に結ぶと口の周りが少しいびつにはなる症状はありますが・・・）の患者にとってリハビリの在り方は一つの論点であると私は考えます。
発症したかどうか微妙な者にとり、自分が患者であることを知ることのメリットはリハビリ、人生観、無謀な人生設計をしなくなること等考える機会を得ることだと思っています。
デメリットはいろいろ考えられますが、知ってしまった以上考えれば考えるほど悲しくなるので考えないようにしています。
私は、現状を踏まえベストの選択をすることを是と考えます。
最後はつぶやきになってしまいましたが、皆様ご自愛下さい。

[26] Vanguard 2006 9/ 7(木) 22:45:07
皆様へ
爽やかな秋空が待ち遠しいこの頃ですが、皆様はいかがお過ごしでしょうか。
いつも行くサイクリングコースには稲穂が風にゆれています。
ところで、この「ＳＢＭＡ」と言う病気は、ＯＮＳＥＴの時期も、症状の程度も、各患者毎に、個体差が大きく、また、その症状の幅も広いと言うことを、この頃つくづく感じております。
私の祖父は、生まれつき体が弱かったと聞いていますが、５９歳の時に、肺炎が原因で亡くなりました。
死亡する年まで、車椅子も杖も必要としませんでした。
また、歩行も他人が見て分かるほどの支障はなかったようです。
推測ですが、祖父は病名はもちろん、発症したこと自体を自覚せず、「年齢とともに体力が落ちたなあ」程度の認識だったのでしょう。
私の症状の過程と、祖父の症状とでは違いがあります。
同じ血縁者でも同じではありません。
お彼岸近くになり祖父のことを思い出しました。

[27] Vanguard 2006 9/14(木) 22:33:38
皆様へ
秋雨前線とともに急に涼しくなりましたが、皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
私にも、名古屋大学から「治験のご案内」が届きました。
私は、長期投与試験に参加中のため、今回の治験には参加できません。
しかしながら、「治験の現状」の情報として私にも送付されてまいりました。
名古屋大学のご配慮に感謝申し上げるとともに、今回の「医師主導の治験」を実施されるにあたり、プロトコールの作成等、先生方の大変なご労苦に対し敬意を表します。

[28] Vanguard 2006 9/16(土) 15:35:38
皆様へ
今日は、秋雨前線の中で貴重な晴れ間となりましたが、皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
いつものサイクリングコースを走ってきました。
自転車も２年近く乗ってますので、最近はサビも目立ってきました。
臨床試験参加直前には、４～５ｋｍの走行が限界でしたが、今では、炎天下でも、１６ｋｍの走行が常時可能になっております。
ゲストブックを更新しました。

[29] Vanguard 2006 9/23(土) 15:52:12
皆様へ
だんだんと涼しさも増してきましたが、皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
いつものサイクリングコースを走ってきました。
今日は、台風１４号の影響で、風も強く、帰りはかなり逆風となりました。
走行距離は１４ｋｍでした。
途中、給水しながら、２時間程度走行しました。
帰りには、ホームセンターに立ち寄り、買い物をしたので、自宅を出て、帰宅するまでは、３時間４０分かかってしまいました。
特別なリハビリはしていませんが、脚に負荷をかけるようにしています。
「脚に負荷をかけることが出来るようになった」と言うべきでしょうか。

[30] Vanguard 2006 9/27(水) 21:46:54
管理人様へ
いつも貴重な情報を有難うございます。
「分子シャペロン」については、既報の情報もございますが、今回提供していただいた情報に、新しい点が
あれば教えていただければ幸いです。
また、神経細胞へ、ＣＣＴをデリバリーする方法についてはいかがでしょうか。
私も、「分子シャペロン」については関心を持って見守っております。

[31] うんどう 2006 10/ 8(日) 11:53:37
このサイトの「治療研究」にある(2)分子シャペロンはこのサイトに最近の研究情報が掲載されているように：「異状タンパク質の凝集を防ぎ、神経細胞死を阻止する」ということなのでVanguardさんも言われているよう期待したいですね。
(3)の転写機能改善に関して：
今年のノーベル賞でこの転写関連のRNA研究で化学賞と生理・医学賞を受賞しています。
日経NETの掲載記事：
・10/4/2006化学賞：RNAの仕組み解明
http://www.nikkei.co.jp/news/shakai/20061004AT1G0403604102006.html
・10/2.2006生理学医学賞：RNA干渉研究(有害たんぱく質の合成阻止）
http://www.nikkei.co.jp/news/shakai/20061003AT1G0203902102006.html
本日10/8の読売新聞の17ページにノーベル賞の解説が掲載されていて、内容が分かり易く掲載されていますので参考までに。
医学・医薬に関しては素人で、今まで関心も無かったのですが、このサイトを読んでいてRNAと言う言葉も知り、医学・医療にも関心をもって記事などを見るようになりました、転写に関連するRNA研究もノーベル賞になるように研究が急速に進んでいる世界のようで、研究が進み治療薬も早くできることを期待したいですね、たとえ我々には間に合わなくても次世代の人には予防も出来ることも期待できそうですね。

[32] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 10/ 9(月) 06:23:23
うんどう様、皆様
しばらく個人的に忙しく、レスできないでおりました。
今年のノーベル賞のRNA干渉法は、遺伝子病や癌などの最も本質的な治療法だと思います。
特にSBMAや脊髄小脳変性症のようなCAGリピート病には有効と思われます。
人に使える治療法開発までにはまだ10年やそこらはかかるでしょうが。
ご自身も脊髄小脳変性症で医師のN.O.先生の解説がわかりやすいと思います。
http://www1.u-netsurf.ne.jp/cgi-bin/cgiwrap/~biggest/bo12345689/ozawasaan_amaaai.cgi?mode=find&page=40&word=RNA&view=10&cond=AND
興味のある方は初めの方からお読みになるといいと思います。

[33] Vanguard 2006 10/ 9(月) 20:16:53
うんどう様
重要な情報を提供していただき有難うございます。
医学の分野においても、治療研究が予想を超えて進展
する時があります。
特に、応用分野が大きい研究開発が、「マーケットへの進出」を視野に捉えた時は、短期間に急進展します。
RNA研究も早く進展するといいですね。

[34] Vanguard 2006 10/14(土) 15:44:10
皆様へ
だんだんと秋も深まり、朝晩は、長袖が必要な季節になってまいりました。
皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
いつものサイクリングコースを自転車で走ってきました。
今日は、１６．５ｋｍの走行でした。
臨床試験参加直前には、４～５ｋｍの距離を、両手でハンドルにしがみつくようにして走行していました。
また、緩やかな坂であっても、必ず自転車から降りて、坂の上まで歩いて行きました。
現在は、片手ハンドルの走行もしますし、また、ハンドルを軽く握り、楽に走行しています。
また、坂を自転車に乗って上りながら、「以前は、この地点まで歩いて上っていたんだなあ」と不思議な気持ちになります。
のんびり走りながら、一年中暖かい気候が続いてほしいと思いました。

[35] うんどう 2006 10/14(土) 15:56:13
Thirdlifeさん、皆さん
Thirdlifeさんの書かれた「NO先生」のログ読ませて頂ました。
医学知識が無いもので少し難い内容ですが、２年前からRNA干渉による治療に関することが書かれていますね。
昨日10/13の日経新聞に国内で「RNA干渉で抗がん剤開発に成果」の記事が掲載されてました。
ノーベル賞の話題性で神経変性疾患の医薬開発が加速すれば良いですね。
ところでこのログの中にレハロースのことが書いてあり経口での引用の有効性は無理としています。
下記の理化学研究所の発表を理解しての掲載と思いますが。
http://www.riken.jp/r-world/info/release/press/2004/040119/index.html
ここの掲示板でも今年の春頃話題になったと思います、私も「わらにでもすがるつもり」で牛乳、コーヒに入れて毎日飲んでますが、ただ半年間で650gカン１本なので１日数グラム程度でもあり効いているとは思っていませんが。
皆さんその後はどうでしょうか。

[36] Vanguard 2006 10/21(土) 15:48:29
皆様へ
今年の関東の秋は、例年になく晴天が続いております。
皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
いつものサイクリングコースを自転車で走ってきました。
今日は、１７ｋｍの走行でした。
臨床試験参加直前には、４～５ｋｍの距離を走行することが限度でした。
ハンドルに体を押しかかるようにして乗り、ペダルに足を乗せて、ただ、ただ、惰性でこいでいるという状態でした。
現在は、ハンドルから体を離し、ペダルのこぎ方も、緩急をつけることができるようになりました。
風に乗ってペダルを速くこいでいる時は、「ヤッホー」と叫びたくなるほどです。
自分でも、よく２年半の間辛抱してこの病気と戦ってきたなあと思いました。
今後も病気との戦いは続きますが、粘り強く克服していきたいと思っています。
うんどう様へ
私は、残念ながら、一度もトレハロースを服用したことがございませんので効果等についてはわからないのです。

[37] Vanguard 2006 11/24(金) 19:06:35
管理人様へ
「ＳＢＭＡとは」と「治療研究」の内容を更新していただき有難うございます。内容がさらに分かり易くなりました。
ＳＢＭＡについて、「患者の立場から」の、充実した内容が発信されていることを嬉しく思います。
また、コメント等をさせていただきます。

[38] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2006 11/26(日) 11:26:24
Ｊ−ＳＴＯＲＥのサイトで、「球脊髄性筋萎縮症」で検索すると、公開特許としてＧＧＡに関する研究の概要が参照できます。
この様なＳＢＭＡ、ＨＤ、ＳＣＤに有効な薬剤に関して、早く人間に対する効果が確認できると良いですね。
それにしても出願日から公開日まで１年半も掛かるんですね。
<http://jstore.jst.go.jp/>

[39] Vanguard 2006 12/ 3(日) 15:24:27
皆様へ
今日の関東は、いよいよ冬の到来といった空模様です。
皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
昨日は、暖かな日で、毎週行っている、いつものサイクリングコースを自転車で走ってきました。
走行距離は、初めて２０ｋｍに達しました。
そして、７月にサイクリング用に、自分で作成した地図の南端を飛び出してしまいました。
７月に予想していた走行範囲を越えてしまいました。
しかも、走行途中の３ｋｍほどは、片手走行でした。
実は、この２０ｋｍという距離は、同郷である、私の実家と、妻の実家を往復する距離と同じなのです。
今日、私と妻の、実家や親戚に話しましたが、誰にも容易には信じてはもらえませんでした。
臨床試験参加直前には、４～５ｋｍの距離を走行することが限度で、常に両手でハンドルに体を押しかかるようにして乗り、ペダルを惰性でこいでいるという状態であったことを、親族は知っているからです。
冬を目前にして、ある意味今シーズンのサイクリングの集大成であるような気がします。

[40] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/10(日) 17:31:38
少し気になることがありまして初めてメールします。
私の場合SBMAの「病名」で身障者手帳１種２級の交付を受けています。
また、駐車禁止除外指定車の交付も「病名」で受けています。
機能障害テストは受けていません。
病名だけで交付を受けていますので、まだ交付を受けていない方は、担当医に相談しては如何でしょうか。

[41] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 12/13(水) 15:03:16
三浦さん、はじめまして。
SBMAで内科開業医のThirdlifeと申します。
情報をありがとうございます。
たいしたことでは有りませんが一部ちょっと勘違いが有るようですので申し上げておきたいと思います。
身障者手帳は病名で受けられるわけではなく、主治医が診断書に症状を細かく記載し、その症状により判定されます。
ですからSBMAでも特に生活に支障がなければ身障者手帳は交付されませんし、症状に応じて等級が決まります。
多くのSBMA患者は何かしら症状が有るのが普通だと思います(そうでなければ病院を受診されないでしょうから)。
ご発言のように認定されて手帳を交付されれば駐車禁止除外指定、高速料金50％割引、地方自治体からの交付金など多くの特典がありますから、担当医に相談して交付を受ける方がよいというご意見には全面的に賛成です。

[42] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/13(水) 21:42:15
Thirdlife先生へ
間違った情報を皆さんへ伝えるところでした。
訂正していただきありがとうございます。
私事ですが、少し話しをさせていただきます。
発病は１４～５年前だと思います。
これと言った治療もしなく、４～５年過ぎましたが、通院している私立病院に月に１度東京神経内科センターから先生が診察に見えるようになり、私も診察をうけました。
そこで遺伝子診断を勧められSBMAであることが確定しました。
それから２～３年が過ぎたころ、身体障害者手帳の交付を受けているのかと聞かれたので、まだですと答えると、病名で最低１種２級からスタートして交付されるはずだと聞いたような気がしたので、勘違いの情報を流してしまい申し訳けありませんでいた。
発病当時は、まだ元気で、身障者手帳などについては眼中にありませんでしたが、病気は確実に進行します。
身障者手帳の交付が受けられるようになったら、早速交付を受けた方が良いと思います。
私の場合（１種２級）ですが、所得税、住民税の軽減、自動車税の全額免除、電車の乗車券や航空運賃の半額（付き添い１名同様）、高速料金の半額、駐車禁止除外指定車の交付、NHK受信料の半額、携帯電話の割引、住宅や車の身障者用のリホームの補助などなど、その自治体により、多少違いがあるようですが、福祉担当課に電話で聞くと説明してくれますし、パンフレット等も用意してあるはずです。
高速料金が半額になったり、駐車禁止除外指定車になったりして、羨ましがったりする人が、いますけれど、健常者の方が１００倍も１，０００倍も羨ましいです。
恥ずかしがらずに堂々と権利を主張すべきではないでしょうか、世の中は健常者だらけ、その中にあって身障者の居場所を確保していかなければなりません。
これは、大変なことです。
身障者手帳の交付ごときにためらっていたら、今後の展望は開けませよ。
いま、私は何時仕事を辞めるのではないかとと言う視線の中で、それを跳ね除けるようにして１年でも半年でも長く仕事を続けようと頑張っています。
恥ずかしがらずに権利は主張すべきだと思います。
Thirdlife先生ついつい興奮してしまいまさいた。
申し訳ありません。
今後とも宜しくお願いいたします。

[43] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 12/14(木) 07:52:59
岩手の三浦さん、おはようございます。
身障者の認定基準については下記のHPに載っています。
ご参考までに。
http://www.asahi-net.or.jp/~ve9k-nkk/toukyuuhyou.htm#sitai
また一般的なことについては、下記をご覧下さい。
http://ja.wikipedia.org/wiki/%E8%BA%AB%E4%BD%93%E9%9A%9C%E5%AE%B3%E8%80%85
僕も以前、決して障害者に優しくない現在の日本において障害者認定を受け、援助を受けるのは我々の当然の権利だという趣旨の主張をこの掲示板でいたしました。
そう交通に大変な迷惑をかけるのでなければ、会社に通勤するにも駐車禁止除外指定を使って路駐するのも構わないはずだと申しあげたのですが、SBMAの方はプライドが高いのか警察の公式見解などをレスされ、あまり賛成は得られなかったようでした。
むしろもっと権利を主張したほうが、社会常識も変化し、日本が障害者に優しい社会に変わっていく為に有効であると思うのですが。
ですから岩手の三浦さんのご意見には全面的に賛成です。
もし可能なら差し支えない部分だけでもゲストブックに記載していただくと、もう少し三浦さんのイメージがはっきりすると思います。
ご考慮頂ければ幸いです。

[44] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 12/14(木) 10:17:47
岩手の三浦さん
身障者手帳１種２級の交付を受けておられるとの事ですが、既にご承知の事と思いますが障害年金を受ける権利はありますが申請をしていますか。
三浦さんの場合、会社に勤務している様ですので障害厚生年金になります。
障害年金は現在収入があっても受ける事が出来ます。
しかも非課税です。
ただし、障害年金の障害等級と身障者手帳の等級は違います。
手帳で２級でも年金では３級になる場合があります。
(比較的この様なケースは多い様です)障害厚生年金では２級と３級とはその差は大きなものになります。
国民年金加入者ですと２級以上が対象です。
ポイントは申請を依頼する社会保険労務士の実力次第です。
参考までに。

[45] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/14(木) 20:10:37
ケネディに宣戦布告をした営業マン様へ
情報有難うございます。
残念ながら、私は公務員なので共済年金です。
共済年金は在職中は障害年金は受けられないことになっており、退職時に申請するようです。
２年前機能障害テストを受けました。
その時の結果ですが、両下肢機能障害３級、両上肢機能障害４級と診断されています。
現在はもう少し進行してると思います。
情報有難うございました。
今後とも宜しくお願いいたします。
Thirdlife先生へ
早速ご教授いただき有難うございます。
ゲストブック記載は手元に情報が少ないので、後日記載しますので、今回は自己紹介させて頂きます。
市職員で生まれは1950年、妻と二人暮らしです。
１人息子は絵の勉強でドイツに留学しています。
１０年ほど前から夏休みを利用して１週間程度、妻と旅行しています。
普通なら退職後の楽しみなのでしょうが、前倒しと言うところでしょうか。
荷物のことや障害のこともあり、殆んどが車を利用しています。
京都や奈良、遠くは島並み街道を渡り四国へも行ってきました。
途中のパーキングが混んでいると遠くに停めなくてはならず苦戦を強いられたことも何度かありました。
当時は身障者手帳の交付を受けるのに抵抗がありました。
「認めたくない」と言う気持ちと「健常者の仲間から外れたくない」と言う気持ち、そして「身障者と思われたくない」気持ちが交差して、普通に旅行していましたが、５年前に交付を受け、高速料金が半額、身障者用駐車スペースにも駐車ができ、経費も安く、快適な旅行が出来ました。
その時、もっと早くに手帳の交付を受けていれば良かったのにと、反省しきりでした。
交付を受けると生活環境が向上されます。
つまらない「見栄」や「照れ」などさっさと捨てて、ぜひ身障者手帳の交付を受けることをお勧めします。
最低の６級でも高速料金は半額になります。
その他自治体によっても違いますが、色々な支援制度があります。
是非担当医にご相談してにてください。
私は今後自分自身との戦いに入るわけですが、今日までの反省点を後進の方に今後提供していきたいと考えています。

[46] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 12/15(金) 12:20:15
岩手の三浦さん
自己紹介有難うございました。
年齢もそう違いませんし、考え方や、旅行好きで今のうちに車で全国をまわられている点など、極めて近い点があり感激しました。
僕も毎年5月の連休には桜を求めて東北へ、夏休には北海道へ行ってレンタカーをかりて回り、九州長崎、雲仙や湯布院などまで自分の車で行き、家内が陶器が好きなので有田、鍋島、唐津、萩などを巡ったりいたしました。
このごろちょっと足が弱ってきて、車椅子使用が多くなっていて、温泉大浴場も手すりがあっても利用できないことが多く残念です。
また情報交換をよろしくお願いします。

[47] Vanguard 2006 12/16(土) 16:48:49
下記のブログに、私のコメントがありますので、興味のある方はご覧になってみてください。
<http://blog.goo.ne.jp/pkcdelta/>
興味を持った神経内科学論文
Neurology

[48] ＪＵＮ hzx02321@nifty.ne.jp 2006 12/17(日) 12:20:32
営業マン様
私は４７歳で厚生年金に加入して２６年になります。
障害者手帳は２種２級（上肢３級下肢３級）
発症は３８歳（カルテに診断名が記載されたのが）
収入は同世代の人と比べて普通にあると思います。
障害年金の等級をもらえば、現在年金をもらうことができるのですか、また、年金を早くからもらうと、将来もらう事のできる年金の額がへるのでしょうか？
年金の事については全くの素人で、わかりません
よろしかったらご教示お願い致します。

[49] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/17(日) 15:40:42
じたばた、じたばた（反省２）
病名が宣告されてから、落ち込みました。
そんな病名があるのも知らず、しかも治療方法もなく、進行性で将来寝たきりになる。
そんなことを知らされて落ち込んでる時、知人から祈祷師を紹介されました。
その後も御利益のある祈祷師の噂を聞いて何箇所か廻りましたが、そこで「１００年生きますよ」「あなたは選ばれた方です」挙句は「義経の子孫」ともまで言われました。
良いことを言ってリピータを増やすことなのかもしれません。
当然病気の進行は止まることはありません。
そこで気づいた祈祷師の罠をお話します。
祈祷料や塔婆供養料は３～５千円が相場です。
何度か通っている内に、親交が深まると取り巻きから高額のお布施の要求や借金を申し込まれることがあります。
その時はすぐに離れるべきです。
祈祷師は神との対話をしたかのように話しますが、神様と交信が出来る人は日本に何人もいないでしょう。
自己陶酔して話すのか、マニュアルを利用して話すのか、いずれ、信用しない方がよいよいです。
当時は「じたばた、じたばた」していましたので藁をつかむ思いで祈祷師を頼りましたが、これも私の反省の１です。
心の安らぎを求めるのであれば、人によって祈祷師を信頼するのは良いでしょうが、見分け方の１として、生活が荒れていたり、金銭感覚が乱れていたり、悪い噂があれば要注意です。
信者は皆、良い人達ですし、祈祷師も神格化した様に演出しますので取り巻きを見て判断するのがコツです。

[50] RON 2006 12/17(日) 16:38:15
岩手の三浦です 様皆様
始めましてRONと申します。
書き込みの中に公務員は在職中は障害年金を受給できないとありますが、それは共済組合に確認してのことでしょうか。
年金制度は二階建てとなっていて厚生年金や共済年金の方は基礎年金と呼ばれる一階部分と報酬比例と呼ばれる二階部分があります。
障害年金の二級以上に該当すれば働きながらも障害基礎年金の部分だけは受け取れるものと思われます。
ただし所得状況や発症時期などにより制限もあるようですので、共済組合の担当者にご確認することをお勧めします。
障害年金については通常の年金のように遡及しての支払はないと思いますので、該当するようでしたら早めの申請が肝要です。
身体障害者手帳を扱う福祉事務所は年金関係は担当外であまり詳しく教えてもらえないことがありますので、該当すると思われる方は社会保険事務所など年金を専門に扱っている部署で確認してみてはいかがでしょうか。

[51] うんどう 2006 12/17(日) 17:21:22
岩手の三浦さん
難病と聞き祈祷師にも頼りたい気持ちは分かりますが、治療方法は進展中なので、神頼みより医学の進歩頼みにしたいですね。
２年前に「機能障害テスト」を受けたそうですがどこでどういう検査をうけるのでしょうか教えていただきたいです。
私はまだ自力歩行でき障害手帳まではいかないかもしれませんが、もし取れれば車での通院でもで高速道路が半額で使えるようになるだけでもありがたいことです。
車を使わないと通院でもバス、電車、地下鉄、歩行と自力歩行できるといっても大変で先日は会社からのSBMA通院の歩行で足首筋肉痛が１週間となってしまいました。

[52] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/17(日) 18:05:23
RON様へ
情報色々と有難うございます。
私の件につきましては、一応県の共済組合の担当者から直接聞いたところです。
認定については、発病してから、１年６月後の状態により身障者年金需給資格があるか確認んされ、あると診断された場合は、そこから、共済年金加入に期間とその当時の平均給与月額にそれぞれ一定の比率を掛けた合計が退職後に支給されるとのことです。
ですから、平均給与月額が高いほうが良い訳けですから退職時に近い方が良いようです。
でも、もう一度確認してみます。
それから、社会保険事務所は、厚生年金については話してくれますが、共済年金については、直接組合に聞いてくださいと断られました。
情報有難うございます。
これからも宜しくお願いいたします。

[53] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/17(日) 18:39:49
うんどう様へ
始めに「機能障害テスト」の件ですが、２度目の障害者手帳を申請するとき、主治医から、受けて見るように勧められ、通院している病院で、受けました。
その時、医学療法士？だったと思いますが、その方が握力計など簡単な機材と、歩行や立ち上がりなどを見たり、聞き取りなどで色々とあるテスト項目に書き込み、３から４０分程度で終了しました。
簡単でしたよ。
次に、障害者手帳の件ですが、小児麻痺や義足の方など自力歩行されている人でも実際に手帳の交付を受けている職場の同僚がいます。
スキーをしたりマラソンをしたりと、スポーツを楽しんでいるのなら別ですが、障害程度は１～６級までありますし、６級でも高速料金の半額のほか、鉄道バス運賃の割引、所得税、住民税の控除が受けれれます。
私の場合、私立病院で担当医が、親身になって相談に応じ助かっています。
うんどう様も是非主治医にご相談され、手帳の交付を受けられるようお勧めします。
感ですが病気が病気ですので多分大丈夫ではないかと思います。

[54] うんどう 2006 12/17(日) 19:46:11
岩手の三浦さんへ
親切に教えて頂きありがとうございます。
最近四肢の低下が進み、先日皆とのみに行く時も歩きは遅く階段は手摺を引っ張り大幅遅れとなる始末なので、今後の悪化状況を見て検討したいと思います。
皆さん、岩手の三浦さん
ところで障害年金の話題が出ていますが、私は先日60歳になったので年金裁定申請へ社会保険局へ行ってきましたが、その時、今後SBMAで四肢能力悪化の時のため障害年金のことも聞きましたが、63歳まで申請と65歳まで申請の２段階があり、申請が65歳を越えると障害年金は出ないとのこと。
よく分からなかったので資料を請求したが、有りませんの一言。
その後何も調べてなくて申し訳ないですが、何か知っていること、Webの掲載先などがあれば教えていただけるとありがたいのですが。

[55] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2006 12/18(月) 18:30:30
うんどうさん
信頼性は分かりませんが、下記のページに情報はあるようです。
http://www.shougainenkin.com/
http://www.lint.ne.jp/~ss-net/
ご参考になれば幸いです。

[56] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2006 12/18(月) 19:25:36
うんどうさん
障害者年金についてですが、初診日から１年半が過ぎてから申請が出来るとのことです。
ですからうんどうさんの場合６０歳を過ぎているので初診日の確認と機能テストなどを考慮すると６３歳までを目安として言われたのかもしれません。
６３歳と言う規則はないそうです。
その後、機能低下が進行し等級が上がったとき再度申請ができますが、申請は６５歳が限度だそうです。
理由は、６５歳を過ぎると身体障害者としての障害なのか、老化による障害なのか判断できなくなるためだからだそうです。
６５歳になると障害年金と老齢年金（基礎年金）とを比較しどちらか多い方に移行するとのことです。
更にこれに厚生年金が上乗せされることになります。
この程度しか分かりません。
以上です。

[57] うんどう 2006 12/18(月) 20:18:36
岩手の三浦さん
ありがとうございます。
未だ申請するほど悪化はしていなく初診から１年で対象外ですが、治療方法が無く悪化進行形なので、いずれは対象になるかもしれないので社会保険事務所に聞いたのですが、岩手の三浦さんの説明で少し分かるようになりました。
社会保険事務所に障害年金の説明資料がないと言われ、極力余計なものは払いたくない姿勢を感じてしまいます。
事務所も昼休み時間も対応し対応改善に勤めているようですが、何か払ってあげるという態度を感じてしまった。
65歳を過ぎると岩手の三浦さんが書かれたように老化と障害が区別つかないからと冷たく言われたが、現在の65歳健常者は元気なものです。
申請の分かり聞くさ添付の多さといいもう少し被保険者のことを考える姿勢が必要と思います。
余計な愚痴まで書いて申し訳ないです。

[58] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 12/20(水) 13:07:56
ＪＵＮさん
「公的年金は本人の請求意思に基づいて支給する」ということが大原則になっていますので、障害年金の場合も、政府（又は地方自治体）に対して請求手続きをしない限りもらえません。
（「障害者手帳で障害等級２級」というだけでは障害年金は支給されません。）
障害厚生年金の場合は原則として、その初診日の当時に勤務していた会社（事業所）の所在地を管轄する社会保険事務所です。
問題は障害手帳が２級でも障害年金が２級になるとは限りません。
障害年金は働いているという理由で支給が停止されることはありません。
年金を早くからもらっても、将来もらう年金の額がへる事はありません。
通常の年金支給時に、障害年金か通常の年金か選択が可能です。
(毎年)
障害厚生年金は非課税です。
年金額に反映される保険料は厚生年金に加入した年月から、初診日から１年６ヶ月経過した年月迄です。
申請は非常に煩雑で難しく、経験のある社会保険労務士に依頼する事をお勧めします。

[59] ＪＵＮ hzx02321@nifty.ne.jp 2006 12/20(水) 22:06:48
営業マン様
ご教示ありがとうございます。
現在でも申請すれば年金がもらえるという事ですね。
社会保険労務士の知り合いはおりませんが、年金に詳しい方に相談してみます。

[60] Vanguard 2006 12/25(月) 10:39:08
下記のブログに、私のコメントがありますので、興味のある方はご覧になってみてください。
<http://blog.goo.ne.jp/pkcdelta/>
興味を持った神経内科学論文
Neurology

[61] ケネディに宣戦布告をした営業マン 2006 12/25(月) 13:10:25
ＪＵＮ さんへ
簡単には、申請しても障害年金がもらえるという安易な考えは捨てて下さい。
決定は医者がするのではありませんから。
多くの人が認可されていません。
専門の社会保険労務士に依頼をしても不認可と言うケースが多々あります。
不許可になって審査請求をする場合も、認可されるケースは少なく、これにより全国で社会保険審査官への訴訟問題も少なくありません。
申請をする以上は細心の注意を払い申請して下さい。
私の場合は準備に半年かけ、その上で、管轄の社会保険事務所に対して力のある社会保険労務士を探しお願いをしました。
権利はあってもその権利を認めて頂くのには困難をする日本の社会です。

[62] Vanguard 2007 1/24(水) 23:00:36
皆様へ
どなたか、神経細胞（脊髄内の前角細胞等）の「新生」もしくは「再生」についてご教示下さい。

[63] Vanguard 2007 1/27(土) 16:37:53
皆様へ
今日の関東は、真冬とは思えない暖かな日和となりました。
皆様にはいかがお過ごしでしょうか。
今日は、毎週行っている、いつものサイクリングロードを自転車で走ってきました。
走行距離は、１８ｋｍでした。
冬の季節になり、体重も少し増え、厚着の重い状態での走行です。
この冬は暖冬傾向にあるとはいえ、やはり真冬の寒さや北風は、自転車走行の足を冷やし続けます。
今日のような暖かい日は別として、この冬は、いまのところ１０～１４ｋｍの距離を調整走行しています。
強い北風の中で走行していますと、自転車のスピードはかなり落ちてきます。
寒風のため、足がしびれ、さらに感覚が無くなってきますが、それでも、スピードが落ちたら落ちたなりに、脚は正確にペダルのピッチを刻んでいます。
臨床試験参加直前には、４～５ｋｍの距離を走行することが限度で、冬期には走行すること自体が困難で危険でした。
試験薬の投与を受けて１５０週を超えている現在、感覚が無くなるほどになっても正確にペダルのピッチを刻む脚を見て、涙が出てきたこともありました。
いずれにしても、冬は、あまり無理はしないで続けようと思います。

[64] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2007 1/30(火) 20:20:54
夕刊に気になる記事が載っていましたので投稿します
難病ＡＬＳに初ワクチン
日本・カナダのグループ開発　マウス実験で効果
運動神経が死んで全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）のうち、遺伝性へのワクチンを日本とカナダのグループが開発、マウスで延命効果があったとの実験結果を米科学アカデミー紀要電子版に三十日、発表した。
グループの漆谷真滋賀医大分子神経科学研究センター助手によると、ＡＬＳに有効なワクチンは世界初で「ヒトへの応用が可能で、早期治療が期待出来る」としている。
ＡＬＳの一割は遺伝性で、研究グループは遺伝性の原因遺伝子の一つとされ、有害な活性酸素を無害化する「スーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ１）」という酵素の突然変異に着目。
もともとＳＯＤ１は細胞質内にあるが、研究グループはＡＬＳを発症するモデルマウスの実験などで、細胞外に出た変異型は運動神経に障害を与えることを確かめた。
そこで、大腸菌を利用した遺伝子組み換え操作で酵素機能がない変異型ＳＯＤ１を作り、ワクチンとしてマウスに投与すると、主に変異型と反応して働かなくする抗体ができた。
生後約十一ヶ月で発症し寿命が約十三ヶ月のモデルマウスにワクチンとして使うと、使わないのと比べて発症は約二十日遅くなり、寿命は約三十日延びた。
漆谷助手は「別の治療法と組み合わせ、さらに寿命を延ばす方法を考えたい」と話している。
以上が記事の内容です。
ＳＢＭＡとは特に関係ないかも知れませんが、このような記事が載ると、ついつい喜んでしまいます。

[65] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2007 2/ 1(木) 21:57:51
前段の新聞記事について、滋賀医大・分子神経科学研究センターに問い合わせたところ、次のようなご丁寧なご回答を頂きました。
その全文をご紹介いたします。
はじめまして。
ご丁寧なメールを頂き有り難うございました。
今回の研究を実際に行いました助手の漆谷と申します。
ＳＢＭＡと闘っておられるとのこと、神経内科医としましても、並々ならぬ努力に敬服いたします。
ご指摘の通り、ＡＬＳとＳＢＭＡは症状が似ている部分がありますが、実際は原因がかなり異なっております。
さらに、私共の研究成果は一部の動物において認められたものでありますし、事際の患者の方々の治療伝々を論じる段階にはありません。
しかしながら、ＳＢＭＡにおいては、名古屋大学の神経内科は世界でも比肩するところのない、素晴らしい研究業績を上げておられ、なかでは臨床治験も視野においておられると思います。
主治医の先生とご相談をしながら、臨床治験等の情報の入手をしながら、治療方法を決めて頂くのが最良と思います。
ＡＬＳ，ＳＢＭＡをはじめとする神経変性疾患については国内外の基礎、臨床研究者が総力を挙げて研究をしております。
将来につながる進歩は確実に増えております。
決して希望を捨てず、頑張ってください。
おだいじに。
滋賀医科大学・分子神経科学研究センター
漆谷　真
以上の内容でした。
心温まるご回答に感激しました。
名大の先生方や先生のような方々が、一生懸命自分のことのように研究に励んでおられることを思うと、私自身も落ち込んでなんかいられないぞ、頑張らなくちゃーと思うのです。

[66] Vanguard　 2007 2/12(月) 21:04:47
下記のブログに、私のコメントがありますので、興味のある方はご覧になってみてください。
<http://blog.goo.ne.jp/pkcdelta/>
興味を持った神経内科学論文
Neurology

[67] 現場監督 d.kimura@nanba1.jp 2007 3/28(水) 07:56:01
ご無沙汰してます。
現場監督です。
先日ネットを見ていたら、下記の文章がありました。
詳しい情報があったら、誰か教えていただけますか。
（ポリグルタミン伸長アンドロゲン受容体の凝集を抑制する化合物・ASC-J9は球脊髄性筋萎縮症モデルマウスの症状を劇的に改善する）

[68] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2007 3/28(水) 22:43:21
現場監督さん
情報ありがとうございます。
現場監督さんの情報をヒントに探してみたら、Nature Medicineでそれらしきモノが見つかりました。
Nature Medicine 13, 348 - 353 (01 Mar 2007)
ASC-J9 ameliorates spinal and bulbar muscular atrophy phenotype via degradation of androgen receptor
著者に先生の名前もあります。
久しぶりに新しい論文ですね。
原文を入手できたら、情報に追加したいと思います。

[69] Vanguard 2007 4/ 1(日) 16:28:16
皆様、こんにちは
今日の関東は、汗ばむほどの陽気となりました。
近所の桜も満開となり、汗を拭きながら花を見ていますが、こんなことは初めてです。
私の「自転車走行」については、機会を捉えて投稿をしてきましたが、昨日・今日と合計２７ｋｍの走行となりました。
臨床試験開始直前では、５ｋｍをなんとか走行している状態でした。
また、この「自転車走行」について投稿を開始した昨年９月頃から年末までは、まだ、「二日連続の走行」は、脚の負担を考えて控えていました。
今年に入り、「二日連続の走行」が出来るようになりました。
しかしながら、最近、「自転車走行」について申し上げるのは、気が引けるようになりました。

[70] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2007 4/ 1(日) 17:47:24
Vanguard様
最近、投稿がないので、どうしたんだろう、止めてしまったのではないかなど、思いを巡らし心配しておりましたが、久しぶりの「自転車走行」の投稿を見て安心しました。
「自転車走行」の投稿を楽しみにしている一人として、是非今後も投稿を続けてください。
ただ、私の経験から無理をするとダメージを受けることがありますので無理せずサイクリングを楽しんでください。
Vanguard様はこの病気について私より数段知識も豊富でまた、研究もされていますので余計なことかも知れませんね。
「自転車走行」今後も続けてくださいね。

[71] 現場監督 d.kimura@nanba1.jp 2007 4/ 2(月) 15:42:08
管理人様
情報有難ございます。
管理人さんの情報をもとにさらに探してみたら、ロチェスター医療センター大学での研究みたいです。
英語の論文を翻訳ソフトで訳しているので、文章があいまいですが、今現在のリュープリンは去勢状態にし、変異アンドロゲンを防ぐ方法論ですが、ASC-J9は変異アンドロゲン自体をターゲットにする薬剤みたいです。
よって去勢状態でなくなり子孫も作れるそうです。
ASC−J9は現在にきびの治療薬として、臨床試験は始まっているそうです。
早く効果の確認ができ、SBMAの治療の方法論として、選択肢が増えることを願っています。

[72] Vanguard 2007 4/ 5(木) 19:41:53
ご存知かもしれませんが、今晩９時からフジテレビ系列で、「１リットルの涙・特別偏」が放映されます。
私は、１年３ケ月前の放映をすべて見ました。

[73] スーちゃん 2007 4/ 8(日) 14:08:17
皆様へ
今週、定期検査で主治医の診察へ行って来ました。
部長医の話では、名古屋大学の治験が終了したとの事。
後はデータ分析等にかかるとの話が有りました。
現在でも治験センター情報からは、治験中の方がいると思っていますが、何か情報有ればお知らせ下さい。
前立腺ガンの治療認可薬（リュープリン）が、ほんとに効果があり、１日も早く承認されれば光明となると思います。

[74] Vanguard 2007 4/ 8(日) 14:50:59
現場監督様からの情報については、その論文の全文を読んでいないので詳細は不明です。
おそらくは、酢酸リュープロレリンの実験で使用された、AR-97Qマウスでの実験だと思います。
AR-97Qマウス自体は、ＬＨ−ＲＨアゴニスト等の試験薬の投与とは関係なく、もともと子孫を残せない可能性が有ります。
ただ、現時点で言えるのは、マウス実験の結果だけでヒトへの効果を、示唆したり、結論づけたりする医学論文は存在しないはずと言うことだけです。
ヒトヘの有効性について言及できるのは、ヒトヘの試験を行った場合のみです。
ASC-J9について、ＳＢＭＡの第I相臨床試験が行われたという情報も、私は保有しておりません。
いずれにしても、現場監督様、有難うございました。

[75] 現場監督 d.kimura@nanba1.jp 2007 4/10(火) 12:17:03
現場監督です。
文章が下手で誤解をさせる書き込みで申し訳ありません。
この項の（10）項目の私が書き込みした事はあくまでも、マウス実験での情報です。

[76] Vanguard 2007 4/10(火) 22:49:39
ASC-J9については、現場監督様からの情報で初めて知りました。
有難うございます。
ＳＢＭＡの治療研究に関する情報も、私達患者が、「その内容の正確性はもちろん、どこの国の、どの研究機関の、さらにどの研究室が行っているか」を求める時代が来たようです。
ＳＢＭＡにおける情報の収集も、他の神経疾患と同等になるという、ＳＢＭＡの新時代が到来しつつあると言うことでしょうか。
もちろん、「気軽な情報交換」という、ＳＢＭＡ情報館が貴重であることは、今後も変わることはありません。

[77] スーちゃん 2007 4/30(月) 18:45:25
本日の日経新聞に『筋肉増強の仕組み解明』米ソーク研究所と医薬基礎研究所　竹森洋ＰＪの記事が載っていました。
「ＳＩＫ１」というたんぱく質の動物実験結果です。
まだ時間掛かりそうですが、将来への望みがある研究と思います。
私は専門的な知識を有しません。
情報館で皆さんの治療研究等の投稿を読ませて頂いて、感心するばかりです。
深く情報を知る、この病気と向き合う中での知識研鑽・吸収でしょうか？私には難し過ぎます。

[78] Vanguard 2007 7/18(水) 23:17:36
管理人様へ
治療研究情報の掲載に感謝します。
少しコメントをします。
ASC-J9と、CHIPをSBMAモデルマウスへ投与するという二つの動物実験についてです。
使用されたSBMAモデルマウスは、両方ともAR-97Qマウスのようです。
AR-97QマウスはＴｇマウスの中では、ヒトＳＢＭＡに近い症状を発現するマウスですが、その病理的所見も、病態においても、ヒトＳＢＭＡからは少なからず距離があるようです。
この稿[６]でお話したように、ASC-J9を投与されたマウスが、受精能力を保持していたとしても、この実験では、第二世代以降の子孫を残したということではないようです。
AR-97Qマウスが、第二世代以降の子孫を残していないとすれば、そこには必ずその「理由」があるはずです。
CHIPをSBMAモデルマウスへ投与した実験については、機会があればコメントしたいと思います。
いずれにしても、ヒトへの臨床応用という重要な点においては、酢酸リュープロレリン以外では、これらのマウス実験よりも、メチコバールの臨床応用の方が、私たち患者にとっては、かなり近い存在です。
管理人様、いつも貴重な情報を掲載して頂いて本当に感謝いたします。

[79] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2007 8/24(金) 18:50:32
厚生労働科学研究費補助金難治性疾患克服研究事業神経変性疾患に関する調査研究班の平成19年度ワークショップに参加してきました。
<http://plaza.umin.ac.jp/neuro/files/inside/workshop/h19_ws_teisei.pdf>
ワークショップの内容は、
<http://plaza.umin.ac.jp/neuro/files/images/ekigakutyousa.pdf>
の調査結果の報告が含まれておりました。
私は、SBMAに関して特定疾患治療研究事業(医療費助成制度)への指定に向けて、公的な活動があることを初めて知りました。
なお、ALS、PD、HD等の患者会の方々も多く参加していました。

[80] Vanguard 2007 8/24(金) 19:38:39
管理人様へ
ワークショップに参加されたとのことで、ご苦労様でした。
私にとっても、SBMAに関して特定疾患治療研究事業(医療費助成制度)への指定に向けての活動は、初めて聞きました。
大いに関心があります。
管理人様の他に、ＳＢＭＡの患者さんの参加者はいらっしゃいましたか？
いずれにしても、地方自治体は、国に準拠するでしょうから、国により指定されるのが早道でしょう。
「活動」は、患者会単位で参加する方式なのでしょうか？
管理人様、本当にお疲れ様でした。

[81] うんどう 2007 9/ 2(日) 21:00:44
皆様へ
本日9/2日曜朝8時からのNTV「Theサンデー」にて、難病の「ムコ多糖症」が取り上げられていた。
米国で販売されている薬の国内認可に関して徳光アナウサ-がインタビュの時に舛添大臣に聞いた結果、
大臣が日本でも10月に認定すると即答で約束した。
日本の薬の認可が非常に時間がかるのが問題になっているが、新大臣になり今後のスピードアップ化を期待します。
リュープリンも治験の終了次第、極力早くSBMAの治療薬として早く認可されることを期待したい。
先行している日本から世界に先駆け治療薬が出て世界のSBMA患者が一刻でも早く治療できることを望みます。
合わせて、管理人さんの報告にある公費認定に関しても早期実現を期待します。

[82] うんどう 2007 10/ 6(土) 12:37:50
皆様へ
日経BP社のBTJニュースに下記が掲載されていました（BTJ /HEADLINE/NEWS 2007/10/05 THE PRIME MAIL 第1045号抜粋）：
「2007-10-01 Mayo Clinicなど、神経変性疾患の一部に見られる細胞死の発生機序を発見、カスパーゼが創薬標的に
http://biotech.nikkeibp.co.jp/bionewsn/detail.jsp?newsid=SPC2007092849647」
このWEBを見ると「ALSなどの脳細胞死の病理的経路が明らかに」
とされているのでSBMAには関係しないかもしれません。
「詳細はNeuroscience誌2007年9月26日号に報告された。」
となっています。
BTJの会員で無いのでhead lineの続きは見ることができませんが、神経変性疾患の情報なのでSBMAとの関連は判りませんが参考までに連絡しておきます。
もし、何か判る方がおられましたら教えていただければ幸いです。

[83] うんどう 2007 10/ 6(土) 18:35:20
皆様へ
とりあえずの自己レスです。
カスパーゼでWeb検索したら理研ニュースMarch2004に「パーキンソン病とALSの病因解明・治療法の開発を目指す」という
脳科学総合研究センターの高橋良輔氏の研究記事が掲載されていました：
http://www.riken.go.jp/r-world/info/release/news/2004/mar/index.html#frol_02
医学知識の無い私では斜め読みしかできず理解できるものではありませんが、BTJ掲載ニュースと研究も目指す薬も同じように感じます。
脳の神経変性の研究成果であると思います。
SBMAも神経変性疾患ですが、自分の解釈では脊髄と延髄の神経細胞死の問題だと思っているので神経変性の場所が違うので関係はするものの直接的には違うものと思えます。
所詮素人知識での勝手な解釈で述べて申し訳ありません、何かフォロー、コメントなどがあればお願いします。

[84] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2007 10/11(木) 11:49:57
うんどう様、皆様、こんにちは。
私自身を十分理解できていないので、どうレスしたら良いのか分からず遅くなってしまって申し訳ありません。
最近確かにSBMA固有の問題から脊髄小脳変性症やハンチントン病などCAGリピート病共通の問題や治療法、さらにはもっと広く神経細胞の変性疾患について細胞死の問題などからアプローチしようという研究が増えてきているように思われます。
私の理解のおよぶ限りでは、そのようないろいろな方向からのアプローチが成功し知識が深まるにしたがってSBMAの発症機序についても治療法についても、より理解が深まり研究も進む可能性はあると思います。
しかし現状では同じCAGリピート病ですらなかなかSBMAと同じような治療や治験がうまくいったという話はまだ聞かれないと思います。
仮にこの細胞死の機序が完全に解明されたとしても直ちにそれがSBMAの治療に結びつくかどうかは分からないと思います。
SBMAの場合は(幸いなことに)神経細胞の機能不全から細胞死までにかなり時間がかかっていると思われるので、細胞死を防げたとしても症状を改善できるかどうかは必ずしも確かではないと思います。
いずれにしても研究者は自分の研究の為にも我々患者のためにもせいいっぱい日夜頑張ってくれています。
SBMAに役に立つ研究なら、SBMAの研究者が見過ごすはずは有りません。
早く治療法が見つからないか、この研究はどうかと焦る気持ちは良く分かりますが、そう一朝一夕には研究は進みません。
我々患者といえども研究には素人ですから、協力できるときには協力して科学の進歩を待つ以外方法はないと思います。

[85] Vanguard 2007 10/14(日) 14:25:25
（投稿をするのを躊躇していましたが、少しだけコメントします。）
神経細胞が、長い変性期間を経て細胞死に至る機序については、かなりな難関ですが、研究者により解明が進んでいます。
ＳＢＭＡだけではなく、神経変性疾患の治療研究においては共通の重要な課題です。
一方、酢酸リュープロレリンの超長期投与による症状の改善については、試験に参加している患者サイドから言えば、かなり以前の段階から「確実なもの」なのです。
仮に、研究者が、症状の改善の機序の解明をしていないとしても、参加患者の中に、症状の改善を確実に捉えている患者は、複数存在しています。
仮に症状の改善のが解明なされていなくても、症状の改善自体は存在しています。
つまり、症状の改善の機序が、その原因解明よりも先に発現しているという状況ではないのでしょうか。
研究者サイドは、当然ながら、科学的な解明が確定できた事象しか公表できません。
神経変性疾患の治療研究分野においては、
従来の治療研究のパラダイムでは考慮されていなかった、「患者の視点」からのアプローチの必要性が、もはや不可避な段階にあると思っております。
参加患者サイドにいる私は、自分のためにも、また、すべてのＳＢＭＡ患者のためにも、研究チームを支援して治療研究に取組んでいます。
皆様方には、試験に参加している患者に対するご理解を頂くよう引き続きお願いいたします。

[86] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2007 11/10(土) 19:48:28
SMA（脊髄性筋萎縮症）家族の会のサイトに、以下の情報が載っていました。
<http://www.biotoday.com/view.cfm?n=23007&r=1413>
全文は見ることが出来ませんが、どなたか原文をご存じですか？

[87] Vanguard 2007 11/11(日) 11:30:40
管理人様
いつも貴重な情報を頂き有難うございます。
全文はまだ入手しておりません。
この短信を見る限りでは、使用したモデルマウスや、マウス実験のデザインが不明ですのでコメントは困難です。
私の推測ですが、ＡＲ−９７Ｑマウスを使用した実験ではなさそうです。
しかしながら、仮に、ＳＢＭＡの病態機序の中に、筋肉性病理が含まれているとすれば、治療標的を「ポリグルタミン病」として設定しているパラダイムに影響を与えることになります。
本件については、十分な慎重性を持って対応すべきでしょう。
なお、研究チームからは、本件については聞いておりません。

[88] Thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2007 11/12(月) 06:47:33
管理人様、おはようございます。
最近あまり熱心に文献検索をしていないので、この論文は知りませんでした。
PubMedで引いてもそれらしい文献は引っかかってきませんでした。
ここからは私の印象ですが、もしSBMAが筋源性であれば筋電図でかなりはっきりするはずだと思います。
SBMAの場合筋電図で神経源性の特徴が明らかに出ているようですので、筋原生のみと断定するのは難しいのではないかと思われるのですが。
私は筋電図にも詳しくないので、単なる感想の域を出ませんが。

[89] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2007 11/12(月) 21:11:56
コメントありがとうございます。
私にはちょっと難しくて違いが理解できませんが、いずれにしても、いろいろな研究が進められていると言うことですね。
もう少し調べてみます。

[90] Vanguard 2008 1/21(月) 12:29:33
管理人様
治療研究についての情報（分子シャペロン）を掲載していただき有難うございます。
私なりに、この情報について少し解説してみます。
私見ですが、「リガンドである、テストステロンを抑止して、神経細胞の核内封入体の集積を阻止する」というパラダイムだけでは、ＳＢＭＡの病態を抑止することは困難かもしれません。
核内に封入体が集積することを阻止し、神経細胞が変性して細胞死に至る過程を阻止できるとしても、核内ではなく、細胞質内における、細胞死に至る別のプロセスを阻止する必要があると思います。
つまり、ｍRNAから転写され、ミスフォールディングされた変異ＡＲが、細胞質内において、難容性凝集体として神経毒性を獲得し、細胞の品質管理を行うユビキチン・プロテアソーム系や、細胞のエネルギーの伝達を行うミトコンドリア等のさまざまな、細胞障害を起こし、「核内封入体の集積」とは異なる細胞死に至る過程が考えられます。
これは、タンパク質が、正しく折りたたまれないこと（ミスフォールディング）が原因です。
タンパク質の合成は、ｍＲＮＡのコドンに従って結合したアミノ酸鎖（ペプチド・ポリペプチド）が、正しく折りたたまれて完成していきます。
ところが異常伸長したポリグルタミン鎖により、一次構造から、二次・三次といった高次構造への折りたたみが正しく行われなくなります。
そこで、ＨＳＰ７０や、ＨＳＰ９０といった、外来遺伝子の発現ではなく、内在性分子シャペロンの発現を誘導し、タンパク質のフォールディングをシャペロンし、正しく折りたたんで完成させる、分子標的の治療法が必要になります。
ＧＧＡや１７−ＡＡＧにしても、ヒトの臨床段階には至っていませんが、一日でも早く、分子シャペロンを標的とする治療研究についても進展すること願っています。
（文中の内容については、私見であることを申し添えます）

[91] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2008 8/24(日) 23:14:42
昨年に続き、2008/08/22に厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患克服研究事業 神経変性疾患に関する調査研究班 平成20年度ワークショップ「神経変性疾患の病態解明と治療を目指して」に参加してきました。
昨年は個人で参加しましたが、今年はSMA家族の会の代表として参加してきました。
SBMA関連では名古屋大学の先生が「球脊髄性筋萎縮症のleuprorelin治験」と題してご講演されました。
第III相治験についてはキーオープン前であるため今回は報告はできないとの事でしたが、第II相治験について詳しいお話がありました。
ご講演の内容についてはSMA家族の会の機関誌に寄稿する予定です。
なお、ご講演の中で、研究や治験等に協力した患者さんやご家族への謝辞のお言葉が強く印象に残りました。
また、今回は名古屋大学の先生方とも個別にお話しする機会を頂戴し、個人的にも非常に有意義な時間を過ごすことができました。
SMA家族の会や、名古屋大学の先生方をご紹介下さった方に非常に感謝しております。
名大の先生方も当サイトの事やオフ会の事もご存じで、非常に嬉しく思いました。
これからも非力ながら頑張ります。

[92] Vanguard 2008 8/25(月) 22:08:07
管理人様へ
ワークショップへの参加、ご苦労様でした。
名古屋大学の先生方ともお話しすることができて、本当に良かったですね。
皆様にも、研究チームの先生方とお話できる機会があるといいですね。
私達の「オフ会」と同様に、先生方と実際に会って話をすることによって、非常に充足感を得ることが出来ると思います。
ところで、今回、なぜ、管理人様がSMA家族の会の代表として参加したのかを、その経緯を、もう少しお話いただければ、皆様も状況が把握し易いのではないかと思います。
よろしければ、お願い致します。
（管理人様、お互いの持ち場、持ち場で、頑張りましょう）

[93] ほたる 2008 8/30(土) 14:02:15
管理人様、
こんにちわ。
いつも情報有難うございます。
何か新しいことがSMAの機関紙に掲載されましたらお知らせ頂けますか。
私もSBMAと診断された時に、アメリカでSMA家族の会に入会しました。
その時は、ALS/MDAよりはSMAに近い病気と思いましたので。
残念ながら、地元のSMA家族の会に参加してみたのですが、子供のSMA患者とその家族が中心の会でした。
大人の会もあるとのことでしたが、今お世話になっている大学病院の先生がALS/MDAの会の顧問をされているので、毎月、地元のALS/MDAの会に参加しています。
病名は違いますが、同じ神経性疾患の難病です。
生活をしていくうえで、歩行が難しくなる、腕が動きづらくなる、飲み込む力が落ちてくる、障害者認定を受けるにはどうしたら良いか、自宅での介護を受けるには、介護施設などに入るには、と共通点が多く、色々と参考になっています。

[94] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2008 9/ 5(金) 20:47:04
ほたるさん
こんにちは
いかがお過ごしですか。
日本のSMA家族の会もお子様が活動の中心ですが、成人部というのがあり、大人の方も熱心に活動されていますよ。
私は全く会には貢献できていませんが・・・
何かあれば、情報共有させてもらいます。
なお、平成20年度ワークショップですが、ご講演の内容をSMA家族の会の機関誌に寄稿する予定でしたが、諸般の事情により、詳細は寄稿できなくなりました。
申し訳ありません。
時がたてば名古屋大学から正式な発表があると思いますので、楽しみにしていましょう。

[95] うんどう 2008 9/ 6(土) 11:27:10
今週Weｂや図書館で得た情報より参考までにお知らせします。
１）昨年度の「神経変性疾患に関する調査研究班 ワークショップ」
管理人さんが受けたワークショップと同じと思うのですが、昨年度の教授他による講演要旨が記Webに掲載されていました。
内容は特定疾患追加申請の妥当性を検証するための全国調査結果です。
http://plaza.umin.ac.jp/neuro/files/inside/workshop/workshop_files/h19wssobue.watanabe.pdf
既にこの掲示板でも自然歴などの話題で掲示されていたかもしれませんが参考までに紹介しておきます。
SBMAの重症度毎の平均年齢のグラフも掲載されているので、自分の度数と今後を予測するうえで参考になる調査結果になっています。
１度（軽度）の人は２度までにまだ時間があり、今後の治療方法の進展結果を期待できると思います。
このサイト（HPは下記URL)は難病情報センタのWebからも研究班のHPとしてリンクされていました。
しかしこのサイトは（事務局は）H19年3月で終了となってます。
今年度も新たな事務局から早くWeb開設してワークショップ報告も見れることを期待したいです。
http://plaza.umin.ac.jp/neuro/
＜次項に続く＞

[96] うんどう 2008 9/ 6(土) 11:27:27
２）リュープリン治験報告
難病センタの研究班から研究成果報告が下記のように掲載されています。
http://www.nanbyou.or.jp/pdf2/060_k.pdf
これによると、H19.9に開始された第３相治験は延長期間もH20.3に終了しデータ入力終了がH21.1解析終了がH21.3の予定となっています。
情報公開はこの後ですかね、早く薬として認定されることを期待したいです。
３）医学雑誌Medical Bio掲載のSBMAのシャペロン治療に関する記事
今週受診時に大学病院の図書館で医学雑誌をながめていたら見つかった記事より。
「メディカルバイオ２００８・５特集神経変性の分子機構と治療戦略」
http://mbc.meteo-intergate.com/bookcenter/public/item/mbc/item30004.html
病因タンパク質を標的としたHsp90阻害剤による神経変性疾患治療
この内容は情報館の「治療研究」のところで「（２）分子シャペロンを用いた治療」として紹介されています。
私としてはリュープリンで進行を抑え止める効果を期待してますが、シャペロン治療の薬としてHsp阻害剤１７AAG（抗ガン剤で臨床応用準備中？）が検討されていて、この治療は神経細胞の異常たんぱく質の分解促進ができるとされているので病状の改善まで期待できそうです。
さらに最近はES細胞やips細胞による神経再生治療もニュースになっており、とくにALS治療も対象が期待されているので、SBMAの再生治療も将来は期待したいですね。

[97] じ＾−＾じ 2008 9/20(土) 22:46:18
みなさん今日は、管理人さんお久しぶりです
ワークショップへの参加、お疲れ様です。
名大の(臨床治験管理ｾﾝﾀｰの先生方)違ったかな？と直接お話しすることができて、本当に良かったですね。
もう何年になるだろう？私も関西ＳＭＡ家族の入会していますが、、豊中病院へ公演を聴きに行ったり、レクレーションを兼ねたオフ会に出席をしていましたが、今は機関紙を送っていただき、年1回福祉はがきを送る程度になりました。
名大の治験参加のきっかけが、情報館との出会いのおかげで、病状について、もっと知りたい。
しかし医者の言葉個人によって病状が異なるので・・・とはっきり云わない。
何年もの間、自分はいったいどうなるのか？不安でいっぱいでした。
少しでも気持ちが楽になる方法はないものか？思い切って出席した第1回ＳＢＭＡのオフ会は思ったとおりの成果が得られました。
学者肌のVanguardさん、研究熱心な管理人さん。
掲示板の中身専門用語があり、私には難しくて、？_？あれまーですが、ヒネタひよこが口をあけて情報を待ってます。
管理人さんには消化のよい状態にしていろんな投稿をお願いですね、期待しております。
あー長文になってしまい右腕がつる...。

[98] Vanguard 2008 9/21(日) 21:35:32
じ＾−＾じ様、皆様へ
じ＾−＾じ様、お久しぶりです。
第1回ＳＢＭＡのオフ会で、自転車走行について少しだけお話したことを覚えています。
患者同士で直接お話が出来たことは、本当に良かったです。
情報を掲示するにあたり、正確性を期するために難解になっているかもしれません。
もっと分かり易くコメントするようにいたします。
次回のオフ会の開催を楽しみにしております。

[99] Vanguard 2008 9/21(日) 23:00:56
皆様へ
現在のところ、研究チームからは、第II相臨床試験の結果については、「公表されるのかどうか」、あるいは、「公表されるとすればいつになるのか」について特に連絡等はありません。
平成20年度ワークショップで、名大から、第II相臨床試験について報告されたという内容については、当事者である患者自身が知らないという状況にあります。
「治療研究」の「情報の共有」については、慎重な判断が求められます。
例えば、私は、自身の「自転車走行」について、４年半にわたる詳細なデータを持っています。
そのごく一部を分かり易い形で、皆様に提供しています。
そして、皆様に提供できる理由は、「自転車走行」のデータは、私自身が保有するデータであり、研究チームの持つ「データ」ではないからです。
つまり、私自身の判断で処理が可能な情報なのです。
また、様々な情報・知識から判断する「私のコメント」については、「私見」という形で掲示しています。
いずれにしても、私としては、名大からの第II相臨床試験についてご報告を、１日でも早く頂くことを願っております。

[100] じ＾−＾じ 2008 9/23(火) 17:51:24
Vanguardさん＞早々のレスありがとうございます。
分かり易いコメントをよろしくお願いします。

[101] Vanguard 2008 10/14(火) 23:24:47
今回の３連休を利用して、「第8回CRCと臨床試験のあり方を考える会議2008 in 金沢」に参加して来ました。
日本病院薬剤師会・日本臨床薬理学会等が主催した、「臨床試験・治験に対する、医師やCRCの役割等についての現状認識や、今後のあり方」を考える会議です。
「医師主導治験の実施体制～研究者主導臨床試験への参画を考える」シンポジウムでは、名古屋大学高等研究院の先生が、座長をされました。
11日・12日の二日間で開催されました。
金沢は、私の実家に近く、私が、高校時代（教育学部附属高校）を過ごした思い出の街です。
「そもそも臨床試験とは何か」について、じっくり考えるいい機会となりました。
臨床試験や治験は、最終的には「創薬」に帰着することになりますので、今回の「薬剤に携わる先生方」の考え方は、長期にわたり臨床試験に参加するうえで、大変参考になりました。
私は、臨床試験に参加するために、多額の費用を負担していますが、そのコストパフォーマンスを含めて、私の専門分野である、会計処理という切り口で、臨床試験を検証してみようと思っています。
（注）
「CRC」＝臨床試験コーディネーター。
「創薬」＝新しい治療薬の開発及びその実現。
「コストパフォーマンス」＝費用対効果。
「コストパフォーマンスが高い」ことは、少ない費用で大きな効果が得られることを意味します。

[102] 伊達男 2008 10/24(金) 09:33:37
千葉大学医学部附属病院より10/23付けで「酢酸リュープロレリン(SR)の球脊髄性筋萎縮症患者に対するオープン自主臨床試験」の参加者募集の掲示がありました。
まだ治験参加されていない方で参加希望の方は直接連絡してみてはどうでしょうか。
詳細→https://center.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi

[103] Vanguard 2008 10/24(金) 19:06:03
さきほど、千葉大学医学部附属病院神経内科に電話で問い合わせてみましたが、定員については、すでに、募集人員（１０名程度？）には達しているとのご返事がありました。
ただ、未決定の事項もあり、今後もＳＢＭＡオープン試験については、情報をお出ししたいということでした。
いつ、どこで、どのような形式で情報を提供するかについては明言はされませんでしたが、非常に丁寧な応対ぶりでした。
当方は、「ＳＢＭＡの遺伝子確定診断を受けた患者です」という前提だけで電話で照会いたしました。
参加希望の方は直接連絡されたらいかがでしょうか？
（特注＝本稿はあくまでも未確認稿です。）

[104] ほたる 2008 11/23(日) 14:37:52
MDAから2ヶ月ごとに発行されているQUESTマガジンに、25人のSBMA患者の予後についての記事が載っていました。
ミヨクリニックは全米でも有名なクリニックです。
特に、目新しい内容ではないのですが、「SBMAと診断を受けた後も穏やかな神経減少があるだけとのことです」（言い換えると、致命傷にはならないそうです）詳細は次のQUESTマガジンをご覧ください。
http://www.mdaquest-digital.com/mdaquest/20080910/?pg=17

[105] Vanguard 2008 12/ 5(金) 23:38:58
皆様へ、
「京都大学の教授は４日、ＡＬＳのほか筋ジストロフィー患者からｉＰＳ細胞を作製したことを明らかにした」ことがNIKKEI NETに載っています。
ＡＬＳは、ＳＢＭＡと同様に神経疾患ですが、その患者自身から万能細胞を作製したことは、その患者本人のＡＬＳの病態を徹底的に究明する事が可能になります。
（過去ログ＜ 遺伝について ＞の私の投稿［３］２００８年６月２８日投稿分の終わりの部分に少し書いてあります）
筋疾患の筋ジストロフィーについても同様に、ｉＰＳ細胞を作製したとのことですが、ＳＢＭＡについてはその予定はないようです。
万能細胞については、皆様の期待も大きいと思いますが、残念ではありますが、患者会がないと無理だと思います。
患者サイドからの働きかけがないと、国による補助等、世の中の様々な事が、ＳＢＭＡだけについては、今後、取り残されていくかもしれません。
皆様はどのように思われますか？
（本日、第29回日本臨床薬理学会年会（新宿・京王プラザホテル）において、京都大学の先生の特別講演を拝聴しながら、少し寂しい気がしました。）

[106] おたすけまん 2008 12/ 6(土) 13:24:07
Vanguard様
貴重な情報をご提供いただきありがとうございました。
私もｉＰＳ細胞・万能細胞の出現により今後のＳＢＭＡの病気の解明が加速度的行われそれが治療法の開発につながるものと大きな期待を寄せておりました１人です。
子供や孫の時代には（妻が保因者なので子供・孫が心配）仮に発症したとしても治療法が確立されていたり、発症が予想されるのであれば積極的に予防することもできるようになっていることを期待しておったのですが。。。
患者会のあるなしによって万能細胞の開発の優先順位が付けられのであればそれは非常に残念なことであり病気発症のリスクを抱えている家族の一員として耐えがたい思いです。
やはり患者会を立ち上げて関係各所に働きかけをしていくしか今後の手立てはないのでしょうか？
私個人と致しましては、子供・孫のためならどんな努力でもするつもりですが・・・

[107] Vanguard 2008 12/ 6(土) 22:46:03
おたすけまん様
必ずしも、患者会のあるなしによって万能細胞の開発の優先順位がつくわけではないとは思います。
しかしながら、ＳＢＭＡ患者も、ｉＰＳ細胞による治療法の開発について、「手を挙げる」必要があります。
世間的に見れば、「ＳＢＭＡ患者は、各患者の個人の努力だけで十分にやっていけるため、患者会を作らない」ということになるのかもしれません。
さらに問題となるのは、ｉＰＳ細胞によるＳＢＭＡの治療研究を誰が行うのかということです。
万能細胞が制作されてもう1年になりますが、この間、京都大学の教授宛てに、何通もの難病患者からの、救いを求める手紙が出されたという報道もありますが、そういう「真剣さ」が優先されるのかもしれません。
残念な事に、現在、私は、ｉＰＳ細胞がＳＢＭＡの治療研究に提供されたという情報は保有していません。
どこかの医療機関が研究に乗り出したということも聞いておりません。
誰かご存知ありませんか？

[108] Vanguard 2008 12/ 6(土) 23:38:02
追伸
「ＳＢＭＡ患者は真剣さが足りない」というわけではなく、患者会が無いと、医学界や、国や、世間の人々に対して、「ＳＢＭＡ患者の真剣さ」がうまく伝わらないという点は、否定できないと思います。

[109] thirdlife 2008 12/ 7(日) 09:39:26
Vanguardさん、おたすけまんさん、皆さん、おはようございます。
ご無沙汰をしていて申し訳ありません。
医学部の同級生達や中学時代からの友人、以前の大学の同級生など来客が多く何かと忙しかったものですから。
iPS細胞の研究でＡＬＳ、筋ジストロフィーなどが優先されているのは、必ずしも声の大きさの性ではないと思います。
ALSはきわめて進行が早く短期間で致死的で、有効な治療法がなく一刻も早く治療法が待たれている悲惨な疾患です。
医師の間でも癌よりも何よりもなりたくない疾患はALSだと言う方が多いです。
筋ジストロフィーは型によって違いはありますが、主にごく若いころ発症し進行も早く致死的です。
僕がもし優先順位をつけるとしたらやはりほとんど寿命を全うするSBMAよりＡＬＳ、筋ジストロフィーを優先すると思います。
しかもSBMAは名大をはじめいろいろな大学で研究されつつあり、SBMA研究者の先生方も考慮してくださっているはずだと思います。
待つことも必要ではないかと思います。
また家族会に関しては、筋ジストロフィーは小児はしょうが多いですから、親御さんが元気な方が多いですし、ＡＬＳも周囲の方が一生懸命活動されますが、ＳＢＭＡでは自分が生きていくために忙しいので、なかなか家族会運営にまで手が回らない方が多いのではないかと思います。
以上単なる私見ですが、私はこんな感じを持っています。
決して家族会設立に反対ではありませんが、自分が中心になってやるには何かと忙しく余裕がないというところです。

[110] Vanguard 2008 12/ 7(日) 21:43:19
thirdlife先生ご無沙汰をしております。
ご多忙の中にも元気にご活躍のことと嬉しく思いました。
専門的見地からのご意見有難うございます。
日本においては、名古屋大学のＳＢＭＡの多施設共同治験がほぼ終了し、順次にオープン試験として継続中かと思います。
１４の大学で行われていますが、あくまで主体は、名古屋大学であり、病因療法のＳＢＭＡの研究機関としては、日本に一つしかありません。
いずれにしも、ＳＢＭＡ患者からもiPS細胞の製作が行われないと、万能細胞のＳＢＭＡへの治療法の開発の道が開かれることはないので、まずは、そのことを期待して待ちましょう。
治療法の開発等の研究はその後です。
また、個人的な話ですが、私の参加している第II相臨床試験の４年間の解析については、もうまもなく公表されると推測されます。

[111] thirdlife 2008 12/ 8(月) 08:03:27
Vanguardさん、おはようございます。
よく勉強されておられて、いつも感銘を受けています。
ただちょっと引っかかる点がありますので、それだけご指摘させていただきます。
<病因療法のＳＢＭＡの研究機関としては、日本に一つしかありません。>とのことですが、名大が中心的役割を果たしていらっしゃることは間違いありませんが、下記の発表を見てもわかるように、他にも多くの研究者が研究に携わっています。
http://www.meteo-intergate.com/journal/kick_nmz.php?ke=%B5%E5%C0%D4%BF%F1%C0%AD%B6%DA%B0%E0%BD%CC%BE%C9&of=0&li=20
またiPS細胞による治療研究は京大以外でも行われているはずで、名大でもSBMAへの検討はされていると思いますし、もしかしたらもう研究が始められている可能性もあると思います。
京大ではたしかiPS細胞やノウハウはどの研究施設にも提供すると言っていたと思います。
ただSBMA患者からのiPS細胞の遺伝子は当然変異していますから、根治療法にはなりにくいのではないかという気がします。
素人考えですが。

[112] Vanguard 2008 12/13(土) 00:05:05
thirdlife先生
いつも有難うございます。
まだまだ、不勉強なせいか、エビデンス・ベースドによる、ヒトのＳＢＭＡの病因療法の臨床研究に関する論文等で、名古屋大学以外のものはまだ読んだことがありません。
私自身は、次のように感じています。
iPS細胞による治療研究が「始まっていることへの可能性」に期待する事も大事なことだと思います。
しかし、患者の皆様は、「ヒトへの臨床応用への可能性」に期待していると思います。
病変細胞による実験から始まり、哺乳類であるマウス実験に至るまでにはかなりの時間を要します。
マウス実験から、ヒトへの臨床応用については、さらなる時間をかけて安全性を検証する必要があります。
残念ながら、マウス実験の段階でほとんどが中断してしまうのが現状のようです。
すでに、抗がん剤として承認されているリュープリンのヒトへの臨床応用でも、完成までに最低７年間またはそれ以上を要すると思います。
また、名古屋大学が開発し、ＳＢＭＡの実験用マウスとして他の機関でも使用されている、「ＡＲ９７−Ｑマウス」は、ヒトＳＢＭＡの病態の表現型については、かなり忠実に再現していますが、病態そのものの再現については、「時間的な」限界があるようです。
もちろん、多くのマウス実験がヒトへの臨床応用にたどり着けない中で、この、「ＡＲ９７−Ｑマウス」の優秀性については素晴らしいものがあります。
つまり、iPS細胞による治療研究にしても、完成するまでには、数々の難関があり、また、時間もかかります。
また、ヒトへの臨床応用に辿りついても、臨床試験に参加するＳＢＭＡ患者の母集団が非常に少ないという、研究者にとって不利な条件もあります。
もし、iPS細胞による治療研究がまだ始まっていないとすれば、始まってもいない研究の成果を期待すると言うのは不安ではないでしょうか。
（文中は私見です）
私は、以上のように感じています。

[113] Vanguard 2008 12/13(土) 00:17:22
追伸

[114] については、thirdlife先生のご見解に対応するものとして書いたものではありません。
私は、thirdlife先生には、いつも尊敬の念を抱いております。
iPS細胞による治療研究は、ある意味、究極の研究かと思いますので、他の皆様方のご見解なり、感じていることを、この掲示板を通じてお聞きしたいなあとも思います。

[115] thirdlife 2008 12/23(火) 13:42:20
Vanguardさん、こんにちは。
コメントが遅くなって申し訳ありません。
同じ病気と闘う仲間ですし、率直なご意見で気を悪くすることはありませんからどうぞお気遣いなくご意見を聞かせてください。
前にも申し上げましたように僕はiPS細胞による治療は根本治療にはなり得ないのではないかと思います。
なぜなら元になる細胞を患者から取るとそれから作ったiPS細胞の遺伝子も変異しているはずですから、神経を再生できてもいずれは再発するはずですし、筋肉を再生できたとしてもそれを支配する神経細胞が壊れれば筋肉も失われるはずです。
ですから遺伝子そのものを修復するRNA干渉法などの方が、完成すれば究極の根本治療になりうるのではないかと思います。

[116] Vanguard 2008 12/24(水) 00:08:36
thirdlife先生
いつも有難うございます。
thirdlife先生の仰るとおりです。
過去ログ＜遺伝について＞に、RNAi（RNA干渉）について、私と先生とのお話が載っています。
RNAiによって、ＳＢＭＡで言えば、遺伝子（ＤＮＡ）の異常伸長したＣＡＧから編集されたmRNAを分解することにより、変異ＡＲへの翻訳を阻止することができれば、究極の病因療法になると思います。
異常伸長したＣＡＧから編集されたmRNAをそのままにして、リボソーム内での正常なＡＲタンパク質を合成させるのを「介添えする（シャペロニング）」分子シャペロンによる病因療法には、ヒトヘの投与量や、HSP70,HSP40の発現量について課題があります。
変異ＡＲの合成を完全に阻止することは不可能に近いと思います。
いずれにしても、やはり、ＳＢＭＡ患者からの、異常伸長したＣＡＧを持つiPS細胞を使用して、RNA干渉法による病因療法の徹底研究が待たれます。
そういう意味では、ある意味、究極の研究であると申し上げました。
（なお、皆様に少し注釈します。
HSPとは、ヒートショックプロテインと言い、熱ショックタンパク質のことです。
ある種のタンパク質に熱ストレスを与えると、上記のように分子シャペロンとして作用します。
分子量が７０万であるものをHSP70と言います。）
thirdlife先生、今後ともご指導をお願いします。
い。

[117] ほたる 2008 12/24(水) 05:59:32
アメリカのNIHでおこなわれていたDutasteride治験は、12月に終了し、データがロックされたそうです。
治験参加には1ヶ月後にDutasterideだったかプラセボだったかの連絡があるそうです。
個人的に興味を持ったのは、7月から参加者100名の最終検査が順次始まり、トライヤル薬の処方が終わった治験参加者で、チャットに参加している数名が、トライヤル薬を止めてから、目立って弱くなったと感じると言っておられます。
治験参加にDutasterideだったかプラセボだったかの連絡があれば、目だって弱くなったと感じると言っておられる方がDutasterideだったかプラセボだったかもわかります。
治験の結果発表が3ヶ月後の春（3-4月ごろ）にあるとのことで、少しでも良い結果が発表されることを期待しております。

[118] thirdlife 2008 12/26(金) 07:54:12
ほたるさん、おはようございます。
いつも貴重な情報をありがとうございます。
僕はアボダートを個人輸入で2006年4月から使用しています。
特に副作用も出ていないので、現在も続けています。
良い治験結果が発表されることを心から祈っています。
しかし個人的にはもし有効性が証明されても、私はアボダートを今後も継続するつもりです。
理由1は、それまで疲れてくると頭が前に傾き手であごを支えないと持ち上げられないことがたびたびありましたが、その症状が全くなくなりました。
今もありません。
他にもやや立ち上がりが楽になったり、それまでに比べると症状の進行が遅くなった気がするなど、自他覚症状がかなり改善したことです。
理由2は、治験では恐らく自宅でのリハビリ状況や運動量に個人差があり得るので、それによって結果が影響を受けることが有り得ると考えるからです。
また現在のところ私には副作用が全く出ていないことも大きいです。
いずれにしても結果に大変興味はありますので、また情報をよろしくお願いします。

[119] 年配者 2008 12/27(土) 08:09:57
thirdlife様
アボダートを使用されているとの情報、興味を持って拝見しました。
小生は、現在リュウプリンの治験に参加中ですが、もしアボダートを併用した場合は良、悪、無関係、どのような関係が予測されるのでしょうか？
勿論、他の薬の併用は、治験のデーターのノイズとなるので慎みたいと考えますが・・・
また、他のメンバー様でアボダートの使用経験のある方居りましたら情報ください。

[120] 高麗 2008 12/27(土) 10:34:28
皆様、年配者さんこんにちは
年の瀬も迫りお忙しい事と存じます
私もリュープリンの治験に参加できなかったものですからデュタステライ薬のことThirdlife先生の情報館で知り早速購入して２００７年１０頃より服用しています（自己責任で）私は肝臓の数値が少し高めでしたので少し心配でしたが検診結果以前と変化がなかったので服用を続けています、結果室内歩行が安定しています、ＰＣの作業も長く続けられます、年に何回も遇った躓き転倒も気をつけてはいますが最近ないです。
細かい動作が以前よりしやすくなりました進行が遅い感じがします、もちろん高齢者ですので自然にテストステロンの減少も有り進行が遅れているかもわからませんが！また抜け毛が減り頭髪が多くなった感じがします？治験の結果発表が3ヶ月後の春（3-4月頃）にあるとのことでいい結果が発表
されると良いと思います。
今年は暖かい日が続いていましたが当地ついに３０cmの積雪が来ました夜間はマイナス５，６度になります。
ここで知った「ヒートテック」下着上下
ユニクロの通信販売で購入しました薄くて暖かいので今年の冬はがんばれます。

[121] thirdlife 2008 12/27(土) 13:57:51
年配者さん、高麗さん、こんにちは。
いずれも男性ホルモンが神経細胞障害の原因なので、その働きをを抑えようという基本的な考え方はリュープリンとアボダートで変わりはないと思います。
アボダートでは、筋肉の増強に男性ホルモンが必要なので男性ホルモンを完全に抑えてしまうと好ましくないのではないかという考え方から男性ホルモンが神経細胞内では主にDHAという物質に変わって作用していることに着目し、男性ホルモンからDHAへの変換を阻害するアボダートを使って、全身の男性ホルモンは抑えずDHAのみを抑えようという考え方だと思います。
男性ホルモンそのものは抑えないので、性欲減退などの副作用の確率も低くなります。
リュープリンで男性ホルモンが抑えられている状態では、アボダートの働きようがありませんから両者を併用するというのは意味がないと思います。
ですから私がアボダートをお勧めしているのは、何らかの理由でリュープリンの治験に参加できなかった方にのみとお考えください。
いずれにしても今から数ヵ月後に治験結果が発表されるのであれば、それを待ってから考えられても遅くないかと思います。
高麗さん、使用経験を投稿していただいてありがとうございました。
自分以外にも同じように感じていらっしゃる方がいるのは、心強いです。

[122] ほたる 2008 12/27(土) 14:55:08
thirdlife様、年配者様、高麗様、こんばんわ。
NIHから発表がありしだい、掲示板に投稿しますね。
明るいニュースになることを祈っています。
もう少しお待ちください。
それと、NO. 24でthirdlife様がおっしゃっておられるように、無理の無い適度な運動の継続が大事と言われています。

[123] Vanguard 2008 12/27(土) 20:43:59
thirdlife先生のお話のとおりだと思います。
二つの薬品の併用には疑問があります。
アンドロゲンレセプターとの結合親和性は、テストステロンより、ＤＨＴの方が強いので、ＤＨＴのみを標的としているアボダートは、狙いを絞っていると言えると思います。
一方、テストステロン自体も、アンドロゲンレセプターとの結合親和性があり、テストステロンからのＤＨＴへの変換を阻害しても、変異アンドロゲンレセプターの発現を止めることはできないでしょう。
そのため、リュープリンは、狙いを絞らず、的を外さないように標的を大きくしていると思います。
いずれにしても、両者は、同じ抗アンドロゲン療法ですので、有効性に大きな差はないかもしれません。
むしろ、投与された場合の個体差の方が大きいかもしれません。
また、リュープリンの治験中に、アボダートを併用した場合は、即座に、リュープリンの治験自体が成り立たなくなりますので、データにノイズが出るという事態とは別次元のことのように感じます。
アボダートにしろ、リュープリンにしても、「朗報」を期待しております。

[124] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2008 12/28(日) 10:19:20
ほたるさん
こんにちは
いつも米国の情報をレポートしてくださり、ありがとうございます。
Dutasterideも効果が証明されると良いですね。
それにしても、治験が終了してから1年も経たないうちに結果が公表されるとは、やはりアメリカはスピード感が違いますね。
また、新しい情報があれば教えてください。

[125] Vanguard 2008 12/28(日) 21:04:40
皆様へ
もうご存知かもしれませんが、米国の大学で、脊髄性筋萎縮症男児（ＳＭＡ）からのｉＰＳ細胞により、運動神経細胞死を再現したと、１２月２１日に公表されました。
京大の教授も、１２月２６日の記者会見で、「日本は、今年は、（論文の数で）米国に１勝１０敗だった」と述べています。
日本のＳＭＡについては、ｉＰＳ細胞による研究が開始されたのでしょうか。
皆様の中には、ＳＭＡ家族会の会員の方もいらっしゃると思いますが、いかがでしょうか？

[126] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2008 12/31(水) 17:16:14
Vanguard様、皆様へ
SMA家族に次のことが投稿されていました。
「慶応大の教授らの研究グループは新型万能細胞（ｉＰＳ細胞）を使って、神経の難病になったマウスの治療に成功した。
マウスの体細胞からつくったｉＰＳ細胞を培養して移植したところ、欠けていた神経細胞の一部が再生して歩けるようになったという。
（ＮＩＫＫＥＩＮＥＴ）
詳しくはこちらから（ウエブ魚拓へ移動します。）
http://s02.megalodon.jp/2008-1027-2154-45/www.nikkei.co.jp/news/shakai/20081027AT1G2700K27102008.html」
と言うことです。
連絡遅れてすいませんでした。
私達SBMA患者はにとっても朗報であると良いですね。
間もなく新しい年が明けようとしています。
Vanguard様にとりましても皆様にとりましても、新しい年がより良い年でありますようにお祈りいたします。

[127] Vanguard 2008 12/31(水) 20:06:05
岩手の三浦様ご無沙汰をいたしております。
ｉＰＳ細胞についての貴重な情報を頂きまして大変有難うございます。
日本においても、患者からの病変細胞から作製されたｉＰＳ細胞を使用した研究が開始されているようですね。
少しホットしました。
私の知る範囲では、京都大学iPS細胞研究センターが３つの研究機関に、次のような研究委託をしています。
東京大学−心臓・肝臓等の臓器に関する再生医療及び、先天的遺伝性神経変性疾患の再生医療
慶応義塾大学−脳や中枢神経系の神経変性疾患の再生医療
理化学研究所−視覚（眼球）や味覚等の感覚器官の再生医療
東京大学の、先天的遺伝性神経変性疾患の再生医療研究は、例えば血友病等が例示されており、ＳＢＭＡは、この研究項目に該当するようです。
東大の、この研究は、「遺伝子修復療法」と呼称され、先天的に受け継いだ遺伝子そのものを修復するものであり、私とthirdlife先生との掲示板でのお話から、さらに進んだ研究となりそうです。
つまり、遺伝子の先天性異常を修復して、神経細胞や、萎縮してしまった筋肉までも回復させることを目標としているようです。
おたすけまん様が期待をされていた、「予防」も当然に研究目標に入ると思います。
私自身は、iPS細胞による再生医療の確立は、かなり遠いお話と最近まで思っていましたが、私や、三浦様のように、５０代以上の世代にも間に合う速度で研究が進展することが期待されます。
そして今、ＳＢＭＡ患者から、iPS細胞が作製されるかが焦点となっているのではないのでしょうか。
三浦様には、平素よりご厚情を賜り深く感謝いたします。
オフ会の時も本当にお世話になりました。
御地では、積雪もあるご様子ですが、寒さにお気をつけて元気にお過ごしください。
来年もどうぞよろしくお願いいたします。
どうか良いお年をお迎えください。

[128] おたすけまん 2009 1/ 1(木) 08:10:26
岩手の三浦様 Vanguard様そして皆様
将来、発病の可能性の不安を抱える子供のために何かできないだろうかと日々、不安な毎日を送っておりました。
掲示板も朝昼晩と覗いたり、気が付くと何か有効な情報の書き込みがないかアクセスしておりました。
お正月早々から、このような朗報に触れることができものすごく・・・・うれしいです。
貴重な情報ありがとうございました。
最後になりましたが
明けましておめでとうございます。
本年もよろしくお願いします。

[129] Vanguard 2009 1/10(土) 16:15:16
皆さん、こんにちは。
皆さんはもうご存知だと思いますが、慶応大の研究グループが、日本のパーキンソン病患者から、「ips細胞を樹立」したことが、９日公表されました。
パーキンソン病には、遺伝病タイプの「家族型」と、遺伝によらない「弧発型」がありますが、今回のものは、遺伝病タイプの「家族型」患者からips細胞が作製されたものです。
ＳＢＭＡと同様な、遺伝病タイプの神経変性疾患について、ついに、日本においても、「ips細胞が樹立」されたことは大きな意義があります。
今後、パーキンソン病の治療研究は、急速に進展するでしょう。
なお、ＳＭＡについては、既に、昨年末に、米国でＳＭＡ患者から、「ips細胞が樹立」されております。
（ＳＭＡとＳＢＭＡは、名称が似ていますが、病態や、機序が全く異なる別の疾患です。）
（注患者の細胞から、ips細胞を作製することを、CiRA（サイラ＝京都大学iPS細胞研究センターの略称）では、「ips細胞を樹立する」という用語を使用しているようです。）

[130] うんどう 2009 1/11(日) 11:20:20
Vanguardさん、皆さん
ips細胞の研究は世界的にも競争で発展しており、研究対象にSBMAが加わることを期待したいです。
SBMAのような遺伝型でもips細胞が再生できれば治療法や神経細胞再生が期待できるのではないかと素人考えですが思っています。
SBMAの研究は名古屋大学をはじめ日本が進んでいると思っているので、是非日本からの再生細胞ができることを期待したいし、何かの機会、方法があれば研究部門にお願いしていきたいですね。

[131] Vanguard 2009 1/11(日) 18:05:37
皆さん
ＳＢＭＡの治療研究については、日本では、名古屋大学が抜きん出て、最先端にあります。
（医学界では、広く知られていることですが。）
ところで、大変残念に思いますが、私の手元には、「ＳＢＭＡ患者からのips細胞の樹立については、現在のところ、その予定はない」という情報しかありません。
いつも申し上げていますが、私からの「情報の提供」についても、私が「どこかにを働きかける」にしても、私の個人の力では限界があります。
（なお、上記の情報は、CiRA＝京都大学iPS細胞研究センターから、直接に入手しております。）
うんどうさん、
治療研究について、よく勉強されていると思います。
私の「勉強仲間」が増えるのは嬉しい事です。
今後ともよろしくお願いします。

[132] おたすけまん 2009 1/11(日) 19:54:26
Vanguard様
私はＳＢＭＡが蚊帳の外になることを恐れております。
名古屋大学の先生をはじめ、多くの研究者の方がＳＢＭＡの研究に携わって頂いていることは重々承知はしておるのですが・・
先天的遺伝性神経変性疾患の再生医療は手法さえ確立してしまえば、パーキンソン・ＳＭＡ・ＳＢＭＡを問わず、すべての先天的遺伝性神経変性疾患に応用が可能ではと素人考えをしているのです。
ですから、その手法が確立された時に応用される対象としてＳＢＭＡのポジションを維持するためにも、早期に「ＳＢＭＡ患者からのips細胞の樹立」が必要と痛切に感じます。

[133] Vanguard 2009 1/11(日) 22:58:40
おたすけまん様こんばんは。
お返事をするについて、どのようなお返事をするか、少し考え込んでいました。
[]の投稿も、書き込むのを躊躇していました。
しかしながら、現状について、皆さんに知って頂く方が良いと判断して投稿しました。
「ＳＢＭＡ患者からのips細胞の樹立」については、過去ログ＜ 遺伝について ＞の中に少しだけ書いてあります。
その投稿から、まだ半年しか経過していませんが、その後の研究の急展開には、私自身も驚いています。
ips細胞の樹立による治療研究は、他の疾患へ応用することは、その研究の性質上、できないと思います。
各疾患ごとに、ips細胞を樹立し、その病態を徹底的に個別に究明し、その延長線上に、「再生医療」が、各疾患別に確立されるというイメージだと思います。
従って、まずは、ＳＢＭＡ患者からips細胞が樹立されることが第一歩です。
いずれにしても、私の個人的な力だけでは解決できない課題です。

[134] おたすけまん 2009 1/12(月) 00:37:10
Vanguard様
お返事ありがとうございました。
私の考え方が少々、性急すぎたようです。
私、自身が患っております慢性肝炎に於きましてもそのタイプは現在Ａ（Ａは慢性化しませんが）からＧまであるとか言われております。
（他にＴＴ型）。
その肝炎の治療に於いてでさえ、それぞれのタイプにより全く異なった治療をしていくのですからＳＢＭＡの場合、私が思うように簡単にはいかないのかもしれないですね。
ＳＢＭＡに先駆けて他の神経性疾患の再生医療開発のスキームが確立された場合、少しでもＳＢＭＡの病態の解明・再生医療の確立のヒントになって行ってもらえたら幸いです。

[135] Vanguard 2009 1/12(月) 10:15:28
おたすけまん様
あまり落胆しないで下さい。
私は、名古屋大学のリュープロレリン酢酸塩による抗アンドロゲン療法の確立のために、第II相臨床試験に参加し、６年目に入りました。
同様に長期に参加している患者の皆さん方とともに頑張っています。
「ＳＢＭＡ患者からのips細胞の樹立」についても、私の個人的な力だけでは解決できないですが、私なりに取組もうと思っています。
ただ、申し上げておきたいことは、他の神経性疾患の再生医療開発のスキームが確立されたとしても、ＳＢＭＡ患者からips細胞が樹立されなければ、ＳＢＭＡの再生医療が確立することはありません。
この問題は、私と、おたすけまん様だけのものではないとは思いますが。

[136] おたすけまん 2009 1/13(火) 08:43:32
Vanguard 様
お声かけありがとうございます。
再生医療のレベルでは、
エイズのために開発された薬が慢性肝炎にも効く。
（同じレトロウイルスのため）といったように都合よくいかないのだなあということがわかりました。
落胆・・もしてしまいましたが、ここにきての急速なこの展開にも大いに期待しております。
次なる朗報を早く耳にしたいものです。
自分なりに何かできることはないのか・・・模索中です。

[137] Vanguard 2009 1/15(木) 23:35:23
皆さん
もうご存知の、「米国研究チームが、ｉＰＳ細胞で血友病治療についてマウス実験成功」（１３日付）について、少し解説します。
血友病は、ＳＢＭＡと同様に遺伝病です。
この「マウス実験成功」と、ＳＢＭＡとの関係は次のとおりです。
１．マウスではあるが、「ｉＰＳ細胞を樹立」しただけではなく、次の段階である、血友病の「治療」にまで到達したこと。
２．血友病は、私達ＳＢＭＡと同様に、Ｘ連鎖性劣性遺伝病（Ｘ-linked diseases ）であること。
血友病については、[]に、少しだけ言及しました。
ＳＢＭＡは、いつになったら、ips細胞が樹立されて、第一歩が踏み出せるのでしょうか？
「いつかそのうち」ということでしょうか。
私の知りうる範囲では、日本においては、全くその予定がありません。
皆さん、何かできることはないですか？
私も、他の疾患の「ips細胞の樹立」の情報提供や解説には少々うんざりしてきました。

[138] Vanguard 2009 1/16(金) 11:33:14
[]では、少し愚痴めいた事を申し上げてしまいました。
少し補足します。
前稿[]におけるポイントは、次のとおりです。
マウス実験であるため、ヒト臨床応用にまで到達できるかは不明です。
マウス実験の段階で終了する研究の割合の方が多いからです。
また、ＳＢＭＡと同じＸ-linked diseases であっても、この血友病の研究が、ＳＢＭＡに応用されることは無いでしょう。
ただ、同様な遺伝性を持つ血友病において、かなり以前からｉＰＳ細胞による研究がすでに開始されており、その成果が、この１３日に公表されたものだということが、注目点であると思います。
ＳＢＭＡが、希少難病に対してよく使用される用語である、「orphan diseases（孤立した無援の病気）」とならない事を祈るだけでしょう。
「ｉＰＳ細胞」は、日本で最初に確立されましたが、その日本で、ＳＢＭＡが「ｉＰＳ細胞」研究の分野で、無支援の状態にあるとすれば、辛いことです。
（本来、「ＳＢＭＡが無支援である」であるというのは、正確ではないのかも知れません。
研究機関を支援することは、患者やその家族の方々にも可能なことです。）

[139] うんどう 2009 1/24(土) 17:43:59
本日の読売新聞朝刊に、ES細胞で脊髄損傷をうけた神経細胞（中枢神経を保護する細胞）を再生する臨床試験が米国で承認され、
ジェロン社がこの夏から開始するという記事が掲載されていた。
治験とはいえ中枢神経である脊髄の再生治療が始まるとは、同じ中枢神経の病気である我々にも、うれしいニュースです。
http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20090123-OYT1T00805.htm
これが成功してもこの掲示板を見ていると、SBMAへの再生医療の適用はまだかなりハードルが高そうなのですが。
あまり理解してないですが、質問を兼ねてSBMAへの再生医療のステップを自分なりに書いてみます。
SBMAへの再生治療の適用のstepと課題は次のようなことなのですかね？
１）SBMAは脊髄の神経全角細胞に死滅した胞が蓄積されてしまっている。
これを除去する必要がある？
２）再生細胞を中枢神経（脊髄前角細胞と延髄）に注入する再生治療の確立。
この時にThirdLifeさんがおっしゃっているのは、患者の体細胞を使って再生細胞を作っても、遺伝子は同じなのでSBMAが再発するということですかね？
再発するとしても、進行が遅く十年以上もつなら治療としては使えそうですが。
３）中枢神経が治療できても、末梢神経は自動再生しないく、末梢神経も再生治療しないといけないのですかね？
４）筋肉は末梢神経が繋がれば、筋肉はリハビリで再生するのですかね？
医学や再生医療も難しくて理解不十分で書いて申し訳ないですが、Thirdlifeさん、Vangardさん、管理人さんや、知識がある方のコメントを期待してます。

[140] ほたる 2009 1/26(月) 03:00:15
うんどう様、
オバマ新大統領が就任の翌日？には、ES細胞の臨床試験を承認しましたね。
「チェンジ」の始まりです。
私もES細胞（細胞移植）治療はニュース記事レベルの情報しかありませんが、皆様のご参考になればと思い、次の記事を掲載させて頂きます。
アメリカの筋萎縮症団体（MDA）から発行されているQUESTマガジンの1-2月号に、ES細胞（細胞移植）のオプションについて少し掲載されていましたのでご紹介します。
ES細胞（細胞移植）にはまだ大きな障壁はありますが、神経性と筋肉性などの筋萎縮症の治療法としては魅力的のオプションです。
障壁は、（１）自分自身の細胞（たぶんIPS細胞？）を利用するには、まず遺伝の流れ（遺伝子レベルでの原因）を治さないといけません。
（２）健康な人の細胞（これもたぶんIPS細胞）を移植するには、他人の細胞が拒絶されないように免疫システムを抑制しないといけません。
2番目のオプションも注目され始めているようですね。
原文とリンクも載せておきます。
http://www.mda.org/publications/Quest/q161InFocus.html
管理人様が治療研究タグで、次の３つの「研究されている主な治療法」を挙げておられます。
（１）抗アンドロゲン療法（２）分子シャペロンを用いた治療（３）転写機能改善
個人的には、当面は、これらを対象とした抑制薬や改善薬の開発に期待しております。

[141] Vanguard 2009 1/26(月) 19:12:07
うんどうさん、ほたるさん、情報を頂き有難うございます。
うんどうさんへ、
掲示された情報[]の解説ポイントは既に把握しています。
ほたるさんへ、
リンクの分も併せてざっと読みました。
リンクの分は、ＳＭＡについて多く書いてありますね。
実は、お二人が掲示していただいた情報の、最大のポイントは、「そのES細胞が、iPS細胞から樹立されたものかどうか」だと思います。
実は、今、仕事が忙しく、持ち帰り仕事をしていますので、もう少しお待ち下さい（笑）。
ほたるさん、米国の情報があれば、また、お願いします。
仕事をやっつけながら、読んでみます。

[142] Vanguard 2009 1/26(月) 19:25:44
ほたるさんへ、
追伸です。
もうすでにご存知だと思いますが、iPS細胞は、「induced pluripotent stem cell」です。
検索キーワードにお使いください。

[143] うんどう 2009 1/26(月) 21:21:52
Vanguardさん
余裕ができたらお願いします。
末梢神経の再生も分かりましたら教えてください。
ほたるさん
ES細胞による再生治療は倫理問題があったが、オバマ効果ですかね。
SBMAとは異なるが神経細胞の再生治療の臨床試験に進むことは嬉しいことです。
改めて見ると、管理人さんが治療研究やSBMAについて、本当によく纏めてくれていますね。
（２）分子シャペロンを用いた治療で、不良細胞の分解・改善の治療ですね
（３）転写機能改善で遺伝子異常の改善が期待できそうですね
これに（４）にSBMA再生治療研究が早く入ることを期待したいです。

[144] ほたる 2009 1/28(水) 06:57:23
うんどう様、Vanguard様、
まずは勉強不足で済みません。
私は再生医療がSBMAにどのように有効なのか全くわかりません。
次は再生治療の知識がほとんどない素人の私からの質問です。
どなたか簡単に教えて頂けると助かります。
患者自身の遺伝の流れを治した再生細胞、または、健康な他人からの再生細胞をSBMA患者に移植できるようになったと仮定します。
移植された再生細胞は成長していっても、SBMA患者にある欠陥遺伝子を持っている身体は筋萎縮が進行していくわけですよね。
ある部分は進行が早く、その他の部分は進行が遅いですね。
そうすると、移植された再生細胞は、身体のある部分を標的とするのではなく、全身を対象にする必要があるのではないのでしょうか。
再生治療で補足はできても、進行そのものをどのように抑制したり、止めたりできるのでしょうか。
今、治験となっているのは、もともと健康であった細胞が損傷などにより機能不全になった部分を再生することですよね。
このようなピンポイント治療をSBMAに有効な治療とするにはどのような新しいアイディアが考えられているのでしょうか。

[145] うんどう 2009 1/28(水) 19:16:58
ほたるさん
Vanguardさんの見解を待ちたいと思いますが。
不十分な知識で理解もあまりできてないですが、部分的に分かったと思っていることを説明します。
ES細胞再生治療は本人の体細胞も使うはずです。
ほたるさんの次の情報で分かったのですが、
患者の遺伝子を持った体細胞を使うときの課題として不良部分（CAGリピート）を直す必要があるということと思います。
＊引用：「（１）自分自身の細胞を利用するには、まず遺伝の流れ（遺伝子レベルでの原因）を治さないといけません。」
しかし、我々は長い脊髄の前角細胞全体の再生治療が必要ですが、延髄も含めて長いものになりますができるのですかね？
加えて、末梢神経も再生治療が必要かもしれません。
大変なことで道は遠いかもしれませんが、Vangaurdさんの言うように、まずはSBMAがips細胞なりES細胞の研究対象にならないと物事は始まじまらない。
脊髄全体の治療とか末梢神経はALSなどでも同じ課題なので、他の研究が進めば繁栄できそうな気がするのですが。
以上、あくまで知識と理解が不十分な素人考えで書いてます。

[146] thirdlife 2009 1/30(金) 06:16:50
うんどうさん、ほたるさん、Vanguardさん、皆さん、おはようございます。
現在研究進行中の問題について判断するのは極めて難しいと思いますが、基本的なことについて僕の理解の範囲で書いてみます。
人間の細胞は受精したときは1個ですが、細胞分裂を繰り返しいろいろな組織の細胞に代わっていきます。
この何の組織にもなれる段階の細胞をES細胞と言います。
これを肝臓に注入すると肝臓細胞になります。
同様に神経細胞や心筋細胞などあらゆる組織を再生できるはずであると期待され、いくつか成功例も出ています。
しかし下記に書かれているように倫理的問題や、拒絶反応が問題になります。
http://ja.wikipedia.org/wiki/%E8%83%9A%E6%80%A7%E5%B9%B9%E7%B4%B0%E8%83%9E
iPS細胞は大人の普通の体細胞に手を加えて、ES細胞のように何の組織にもなれる細胞に変化させたものです。
これは患者自身の細胞を使えば倫理的な問題や拒絶反応が避けられるだろうと考えられます。
http://ja.wikipedia.org/wiki/%E4%BA%BA%E5%B7%A5%E5%A4%9A%E8%83%BD%E6%80%A7%E5%B9%B9%E7%B4%B0%E8%83%9E
脊髄損傷のような外傷によるものなら遺伝子の問題がありませんから、最適ではなないかと考えられます。
しかし研究が始まったばかりですから、本当に実現するかどうかはわかりません。
思いもしなかった困難が出てくるかもしれないからです。
ALS、SMAに関しても、うまくいくかどうかわからないので実験研究をするのです。
ですからSBMAに適用できるかどうかも、やってみないとわからないでしょう。
運動神経は上位運動神経と下位運動神経からなっていて、多くのものが脊髄前核でシナプスを作り信号を伝達しています。
下位運動神経の長い軸索が脊椎から出たものを末梢神経と呼びます。
ALSでは上下位とも傷害されますが、SBMAでは下位運動神経のみが傷害されます。
SBMAでは下位運動ニューロンと筋肉が修復されるかどうかが問題になりますが、研究してみないとわからないのではないかと思います。
死滅した細胞は普通人体から取り除かれますから、あえて除去する必要はないはずです。
http://ja.wikipedia.org/wiki/%E4%B8%8B%E4%BD%8D%E9%81%8B%E5%8B%95%E3%83%8B%E3%83%A5%E3%83%BC%E3%83%AD%E3%83%B3

[147] うんどう 2009 1/31(土) 12:16:34
昨日1/30/2009金に文部科学省「再生治療の実現プロジェクト」の公開シンポジューム（一般向け無料の講演会）が有楽町国際フォーラムであり参加してきた。
下記Webにプログラムが掲載されているが、iPS細胞の教授などの話が聞けた。
http://210.196.168.142/news/2009/01/
その内容は報告できるような理解力がないが、休憩時間に教授に会えるチャンスがありSBMA
の再生治療についてきいてみた。
次の講演が始まる直前のわずかな時間なので詳しくは聞けてないが：
・質問：SBMAの患者だが脊髄全体に及ぶような病気(ALSも含め）は再生医療は可能なのか
・返答：脊髄全体にわたる再生治療は難しい、他の方法で治療方法を実現していくことになる。
この程度の十数秒の会話でしたが、他の方法を講演の中で述べられていたので補足すると。
患者の体細胞からiPS細胞を作り病気を再現して
発病する仕組み、原因、進行阻止、治療法の確立、薬の投薬量/毒性などの研究に使用し
治療方法を確立していくということだと思う。
また、教授の講演の中で、米国Geron社の脊髄損傷の臨床試験の話があった。
あまり理解できてないが関心のあったことをまとめると。
・この脊髄損傷のES細胞再生治療は、損傷部分をカバーするもので本格的な損傷治療ではない。
・再生理療の安全性確認が主目的。
・神経細胞は拒否反応が少ない、免疫薬は使用している。
・初の再生治療で入り口になり、この結果を注目している、再生治療の進展に繋がる。
などの説明があった。

[148] ほたる 2009 1/31(土) 14:15:03
thirdlife様、
ご説明頂き有難うございました。
SBMAでは下位運動ニューロンと筋肉が修復されるかどうかがキーポイントになるわけですね。
うんどう様、
とても貴重な情報有難うございます。
病気の再現に利用できるのですか。
まだ、かなりぼんやりとしています。
SBMA患者のiPS細胞を作ったとして、それをどんな方法で、病気の再現まで成長させることができるのでしょうかね。
iPS細胞は培養液で成長して臓器や神経細胞になるのでしょうか。
目的の臓器や神経細胞として成長するには、患者本人の臓器や神経細胞へ注入しないといけないのですよね。
そうすると、やはり、SBMAマウスでのiPS細胞を利用した実験になるのでしょうか。
それだと、意味がないような気もします。
なんだか、独り言になってしまい、済みません。

[149] Vanguard 2009 1/31(土) 14:16:38
うんどうさん
取材したお話を掲載していただいて有難うございます。
[]のお話から、、米国Geron社の脊髄損傷の臨床試験については、使用するES細胞がiPS細胞から作製するものではないということがわかりました。
[]で私がお話した、「最大のポイントは、そのES細胞が、iPS細胞から樹立されたものかどうかだと思います」という点が一つ解明されました。
（管理人様、急いで書きましたので、[]の投稿は不完全な形で載ってしまいました。
いつも申し訳ございません。
[]は削除して下さい。）

[150] うんどう 2009 1/31(土) 15:23:55
◇Vanguardさん
Geron社の脊髄損傷の臨床試験について書きましたが、ES細胞作製過程などは理解していません。
少し難しくてボーと聞いていたものですから。
◇ほたるさん
SMAはウイスコンシン大学で病態？モデルをiPS細胞で作った。
ALSはハーバード大学で作った、但しALSは発病まで遅いので発症再現はしてないようだ、と言っていた。
幹細胞（ESやiPS）は目的の細胞に変化できます、これを誘導分化と言ううようです。
誘導分化により神経や筋肉や心臓などを作っていき、人へ適用するのが再生治療です。
SBMAの患者の細胞からiPS細胞を作り、誘導分化
により脊髄の前角細胞（これも神経細胞だと思っているが）にすると病態モデルができるものと思っている。
ただしこれらは人体でなく研究室での話。
SBMAはALSより発症は遅いので発症後の治療研究は難しいのかもしれません。
以上専門用語には自信ないです、理解も自分なりの理解で推測が入っています。

[151] ほたる 2009 2/ 1(日) 15:12:30
うんどう様や他の皆様の投稿のおかげで、まだぼんやりではありますが、SBMAなどの筋萎縮症への再生医療の利用（現状）がわかり始めました。
本当に有難うございます。
アメリカのRESARCH ALS TODAY VOL. 4をみつけました。
その4-5頁にStem Cell therapyとiPS細胞の利用について掲載されていました。
ご参考までにリンクを載しておきます。
www.alsa.org/files/pdf/rat_fall_08.pdf
ALSだけでなく、SBMAなどにも当てはまるのではないでしょうか。
Stem Cell therapy については、Thirdlife様の投稿「42」にもありますが、今のところ、下位運動神経の長い軸索（末梢神経）などの再生には難しいようです。
死にかけている末梢神経の進行を抑制することは可能かもしれないそうです。
iPS細胞についても、今のところ、うんどう様の公開シンポジュームの投稿「43」にもあるように、発病する仕組み、原因、進行阻止、治療法の確立、薬の投薬量/毒性などの研究に使用し治療方法を確立することのようです。
iPS細胞移植への問題点としては、（１）移植後に発ガンの危険性があること？（２）患者単位のiPS細胞移植は高額な医療費になること、などが指摘されていました。
この資料は2008年秋のものです。
再生医療の研究は日々進んでおります。
近い将来、夢の治療法になることを期待しております。

[152] うんどう 2009 2/ 1(日) 19:02:01
ほたるさん、皆さん
１）本日2/1の読売新聞のP15に「安全なiPS細胞開発競争」という特集記事が掲載されています。
教授の最初のiPS細胞作成方法のレトロウイルスではがん化の恐れがあるが、最近がん化し難い方法としてプラスミド（教授）と化学物質を使う方式（ハーバード）も有ると書いてあります。
この分野は日進月歩ですね。
２）情報についての「41番」で私が「ES細胞再生治療は本人の体細胞も使うはずです」と書いてしまったが、これは「ES細胞」でなく、その後の研究で「クローンES細胞」や「ES細胞との融合細胞」の話でした。
先行している「ES細胞」は体細胞を使わないので拒絶反応が起きやすいということでした。
研究がどんどん進んでいるので、素人にはよく読まないと把握し難いですね。
先程、ヨミウリ・オンラインを１）の記事が掲載されているかみていたら、iPS細胞の特集Web記事（2008/8)が掲載されていたので紹介しておきます。
iPSとESなどの比較も書いてあります。
http://www.yomiuri.co.jp/science/ips/news/ips20080815.htm

[153] ほたる 2009 2/ 3(火) 03:49:58
うんどう様、
ヨミウリ・オンラインのiPS細胞の特集Web記事を拝見しました。
その他の関連記事も大変勉強になりました。
有難うございました。
iPS細胞のガン化する危険性の少ない作成方法も見つかったのですね。
投稿「47」の「iPS細胞移植への問題点」で、大事なことを忘れておりましたので3番目に追加させて頂きます。
（１）移植後に発ガンの危険性があること？（解決しましたね）
（２）患者単位のiPS細胞移植は高額な医療費になること
（３）患者自身の遺伝病は移植細胞に再発する可能性があること

[154] Vanguard 2009 2/ 3(火) 23:56:20
「ＳＢＭＡの、iPS細胞による治療研究」モデルは、ＳＢＭＡ患者からiPS細胞を樹立して初めて生まれます。
患者サイドとしても、日本や、米国で、どのような研究体制が整備され、臨床研究が行われるのかをwatchして行く必要があると思います。
いずれにしても、やはり遺伝性の神経変性疾患における、修復・再生医療の確立は、最難関にあると思います。
一日も早く、ＳＢＭＡ患者からiPS細胞を樹立することが必要ですが、その樹立の予定は、現在のところ、ありません。
その樹立の時期と、現在、日米で施行中の、抗アンドロゲン療法の確立の速度とは密接な関係がありそうです。

[155] Vanguard 2009 2/ 4(水) 22:15:37
今日の、テレビ等のニュースで、慶応大学の教授の、iPS細胞による治療研究の成果が公表されました。
簡単に解説します。
この成果の「ポイント」は、「ヒトiPS細胞の有効性」を確認するために、拒絶反応の機能を無くさせたマウスの脊髄損傷を「治療」したとするものです。
同時に、この「治療」により懸念される、、悪性腫瘍の発現が抑止されるかという点も、注目されるところです。
[]で、うんどうさんが、悪性腫瘍を発現しない方法のご紹介がありました。
おそらく、理論的には、まもなく、「悪性腫瘍」の問題は解決するでしょう。
ただ、理論的に解決しても、５～１０年間といった、ヒト臨床試験により、「悪性腫瘍を発現しないこと」を検証することになります。
「治療法」が確立するためには、治療法の開発から、科学的な検証まで、（正確には、世界で認めらている科学的な検証）、長期間を要します。
ただ、この「長い期間」というのは、今後の研究の進展により、短縮することが十分可能ですが、そのためには、一日も早く、ＳＢＭＡ患者からiPS細胞を樹立することが大前提となります。

[156] Vanguard 2009 2/ 5(木) 23:37:41
[] について少しだけ補足説明します。
脊髄損傷の再生・修復療法の、米国Geron社の臨床試験は、ヒトＥＳ細胞（胚性幹細胞・Embryonic stem cell）を使用するようですが、この点に、日・米の考え方の大きな違いがあると思います。
日本においては、ヒトＥＳ細胞の作製は、倫理的な問題や、採取する際の危険性を重視し、厚生労働省の、昨年11月時点での公表では、「日本におけるヒトＥＳ細胞の作製数は３株」とされています。
ただ、教授は、「ヒトiPS細胞からのＥＳ細胞の作製自体は軽んじるべきではない」とのお考えのようです。
もちろん、この場合は、採取する際の危険性は無いものの、逆の意味での、倫理的問題は残ります。
つまり、本人由来のiPS細胞から作製された、ＥＳ細胞は、当然ながら、拒絶反応はありませんので、有用であるということではないでしょうか。

[157] Vanguard 2009 2/ 7(土) 00:05:58
現実的な解説ばかりになって申し訳ありません。
少し、次のように、楽観的に考えてみます。
まず、ほたるさんの、[]の、「（３）患者自身の遺伝病は移植細胞に再発する可能性があること 」についてです。
例えば、ＳＢＭＡ患者由来のiPS細胞から、分化誘導され、「再生された、脊髄前角細胞等の神経組織」を、細胞死により脱落した神経組織の代わりとして移植するとします。
そして、正常な機能を回復するとします。
患者由来のiPS細胞を使用するので拒絶反応はありません。
一方、遺伝による変異ＡＲは、移植後も発現は止む事はなく、テストステロン等をリガンドとして、再生した正常な神経細胞の機能に障害をもたらし、やがて、神経細胞は、変性期間を経て細胞死を迎えます。
（つまり再発でしょうか）
しかしながら、次のような考え方もあります。
実は、神経変性期間は、かなり長く、細胞死を迎えるまでには年単位の期間を要することは知られていることです。
ＳＢＭＡは、誕生してから、発症するまでに、４０年
かかります。
つまり、iPS細胞から、「リガンドの影響を受けない状態で再生した」正常な神経組織は、成人の組織としての機能は保ちつつ、初期化されているため、生後まもない「まだ、きれいな状態」にあり、移植後に再発するのは、４０年後であろうという考えかたです。
５０歳で移植しても、再発症するのは、９０歳ということになります。
（かなり、無理やりかもしれませんが、ＳＢＭＡが、他の神経変性疾患とは異なり、特異なリガンドを持つ点に着目してみました。
発症について、ＡＬＳと同列に考える必要はないと思います。）

[158] ほたる 2009 2/11(水) 10:36:03
次は、1月に、MDAのホームページに掲載されたSBMA治療の鍵になるかもしれない新しい発見です。
要約してみましたが難しい内容で誤りがあるかもしれません。
気が付いた方がおられましたらお知らせ頂けますか。
まず、オートファジー（Autophagy）とは細胞内の自食作用です。
聞いたことありますか。
神経細胞の防衛メカニズムはSBMA治療のキーを保有しているかもしれない
オートファジーと呼ばれている防衛メカニズムは、神経細胞がそれらを危険なミスホールドしたたんぱく質から守るのに使います。
オートファジーは、細胞内で、細胞死を起すことができる危険な形に折りたたまれてしまったたんぱく質分子を分解するために使われています。
（SBMA細胞はこのメカニズムを利用することを試みていますが、細胞内に不十分です）
それで、細胞からある栄養分を除くことが、その細胞を殺さないでオートファジー（自食作用）を促進すことができることを発見されました。
すなわち、SBMAのなかで細胞死を引き起こすミスホールドした受容体たんぱく質分子を生みだすニューロン（神経単位）が特定の栄養分を除いた後の増強されたオートファジー（自食作用）によって守られたことが発見されました。
この神経保護的な道と、それがどのように障害を持ったニューロン（神経単位）に増強されたかもしれない方法は、治療法開発に役立つと述べられています。
次はMDAのリンクです。
ご参考までに。
http://www.mda.org/publications/quest/extra/jan09/SBMA.html
詳細はNov. 18 in the Journal of Biological Chemistryに掲載されているようですが、Nov. 18号が見つかりませんでした。
残念です。

[159] Vanguard 2009 2/11(水) 13:13:31
ほたるさん
いつも情報を掲示していただき有難うございます。
オートファジーによる分解システムも、ＳＢＭＡの病態の改善について鍵となっています。
少し解説します。
ＣＡＧリピートの異常伸長のまま、転写・編集されたmRNAは、細胞核外に出たあと、リボソーム内においてtRNAにより運ばれたアミノ酸を翻訳し、タンパク質の合成が開始されます。
しかし、ＣＡＧリピートの異常伸長の影響を受けるため、HSP60やHSP70による分子シャペロンが働いても、一次構造から、二次、三次への高次立体構造への折りたたみ（folding）が正常に行われないため、変異タンパク質である、変異ＡＲ（アンドロゲンレセプター）が発現します。
そして、テストステロン等をリガンドとして、核内に移行し、核内封入体となって凝集することにより、神経細胞は、変性期間を経て、細胞死を迎えます。
そこで、それを防ぐために、異常に折りたたまれた（missfoldig）変異ＡＲを、生体には不要なものとして分解する、細胞内における、品質管理機能が存在します。
（自己防衛機能ですね。）
それは、二つあり、一つが、ほたるさんがご指摘の、オートファジー・リソソーム系です。
もう一つは、ユビキチン・プロテアソーム系です。
ユビキチン・プロテアソーム系は、「ユビキチン化された、異常タンパク質」を選択的に分解し、廃棄します。
オートファジー・リソソーム系は、不要なたんぱく質を自食作用により分解し、他のタンパク質の再合成の「原料」にします。
つまり、細胞の「栄養的飢餓」を乗り切るため、「リサイクル活動」をするわけです。
この機能を利用し、細胞に「栄養的飢餓状態」を、あえて作り出して、この機能を増強しようという考え方だと思います。
詳細については、改めて文献を見ながら解説します。
とりあえず、outlineだけざっと書いてみました。
（最近、オートファジー・リソソーム系も、選択的な分解を行うことが分かりました。
また、ユビキチン・プロテアソーム系については、別の機会にお話します。）

[160] ほたる 2009 2/12(木) 04:14:26
Vanguard様、
オートファジーの詳しい解説有難うございました。
大変勉強になりました。
MDAの記事の意味が余り良くわからなかったので投稿しようかしまいかちょっと迷いましたが、投稿後、Vanguard様の解説を頂くことができ助かりました。

[161] Vanguard 2009 2/12(木) 21:22:49
ほたるさん
どういたしまして。
ほたるさんもよく勉強されてますね。
嬉しいです。
こうして、掲示板でお話をしていると、日本とアメリカという、「遠距離感」を感じませんね。

[162] Vanguard 2009 2/17(火) 20:25:28
昨年、11/28(金) 23:47:37に、過去ログ＜喫茶店＞[]の中で、私が解説しました、経口投与可能な、HSP90阻害剤である「17-DMAG」について、名古屋大学からの論文が「Human molecular genetics」誌（Oxford University Press）３月号（２００９年）に掲載されています。
abstractは、PubMedで見ることができます。
「17-DMAG」は、「17-AAG」と同様に、GAの誘導体の一つですが、「17-AAG」とは異なり、経口投与が可能です。
HSP90阻害剤として、多くの腫瘍で見られる、HSP90複合体の形成を阻害する作用を持ち、HSP90依存性タンパク質の一つであるＡＲが、変異して凝集することを阻害し、ＳＢＭＡの病態を改善します。
「17-DMAG」は、変異ＡＲを、ユビキチン・プロテアソーム系（ubiquitin-proteasome system ）を介して分解を促進するとことが、今回の論文で書かれていますので、私の、[]の投稿との関連もあり、ご紹介いたしました。
（もう既にご存知の方もいらっしゃると思いますが少しだけ解説しました。
使用しているＳＢＭＡモデルマウスは、私の推測ですが、「ＡＲ９７−Ｑマウス」だと思います。）

[163] ほたる 2009 2/27(金) 06:46:11
以前お知らせさせて頂いたように、2月下旬に、NIHの治験参加者に試験薬（Dutasterideと偽薬のどちらだったか）の通知がありました。
春には結果が発表されることになっています。
良い結果であることを期待しております。

[164] 高麗 2009 2/27(金) 09:57:35
管理人様、皆様こんにちは
ほたるさんいつも情報ありがとうございます、デュタステライドの件春に良い結果がでるとうれしいですね、またよろしくお願いします。

[165] Vanguard 2009 3/ 5(木) 19:50:31
今日、オフ会が開催される、東京フォーラムに「下見」に行ってきました（笑）。
本日、第８回日本再生医療学会総会に出席しました。
東京フォーラム・ホールＢ７で行われた、「シンポジウム１−幹細胞生物学」と、引き続いての「特別講演−京都大学CiRA（サイラ）・再生医科学研究所教授iPS細胞の可能性と課題」を拝聴しました。
総会会長の、慶応大学医学部の教授から、「昨年１２月の、別の学会での「特別講演」から、まだ３ヶ月での、「特別講演」は、異例のことです。」とのご紹介がありました。
それほど、iPS細胞の治療研究が世界的に再加速しているとのことでした。
先生は、「over view」ということで、これまでの経緯から、最新の情報まで、ユーモアを交えて、1時間にわたり講演をなさいました。
私にとっても、知識や情報の再確認ができました。
会場は、超満員で、第二会場にも中継されました。
明日、第二日目は、京都大学・CiRA（サイラ）と、各拠点である、慶応大学教授を初め、東京大学、理化学研究所等のシンポジウム等が開催されますが、私は、仕事の都合で参加しません。
公表される予定の「研究成果」も、大枠は、すでに公表されているものだと思います。
本日の学会で得た知識や最新の情報は、別の機会にお話したいと思います。
（重い抄録集を持って帰りましたが、中味を読むのが楽しみです。）

[166] Vanguard 2009 3/ 5(木) 21:48:41
特報です。
２００９年３月３日午前８時１９分付で、The Annals of Neurology（電子版）に、私が参加して６年目に入った、リュープロレリン酢酸塩の投与による、第II相臨床試験の解析論文「Phase 2 trial of leuprorelin in patients with spinal and bulbar muscular atrophy.」が、名古屋大学の研究グループから、公表されました。
待っていたものが、ついに公表されました。
abstractは、PubMedで見ることができます。
もし可能であれば、論文全文を「吟味」したいと思います。
とりあえず、皆様に、ご報告いたします。
（「吟味」とは、ＥＢＭにおいて、「詳細に検討すること」を意味する「用語」です。

[167] Vanguard 2009 3/ 5(木) 22:50:14
２００９年３月３日午前８時１９分付で、The Annals of Neurology（電子版）に、私が参加して６年目に入った、リュープロレリン酢酸塩の投与による、第II相臨床試験の解析論文「Phase 2 trial of leuprorelin in patients with spinal and bulbar muscular atrophy.」が、名古屋大学の研究グループから、公表されました。
嬉しいです！。
本当に嬉しいです！！。
４年間の努力の結晶です。
涙が出てきます。
現在もなお続く、研究チームの先生方の真摯な対応に深く感謝いたします。
また、この間の、当情報館の、管理人様や、皆様から、ご支援や激励を頂きました。
本当に有難うございます。
改めて、名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学の先生方、関係者の皆様方に対して、厚く御礼申し上げます。
第II相臨床試験に参加したすべての患者の皆様方と、この喜びを分かち合いたいと思います。
岩手の三浦さん、やりましたよ！

[168] 岩手の三浦です pwrsw213@yahoo.co.jp 2009 3/ 6(金) 04:12:32
Vanguardさん、皆様へ
Vanguardさん良かったですね。
長年のご労苦が実を結ばれ、考えひとしおかと思います。
私達の先頭に立って、治験にも積極的に参加され、この間、私費も大きな金額になっていると伺っております。
またご自身も勉強を重ねられ頭が下がる思いです。
Vanguardさんの投稿は時々私には難解で良く分かりませんが、私には希望が感じられます。
地方公務員の私は公的助成制度などについて、気軽に担当者から詳細を聞く機会がありますので、これらのことについて、整理し近いうちに投稿しようと思っております。
餅屋は餅屋ですか。
管理人さんがおっしゃってるように「できることを頑張る」の精神で、一人一人がこの情報館を盛り上げ、皆さんにとって有益で発展していくことを願っております。
Vanguardさん本当に良かったですね。
またご苦労様でした。

[169] thirdlife thirdlife21@yahoo.co.jp 2009 3/ 6(金) 12:34:18
Vanguardさん、皆さん、
リュープリンの有用性が実証されて良かったですね。
途中経過では嚥下の改善以外あまり有効性が報告されていなかったので、懸念しておりました。
Vanguardさんを始め治験を受けられた皆さんの努力が報われましたね。
本当におめでとうございます。

[170] Vanguard 2009 3/ 6(金) 23:28:42
岩手の三浦さん、thirdlife先生
本当に有り難うございました。
岩手の三浦さんへ、
三浦さんの専門分野の幅広い知識や経験を生かした情報は、いつも大変参考になります。
thirdlife先生へ、
今後とも、先生からご指導を頂きたいと思います。
よろしくお願いいたします。
管理人様へ、
いつもお手数をおかけいたします。
本当にお世話になります。

[171] ほたる 2009 3/ 7(土) 07:45:04
Vanguard様、
投稿有難うございます。
良い結果がでたそうですね。
SBMA患者みんなでお祝いしたいですね。
ところで、PH3の結果報告かと思ったら、PH2の結果報告ですね。
中間報告から３年が過ぎましたね。
本当に時間が必要なのですね。
Abstractsにはこれから広範囲での臨床試験へ進むようなことが書いてありますね。
今回の発表で、治験参加者以外の一般のSBMA患者がリュープリン治療を受けることができるのでしょうか。
どの程度、抑制できたかの詳細な情報に興味があります。
また、詳細がわかったら投稿お願い致します。
これからも宜しくお願い致します。

[172] Vanguard 2009 3/ 7(土) 12:27:30
ほたるさん、こんにちは。
ゲストブックの私のNo.５５に掲載してありますが、ほたるさんの仰るとおり、第II相です。
また、「abstractsにはこれから広範囲での臨床試験へ進むようなことが書いてあります」が、この「広範囲での臨床試験」とは、治験である第III相試験を指していると思います。
第III相試験については、私自身は詳しくありませんが、すでに、オープン試験になっていると思います。
臨床試験については、おおよそ、次のような作業になると思います。
「試験の計画書（protocol)の作成」→「被験者の募集（recruit）」→「試験の施行」→「試験の終了」→「被験薬の有効性についてのデータ解析・吟味」→「論文の作成」→「論文の公表」
「」の各段階の期間自体にも、また、→で示した各段階の「移行期間」にも、かなりの時間が必要です。
特に、「披験薬の有効性についてのデータ解析・吟味」→「論文の作成」は、研究者が検討を重ねて、非常に慎重に行われます。
被験者から得られたデータは、研究者にとっても、また、被験者にとっても、大変に貴重なものだからです。
また、「論文の作成」→「論文の公表」についても、慎重を期して、最終調整が行われると思います。
（私見）そのタイミングは、並行して施行されている第III相との関係も考慮されているでしょう。
（この段落のみ私見）
以上の作業を、第II相・第三相と並行して施行されている、研究チームの先生方やＣＲＣ（治験コーディネータ）他、関係者の皆様方の作業量は膨大なものと推測されます。
しかも、この一連の研究は、「医師主導治験」として行われており、患者サイドとしては、先生方の真摯なご努力に対して、深い敬意と感謝を申し上げる事に尽きると思います。
研究が公表されるまでは、上記のように相当な時間がかかります。
第II相については、私自身は、既にその評価の「総括」を終了しています。
今回の第II相についての公表があるまでは、皆さんにお話することを控えていましたが、今後については検討してみます。

[173] Vanguard 2009 3/11(水) 20:18:39
名古屋大学の研究グループから「レター」が届きました。
第II相臨床試験の解析論文「Phase 2 trial of leuprorelin in patients with spinal and bulbar muscular atrophy.」の、「要旨」の日本語訳が添付されていました。
PubMedで見ることができる「abstract」よりも、多少詳しく書いていただいていると思います。
保健薬の承認を得るための、治験「第III相」も順調に進んでいるという、嬉しいお知らせも書いてあります。
改めて、名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学の先生方、関係者の皆様方に対して、深く感謝を申し上げます。
一日も早く、厚生労働省による保健薬の承認を得られることを心から願っております。

[174] Vanguard 2009 3/18(水) 19:39:12
私は、治験である「第III相」試験については、ほとんど情報がありません。
前稿[]に書いた、名古屋大学の研究グループから「レター」には、「治験「第III相」」については、「順調に進んでいる」という以外には記載がありません。
私自身の予測は別にして、承認までの具体的な期間については、正確に言えば、「不明」です。
私が切に望んでいることは、前稿[]に書いたとおり、ＳＢＭＡ患者のすべての皆様が一日も早く、承認薬の投与を受ける事ができるようになることです。

[175] Vanguard 2009 3/18(水) 19:52:15
今日、京都大学のiPS細胞研究センターと、連携して研究を行っている３拠点の一つに行って、ＳＢＭＡ患者からの、「iPS細胞の樹立」についてお話を聞きました。
全く、そんな予定はないそうです。
今日も、徒労に終わり、少々くたびれました。
いつまで、私が、一人だけで、ＳＢＭＡ患者からの、「iPS細胞の樹立」についてお願いして回る事が続くのか・・・・・
「Vanguardが勝手にやっている事」なのでしょうけど。
つらい一日でした。

[176] Vanguard 2009 3/19(木) 22:57:51
前稿[]の追記です。
昨日、私が訪れた、iPS細胞の拠点研究機関でのお話です。
応対は非常に丁寧でした。
応対していただいた先生は、たまたま、ＳＢＭＡに詳しい方でした。
次のように、話していただきました。
「iPS細胞の研究は、やはりどうしても、ＡＬＳといった、重篤な神経疾患が優先して研究されることになるのだろう。
しかし、ＳＢＭＡが緩徐進行だからといっても、決して軽い疾患ではなく、また、成人以後に発症すると言う事は、『人生の中で、一番、力の出る時期に、社会の戦列から離れざるを得ないとすれば、本人はもちろん、社会にとっても必要な人材を失いかねない』重要な課題を抱えている疾患であると思う。」
ただ、このように、ＳＢＭＡに理解のある先生方は多くはないように思いました。

[177] Vanguard 2009 3/21(土) 00:09:01
『[] Vanguard 2009 2/ 5(木) 23:37:41』で投稿した状況に少し変化が起きました。
下記の内容でした。
−−−−
脊髄損傷の再生・修復療法の、米国Geron社の臨床試験は、ヒトＥＳ細胞（胚性幹細胞・Embryonic stem cell）を使用するようですが、この点に、日・米の考え方の大きな違いがあると思います。
日本においては、ヒトＥＳ細胞の作製は、倫理的な問題や、採取する際の危険性を重視し、厚生労働省の、昨年11月時点での公表では、「日本におけるヒトＥＳ細胞の作製数は３株」とされています。
ただ、教授は、「ヒトiPS細胞からのＥＳ細胞の作製自体は軽んじるべきではない」とのお考えのようです。
もちろん、この場合は、採取する際の危険性は無いものの、逆の意味での、倫理的問題は残ります。
つまり、本人由来のiPS細胞から作製された、ＥＳ細胞は、当然ながら、拒絶反応はありませんので、有用であるということではないでしょうか。
−−−
今般、国の専門委員会は、ヒトのＥＳ細胞を使った研究について、国の事前審査をやめ、届け出制に変更することにするそうです。
つまり、日本でも、ＥＳ細胞研究がより進めやすくなります。
教授の上記のような考え方や、再生医療研究についての「日本勢苦戦」の状況が検討されたものと言えるのではないでしょうか。
前回の投稿から１ヶ月半程度ですが、再生医療研究の加速度的進展には驚くしかありません。
先日の、第８回日本再生医療学会総会での、演題発表でも、演者の方が、「現在では、この課題の中には、もう解決しているものもありますが、今日のところは、とりあえず、演題を登録した数ヶ月前の考え方でお話します。」という発表もありました。

[178] Vanguard 2009 3/31(火) 23:16:39
Hotaru san ,how are you?
I always remember your request giving you ,
theinformationabout 「Phase 2 trial」.
I already had the whole paper,and preparing the explanation for you.
But,because of the reason of "copy right problem" ,I'm very sorry that I can't mention
that information on this「掲示板」.
And you know, maybe, I have no chance of giving them oral presentation about the「Phase 2 trial」 at coming off-meeting.
How do you think about the means of delivering the informations to you?
Anyway,in this situation, I can hardly participate in coming off-meeting,16th May.
I'm confused a little ,now.
Would you have any idea ?

[179] ほたる 2009 4/ 2(木) 07:59:34
vangard-sama,
I am sorry to late for retruning your question.
Thank you VERY much for remembering it.
You are participating in the open trial and have the confidential information.
Please don't worry about my request.
I (we) can wait it until it is published.
Always, thank you for providing us the latest research information.
I believe that the board members have great leadership, management, and knowledge for the conference.
You may have the interest presentation shared with SBMA patients, but I am not sure that is a part of their scope this year.
If you have further questions, you may talk to them.
I (we) like your positive attitude.
DO NOT hesitate, please!
Best Regards,

[180] Vanguard 2009 4/ 4(土) 00:20:11
Hotaru san
Thank you so much for your message of cheer.
And also, I gratitude for your concern.
Actually, I posses a lot of information about SBMA study,including the key intelligence for SBMA patients.
Yesterday, I went to Nagoya University to have an injection of leuplin.
And I maintain good and strong relationships with the doctors conducting the clinical trial.
I believe those information shoud be shared with SBMA patients.
I don't know anything about the agenda, timetable of the conference.
But,of course, I trust the board members entirelly, I am sure that they understand my
situation and suggest me some plan.
I can't thank you enough for having words of encouragement, Hotaru san.
Yours sincerely.

[181] 高麗 2009 4/ 4(土) 21:22:16
Vanguard さんこんばんわ、掲示板に英語で投稿されていますが、解らない方が多いと思います、私は「＠nifty.選択範囲を日本語に翻訳」をクリックすると日本語に翻訳されます、翻訳されても意味が分かりません詳しく説明してくださると助かりますよろしく！

[182] Vanguard 2009 4/ 5(日) 11:02:10
高麗さん、皆さんこんにちは。
大変お手数をおかけしました。
私の拙い英文が「翻訳ソフト」を混乱させたのかもしれません。
ほたるさんとは、私の個人的な用件でお話しました。
日本語ではなくて、英文を使用したほうが、文意だけではなく、そのニュアンスまで伝える事ができることが少なくありません。
辞書で、一つの英単語の意味を調べると、いくつもの和訳がでてくると思いますが、英文では、一つの単語に、それら全ての和訳の意味が混在しています。
そのために、細かなニュアンスまで伝える事ができるような気がします。
いずれにしても、皆様方に必要な情報は、今までと同様に、今後も必ず、日本語で投稿いたします。
どうかご理解を頂くようお願いいたします。

[183] Vanguard 2009 4/13(月) 00:09:32
Hotaru san
Dear sir,
I have to apologize you for the message to you in English again.
I am wavering between joining in the conference and canceling my appointment.
Today, I am so shocked to see the "(NE)SMA Japan HP ".
That HP informs that they have a plan of discourse given by Prof.Yamanaka about iPS-Cell,in Kyoto University, at 16th. May, the same date as for our conference.
I suppose that we,SBMA patients don't have any certain plan for our future, but of corse, I hope that must be a wrong idea.
On the other hand, SMA patients grip the strong relationships with the doctors.
I am so concerned about the future of SBMA patients, and I know that I have to do now.
And I know what SBMA patients have to do now.
But, I don't want to disturb the peace of ther mind, definitely.
So, the date of the conference, 16th, May must be a heavy day for me.
Yours truely,

[184] おたすけまん 2009 4/13(月) 23:06:17
Vanguard様
ＮＯ３２のおたすけまんです。
いつもいつも貴重な情報を提供いただきありがとうございます。
また、自転車の走行距離に関するレポートは、リュープロレリンの効果をかいま見ることができ
楽しみにしております。
私の関心事は、ただひとつなのです。
どうしたら、症状を緩和できるかでもなければ
障害者手帳の申請方法でもありません。
現在の治験の状況がどのようになっているのか
今後、治療法開発に関し、どのようなシナリオをたどるのか
私の関心事は治療方法の確立・・・この一点のみです。
私には子供が３人（女・男・女の順です）おります。
義父が１年半前になくなり、なくなったあとで義父がＳＢＭＡであったことを知りました。
その日から、ＳＢＭＡのことを考えないでいる時は、一時もありません。
子供がクロール速くなったよ！と報告をしてくるとき・・・
スイミングスクールの前で練習を終えて出てくる子供を車中で待っているとき・・・
頭をよぎるのは、リュープロレリンの治験の結果であり遺伝子治療への期待です
筋肉が萎えていく子供のことを考えると、今でも涙が出てきます
オフ会と同じ日に京都で・・・・は、
ＳＢＭＡの患者の置かれている立場とＳＭＡの患者のそれとの格差（この表現はちょっと違うのかもですが・・）を感じずには居られませんでした。
私もショックで悲しくなりました。
患者・家族が積極的に働きかけをすることはどうなのでしょうか・・・
お声がかかるのを待っているだけでなく、そろそろ・・・・ちょっとだけ積極的に・・・本当にちょっとだけですが・・・
行動を起こしていったほうが良いのではないかと、私は考える次第です。
わたくし自身闘病中で・・・いつがんが発生するかわからない状況にありますが、
治療法の進展のため（子供の将来のため）ならば、この命落としてもかまわないと考えております。
バンガード様・・・・私になにかできることはありませんか？
＊ここまでも書き込みでもしかしたら不快に感じた方もいらっしゃったかもしれませんが・・・子供のことを考えてのこととお許しください。

[185] ほたる 2009 4/14(火) 07:49:26
Vangard様、
SBMA患者の皆様で、年に一度寄付金を集め、皆さんで選んだSBMA研究に寄付されてはどうでしょうか。
集まった金額が少なくても、治療法開発の支援ができると思います。
「DO IT OURSELF」です。
治療研究のタグの「２．研究されている主な治療法」で紹介されている以外に、アメリカでは、次のような基礎研究が進んでいるようです。
（１）いくつかのautophagy inducers（遺伝子の活動を刺激する誘導物質）による異常なDHT受容体複合体を分解ですね。
（２）トリプレットリピート病の研究で、DHTと変異アンドロゲン受容体が結合して異常なDHT受容体複合体を作り出す遺伝子（3 targets in the AR protein）を確認されたそうです。
SBMAに関して、SCA1 and SCA7が研究中だそうです。
（私は全く詳しいことは知りません。
Vangard様は色々と勉強されているのでご存知ではないでしょうか）
（３）ステムセル治療については、期待は高まっていますが、まだ、夢の治療法のようです。
投稿させて頂きますが、私もほとんどわかっていないので、誤りがあるかもしれません。
ご参考になれば幸いです。

[186] 高麗 2009 4/14(火) 19:53:29
皆様こんにちは、以前から咽喉の違和感がすごくあったので、情報館の掲示板でthirdlifeさん
青猫さんJuneさんの体験談を元に主治医に相談してメプチンエア-10μｇを出してもらいました。
吸入して今日で20日目ですが頻繁に食べ物が咽喉に詰まっていたのが詰まらなくなり、痰が何時も出ていたが回数が減りました喉頭を閉塞して呼吸困難をおこす現象も最近ありません、少し発音が分かりやすくなったようだと妻も言っていました。
始めメプチンエア-10μｇ１回に２吸入となっていたが私の場合２吸入だと心拍がドキドキしたので１吸入にしたらドキドキ感がしなくなったです。
最初10日間位ボンベを押すのに力がいり押せなかったが（ボンベが満タンの為か？）歯で軽くかんで両手で押しました。
まだ20日目ですが私がメプチンエア-10μｇを使用した体験でそれなりの効果を感じています、後日改めて報告します、情報を掲示してくださった方々に感謝です。
指に力の入らない方は下記の方法もあります。
☆ビニール袋を使う場合
軽くふくらませたビニール袋の中に容器を入れて袋の口を押さえます。
その状態で中の容器を外から持ち、容器をよく振ってから1回分の量を噴霧します。
息を深く吐き出した後、袋の口に口をあてます。
中の空気を5秒くらいかけてゆっくり吸っていきます。
５～１０秒くらい息を止めた後、袋の中にゆっくり息を吐き出します。
上記～の手順を２～3回繰り返します。
口の中に残った余分な薬を出すためにうがいをします。

[187] Vanguard 2009 4/14(火) 22:46:09
おたすけまん様
お気持ちはよく理解できます。
過去ログの話題＜ 治療法の確立について ＞に、私の当情報館での最初の投稿が載っています。
『この「治療法の確立」については、医師ではない患者が取組むことは困難であり、とっかかりもなく、漠然としており、皆様の理解も進まない。
まして、一人の力ではどうにもならない』・・・・
というふうに、一般的には理解されていることと思います。
「治療法の確立」へは、研究者だけでは進みません。
患者の協力が不可欠です。
ＳＭＡの患者と家族の皆様は、困難な道を研究者と協力して進み始めています。
大変なご努力と推察します。
ところで、おたすけまん様にもできることがあります。
ただ、命を懸けるほど困難ではありません。
私に賛同していただいた事に、深く感謝します。

[188] Vanguard 2009 4/14(火) 23:37:29
ほたるさんこんばんは。
新しい情報を頂き有難うございます。
詳細にはお話しませんが、iPS細胞や、ES細胞による治療研究は、従来の研究方法とは全く異なる「新方式」です。
ほどなく、医学界全体の、あらゆる研究システムが、旧来のシステムから、この「新方式」に入れ替わるでしょう。
（詳細は今回は記しません）
たとえば、（２）のトリプレットリピート病という概念でのＳＢＭＡの治療研究は、なくなるかもしれません。
また、iPS細胞や、ES細胞による治療研究は、もう現実のものです。
私が、２００５年１１月に、初投稿した当時は、リュープリンの治療研究の重要性について言及していたのは、ごく少数であったように思います。
現実ではない、夢のような話だったかもしれません。
先月、私が、「三浦さんやりましたよ、本当に嬉しい」というような投稿をすることになるとは、その当時は、誰も全く想定していなかったと思います。
私達患者も、この全く新しい方式への転換点を見据えなければなりません。
（ほたるさん、以上のように日本語で書くと、曖昧な内容になってしまいます。
本当は、抗アンドロゲン療法に残る課題を書いて、その後に、なぜ私が、万能細胞に期待せざるを得ないかを書きたかったんです。
英語で書いてもよろしいですか？）

[189] Vanguard 2009 4/14(火) 23:59:49
ほたるさん、追伸です。
SCA1 and SCA7については、すぐには分かりません。
ただ、お話のような遺伝子が同定されても、万能細胞による解決法しかないように思います。

[190] ほたる 2009 4/15(水) 09:40:23
トリプレットリピート病をネット検索していたら、偶然、次の遺伝病検査のサイトを見つけました。
残念ながら、個人での依頼はできないそうです。
http://www.toyobo.co.jp/seihin/xr/product/tgac/service/genetic_disorder.html
おたすけまん様、
アメリカでは発病前でもキャリアかどうかの遺伝子検査を受けることができます。
日本では発病前の検査はできないと聞いております。
どちらも一長一短があるようですが。
もし、お子様の遺伝子検査を受けることができ、５割の確立でキャリアでないことが確認できれば、それでＯＫです。
たとえば、隣国（韓国、中国、台湾など）に行って、遺伝病検査を受けることは可能なのでしょうか。
また、日本は海外へ行って検査することをも禁止しているのでしょうか。

[191] ほたる 2009 4/15(水) 13:01:05
Vangard様、
オープン試験にも参加され、iPS細胞の講演会などにも出席されておられるようで、きっと、最新情報をご存知なのでしょうね。
5年後くらいに、治療法として確立すると嬉しいですね。
SpinoCerebellar Ataxia（SCA）は、まだ、SBMAについてのリサーチレポートはでていないとのことです。
日本とアメリカで共同研究される可能性があるとか・・・
ネット検索しても、次の遺伝病やポリグルタミン病についてだけ見つかりました。
特に、SBMAとSCAの関係についての記載はみつかりませんでした。
リサーチレポートがでるのを待ちたいと思います。
でも基礎研究だと思いますよ。
遺伝性失調症 (Hereditary ataxia overview)
http://grj.umin.jp/grj/ataxias.htm
ポリグルタミン病の分子病態機構
http://wwwsoc.nii.ac.jp/jsn/JOURNAL/journal38-4/Gakkai_tokusyuu/tsuji.html

[192] Vanguard 2009 4/15(水) 19:28:24
おたすけまん様
おたすけまん様のご事情は十分に理解いたしました。
おたすけまん様のお気持ちを受け止めさせていただ
きまして、
「ＳＢＭＡは、患者やその家族だけではなく、保因者もしくは保因者である可能性がある家族の皆様方に大変な不安をもたらす難治性疾患であり、遺伝性・成人発症であることを考慮すれば、症状が緩徐に進行することのみをもって、ＳＢＭＡのiPS細胞研究が、他の進行性疾患に劣後されなければならない合理的な理由とはならないとＳＢＭＡ患者は考えている」
と言った内容を中心に、教授に対して、ＳＢＭＡ患者の窮状を、直接伝えるつもりでいます。
おたすけまん様、本当に有難うございました。

[193] おたすけまん 2009 4/16(木) 10:24:16
Vanguard様
私の気持ちご理解頂きありがとうございました。
そして教授に対する件・・・京都まで出向かれるのですね。
私では何のお役にも立たないかもしれませんが、もしよければご一緒させては頂けないでしょうか？
ほたるさま
お声かけ頂きましてありがとうございました。
子供がキャリアーかどうか？・・・
義父がＳＢＭＡであったことがわかった時に女房と私は「すぐに遺伝子診断をして白黒つけたい。
」と思いました。
居ても立っても居られない心境でした。
しかしながら、ほたる様おっしゃるように、発症前の遺伝子診断は日本国内ではかなわないことでした。
義父が通院しておりました国立病院機構東埼玉病院の医師に相談したりするうちに少し落ち着きを取り戻して参りました。
その結果以下の通りに今後していこうと女房と話し合い決めたのです。
・今まで通りの生活をしよう。
・先のことを考えて今、憂慮して悲しみ立ち止まるのはやめよう。
今考えても何も変わらず・どうなるかもわからないことは考えてもしょうがない。
・男の子に関しては成長とともに特に成人になってからは「手の震え」など症状が顕在化してきていないか注意深く見ていこう。
・子供達全員に関しては時期を選んで病気のことに関して言わなければならない時期がくるであろうが、結婚のこと、そしてそれに伴い、子供を授かること。
（我々夫婦が一番悲しかったのは先駆的決意を持って3人の子供たちを授かることができなかったことだったからです）
など、治療方法がその時点である程度確立されて来ておれば、伝え方も変わるであろうから・・・ちょっとだけ楽観的に考えることにしよう。
・この病気の解明・治療方法の確立のため積極的に協力をしよう。
といった内容でした。
子供がキャリアーであるかないかを知るすべがあったても、知ったことにより発症を遅らせたり、早期の治療が可能でないのならば、知らない方が子どもに自然に接することができるとおもったのです。
ただ、今後、早期の治療が可能になり、発症を抑えられるような状況になりましたら、その限りではありませんが・・・
子供たちに話す時に
「まあ今は治療法や抑える方法が確立されているから安心していいよ・・・・」と言える時が来てほしいと願っております。

[194] Vanguard 2009 4/16(木) 22:54:29
おたすけまん様
「とにかくなんとかしたい」というお気持ちは十分に伝わっていますよ。
私だけではなく、掲示板をご覧の皆様方にも、伝わっていると思います。
ＳＢＭＡについても、iPS細胞の治療研究をしていただくよう、名古屋大学の研究チームの先生方には、既に、お願いをいたしております。
やはり、今後、ＳＢＭＡのiPS細胞の治療研究は、名古屋大学が中心になりそうです。
そして、おたすけまん様が、「先生に直接お願いをしてみようという決心」を、私に下さいました。
基本的には、京都大学が、難病患者からiPS細胞を樹立し、各疾患の専門研究チームが、そのiPS細胞を使用して治療研究を行うようです。
ご存知のように、教授は、超多忙でいらっしゃるので、今まで私は、直接お願いをすることは困難だと、自分勝手に思い込んでいました。
「無理だと思い込んであきらめる」わけにはいきませんね。
おたすけまん様、もう十分に助けていただいてますよ。

[195] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2009 4/18(土) 15:56:51
皆さんへ
朗報です。
SBMAやSMAが特定疾患治療研究事業対象になるかもしれません。
<http://www.yomiuri.co.jp/national/news/20090418-OYT1T00307.htm>

[196] ミスターＸ 2009 4/18(土) 18:39:36
私も新聞見ました。
医療費の助成対象になるのは大変喜ばしいことです。
でも現実的に限度額以下の医療費しか払っていないので、本文だけでは詳細は不明であり、何か他にメリットあるかどうかが気になるところです。

[197] ほたる 2009 4/19(日) 07:01:50
ロイターの動画ニュースに本田モーターのワーキングアシストデバイスが紹介されていました。
http://www.reuters.com/news/video?videoId=102065&videoChannel=5
まだ、研究中とのことですが、日本ではどのような最新情報がありますか。
アメリカではSBMA患者さん、体重が重いので、良く転んでけがをされています・・・

[198] うんどう 2009 4/19(日) 10:17:40
ほたるさん
過去ログの「歩行アシスト」にて昨年後半の動向が掲載されています。
#10で私も投稿しました、下記に抜粋します：
「ホンダの歩行アシストはRobotWatchに動画付きで詳細に書いてあります：http://robot.watch.impress.co.jp/cda/news/2008/11/07/1427.html
今回発表したものは「体重支持型歩行アシスト」で、以前発表したものは「リズム歩行アシスト」という名称で紹介されています。
今回の体重支持型歩行アシストは座るシートが有り体重を支えるので、歩き疲れで座ったり、階段昇りにもよさそうです。・・・」
前者は、ある病院で歩行リハビリ目的でテスト使用中、後者の体重支援アシストはホンダの工場で作業者が使用（中腰作業に有効）してテスト中、これらの結果を踏まえ改善を加え販売予定というのが昨年秋の状況です。
私が価格を聞いた時は前者は数十万、記事では50万くらいでの販売を目指すとされています。
前述のような記事や特集は今年もでてますが、新しい情報はあまり出ていないと思います。
我々も活用できる筋力支援器具になり、今年にでも販売されることを期待してます。
私の場合階段が厳しいのでこれが活用できれば嬉しいです。
今年、厚生労働大臣も試用したニュ-スもでました、障害者には補助金も検討して頂きたいですね。

[199] うんどう 2009 4/19(日) 11:11:59
歩行アシストに関する補足：
テストしている場所はリズム歩行アシストは病院で歩行リハビリ、体重支持型歩行アシストは工場作業者です。
この器具の主目的がこれだけになると、我々の病気のように、筋力がかなり低下している人や筋力低下進行中のような者には適用が難しくなるかもしれません。
両アシスト共、我々が使えるよう、国が支援してでも改善して頂きたいです。

[200] うんどう 2009 4/19(日) 11:21:38
ほたるさん
iPSの特集記事が読売新聞朝刊及び、下記YomiuriOnlineのWebに掲載されてます。
http://www.yomiuri.co.jp/iryou/news/iryou_news/20090419-OYT8T00309.htm
この記事の中でALS再生治療があり、一部を抜粋しますが：
「筋萎縮性側索硬化症(ＡＬＳ）患者に対し、世界初の再生医療の臨床試験を、今夏にも始めるニューラルステム社（米メリーランド州）のリチャード・ガー社長（５６）が語る。
同社は、神経の元になる特殊な細胞（神経幹細胞）を中絶胎児から採取し、培養・凍結保存する技術を確立。
この細胞を患者１８人の脊髄(せきずい)に注射し、失われた神経の働きを取り戻す方針だ。」
となっています、これは我々SBMAでも再生治療が期待できそうな内容になりますが、何か米国での情報がありましたらお願いします。

[201] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2009 4/19(日) 12:24:04
ミスターＸさん
こんにちは
確かにSBMAの場合、承認された治療法が無い現時点では、医療費の助成制度という意味ではあまり恩恵が無いかもしれませんね。
しかし、まだ詳しく調べていないのですが、私が住んでいる所では、特定疾患治療研究事業対象の45疾患＋αの疾患に対して「見舞金」という制度があるようです。
毎月、見舞金を支給してくれる制度です。
現在、SBMAはαに含まれていないのですが、特定疾患治療研究事業対象疾患に追加されれば、支給の対象になるかもしれません。
皆さんがお住まいの市区町村でも同じような制度がありますでしょうか?

[202] ミスターX 2009 4/19(日) 15:20:50
管理人様
こんにちは
色々検索しましたが、先ずは本国会の補正予算の通過が1番目のハードルのようですね！
その後、特定疾患治療研究事業対象に正式に認定になる模様です（多分大丈夫と思いますが？）。
小生在住の市では、年に1回の見舞金はありますが毎月の制度は無い模様です。
（20歳未満の疾患等は毎月補助金が支給されるようですが）。
生命保険の特約に特定疾患（現在は45疾患）の項目があり、保険金支給の対象になる可能性があるようです。
（再確認が必要ですが）

[203] ほたる 2009 4/21(火) 05:28:29
うんどう様、
歩行アシストに関する情報と補足有難うございます。
確か昨年の春か夏ごろに紹介され、すでに、リハビリ歩行アシストや工場作業で試験されているのですね。
きっと、最初は需要の多い歩行アシストや工場作業をターゲットとして開発されるのでしょうね。
それから、承認までに時間のかかる医療補助器具として改良していかれるのかもしれませんね。
（私見です）
実用化が待ちどおしいですね。

[204] ほたる 2009 4/21(火) 10:34:16
おたすけまん様、
ネット検索してみました。
次のリンクは、3月9日版のNeuralStem Inc.'s Human Stem Cells Integrate Into Nervous System Of Rats With Animal Model Of ALSのニュースです。
他にもいくつか同じニュースがみつかりました。
http://news.biocompare.com/News/NewsStory/266247/NeuralStem-Inc's-Human-Stem-Cells-Integrate-Into-Nervous-System-Of-Rats-With-Animal-Model-Of-ALS.html
健康な人間のステムセルをALSに似た変形遺伝性子をもつマウスの脊髄に移植し良い結果がでたそうです。
そして、ニューラルステム社が人への治験は申請し、FDAによって審査中と書かれています。
他のニュースも読んでみましたが、承認され、今年の夏に治験がおこなわれる予定というニュースは見つかりませんでした。
これから注意しておきます。

[205] ほたる 2009 4/21(火) 10:35:35
済みません。
おたすけまん様でなく、うんどう様です。

[206] うんどう 2009 4/21(火) 21:22:11
ほたるさん
情報ありがとうございます。
英語サイトは検索しても英語力不足で目的のサイトか分からないいので助かります。
翻訳サイトを使いある程度は理解できるようになります。
治験申請の段階とは言え、ALSの再生治療の可能性があることは驚きです。
進行を止めるのが目的のように読めますが、又、長い脊髄側索全体に効果があるのか詳細はよく分かりませんが、ここまで進んでいるとは嬉しいことです。
ただ、SBMAは患者が少ないのでこれらの企業がSBMAも研究対象にするかが不安ですが。
米国はオバマ大統領になって、倫理より患者を考えて治療研究優先になり、再生医療が飛躍的に進展しそうですね。

[207] ほたる 2009 4/22(水) 05:11:12
うんどう様、
ネット検索をしている時に見つけたのですが、アメリカでは毎年5000人がALSになり、ほとんどの患者さんは、発病後、3-5年で亡くなると書いてありました。
アメリカは前大統領がES細胞の研究に否定的で、「失われた8年」と言われています。
新大統領になり、「水を得た魚」のように、研究が加速するようです。
FDAが承認してくれることを期待しております。
また、一日も早くALSの治療がみつかりますように。
ALSでの成果は、きっと、SBMAの治療法開発にも（間接的には）役立つのではないでしょうか。
素人訳で勘違いがあるかもしれませんが「移植された健康な神経細胞は成熟し、回りの神経細胞と接続し、ALSに似た（障害のある）脊髄神経細胞を抑制できた」と書いてあるようですよ。
最後に、将来の実用化に当たり、まだ多くの不確実なことがあるとも載っていますね。
バイオベンチャー企業のチャレンジに期待しております。

[208] ほたる 2009 4/22(水) 06:48:46
済みません。
ちょっと訂正させてください。
「脊髄に注入された健康なES細胞は、神経細胞として成熟し、回りの神経細胞と接続し、ALSに似た（障害のある）脊髄神経細胞を抑制できた」
ALSまたは損傷ない正常な脊髄細胞に注入しても同様な結果であったそうですね。
それは、機能不全を認識するわけでなく、注入された場所で、そこの組織として成熟するということですよね。
例えば、あっちこっちに穴のあいた道路の再舗装工事のようなものでしょうか。
穴の空いたところにはコルタールを流し込めば、穴はふさがれ、穴の空いていないところに流し込んでしまうと、コルタールが穴までとどかず、穴はふさがれないと言うことでしょうか？
適当な例えではないかもしれませんね。
広範囲に小さな穴が沢山ある場合は、広範囲にコルタールを流さないといけないわけですよね。
こうして投稿させて頂くと、自分自身の勉強になり助かります。
感謝感謝です。

[209] Vanguard 2009 5/ 7(木) 01:44:45
Hotaru san
Dear sir,
It is been so long, I am very sorry.
I had made the final decision on my participation in the conference next week, and I sent an e-mail to one of the board members, last Saturday, to confirm my attendance.
I did'nt get the approval to have a chance of my presentation yet, however, I will join in the meeting.
I would collect the views, ideas from the other participants, to inform those requests to the medical institutions and so on.
So,I have to try to be as an observer with modesty, without intruding my ideas on others.
I am much obliged for your heartful advice.
And, I wish the great success in our coming annual meeting!
Yours respectfully,
PS,
I know well about your questions on SBMA therapy study, I would give you some answers.
Please continue your study.

[210] ほたる 2009 5/ 7(木) 08:26:01
Vangard-sama:
We were expecting Dutasiteride phase 2 trial result publishing in April, but it has not officially published yet. I would like to post it in the SBMA JOHOUKAN built-in board as soon as it is published.
The following is a link of the 2009 KDA Spring newsletter published last week:
http://www.kennedysdisease.org/KDA%20Xpress%20-%20Spring%202009%20-%20Rev%204.PDF
As you know, the other basic researches relating with SBMA are the pre-clinical stage. So I do not have any exciting news sharing with yours.
We VERY appreciate for your great challenge and contribution.
Hope all participators have a great annual SBMA meeting this year.
Regards,

[211] ほたる 2009 5/ 8(金) 06:04:50
皆様、おはようございます。
4月には発表があると期待していましたが、まだ、アメリカNational Institutes of Health (NIH)で実施されたDutasterideのPH2試験結果は公式に発表されていません。
発表がありしだい掲示板に掲載させて頂きます。
Kennedy's Disease Association (KDA)は一人のSBMA患者とその奥さんの2人で創立された非営利団体です。
SBMA患者または家族であればだれでも無料で入会できます。
下のNO. 32に掲載させて頂いたリンクはKennedy's Disease Association (KDA)が発行した2009 Spring Newsletter です。
特に、興奮させられるような記事はありませんでしたが、A Chat with Dr. Paul Taylor - Current Research（先生からの最新の研究）について、簡単に紹介させて頂きます。
「SBMAとは」タグに説明されいるように、androgen receptor（アンドロゲン受容体）と細胞死について、どの遺伝子が変異を引き起こし細胞死になるのかをSBMAを含むポリグルタミン病について研究されておられます。
将来、その遺伝子を特定し、その遺伝子の働きを抑制する治療法が期待できそうです。
潜在的治療法として、体内にあるautophagy inducers（遺伝子の活動を刺激する誘導物質）を更に活性化させて核内の異常タンパク質を減少させます。
いくつかの誘導物質がありますが、治験レベルには達していないそうです。
ステム細胞治療は、神経細胞再生が可能になりつつありますが、末梢神経のような長い神経細胞の再生は難しく、しかも、広範囲な脊髄で死滅した末梢神経の場所を特定できない。
まだ、相当難しい障壁があるとのことです。
SBMAについては、アメリカと日本で実施されているdutasteride and lupron trialsが最も可能性のある治療方針であると思うとのことです。
頑張って要約してみました。
ご参考までに。

[212] Vanguard 2009 5/ 8(金) 21:43:05
ほたるさん、有難うございます。
ゆっくり読んでみます。
ところで、名古屋大学から、最近、「Neuropathology and Therapeutic Intervention in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy」という論文が、「MOLECULAR SCIENCES誌」に公表されています。
ＳＢＭＡの病態の機序や、リュープリン投与を含めて名古屋大学のＳＢＭＡ治療研究について、全般的に、コンパクトに分かり易く説明されています。
PubMedで検索して、全文を見てください。
freeでダウンロードもできます。
私の参加した、第II相試験について、直接に書かれたものではありませんが、リュープリンの長期投与についての解析の一部が図示されています。
論文の中の、[]には、１４４週にわたる、リュープリンの長期投与についての有効性の解析が図示されています。
被験者を、４グループ[]に属しています。
世界で初めての、ヒトＳＢＭＡについての長期研究の成果を見ることができます。
（私自身は、３月に、既に公表された、第II相臨床試験の解析論文「Phase 2 trial of leuprorelin in patients with spinal and bulbar muscular atrophy.」を入手し、内容は把握していますので、今回、お知らせしました。）

[213] ほたる 2009 5/11(月) 12:32:51
Vangard様、
NO 34に掲示して頂いた酢酸リュープロレリンによるＰＨ２臨床試験のレポートを拝見しました。
まずは、研究者と治験参加者の皆様のご尽力に深く感謝を申し上げます。
いち素人の見解ですが、このレポートは、中間報告でしょうね。
リュープリン投与によってSBMAの原因と考えられている核内異常タンパク集積を抑制できたと報告されているようですね。
まったく素晴らしい結果ですね。
しかし、筋力を維持できた（または、筋力減少を抑制できた）、あるいは、歩行距離が延びたなどのようなスタミナを維持できた（または、スタミナ減少を抑制できた）というような、我々患者が実感できるレベルの報告が見あたりませんね？このＨＰの「治療研究」タグの「名古屋大学からの発表はこちら」を参照ください。
144週間（約3年間弱）の臨床試験では短いのでしょうか。
または、数値化するのは難しいのでしょうか。
もう一点、リュープリン投与を中止すると、また、核内異常タンパク集積が、投与前の速さで進行するように見えました。
もちろん、投与前の速さ以上に進行が加速していないのは良い結果ですね。
引き続きおこなわれているＰＨ３臨床試験後に発表されるレポートを期待しております。

[214] Vanguard 2009 5/12(火) 04:04:35
ほたるさん、
もうコメントできなくなりそうです。
「皆様の総意」らしいのですが、オフ会にも私は、参加ですらできないようです。
皆様の総意の中には、ほたるさんは含まれてはいないとは思いますが。
私が今までにお話したことはすべて無かった事にしてください。
私なり努力をしてまいりましたが、皆様の総意で「締め出しされる」のであれば是非もありません。
皆様は全員、さぞかし不愉快な思いをなさってきたのでしょう。
残念です。
ほたるさんは、どうか、勉強を続けてください。
おたすけまん様、
力が尽きました。
お許しください。
管理人様、お世話になりました。
お願いですから、この投稿だけは消さないで下さい。
ほたるさんと、おたすけまん様に対しては、私にはメッセージを残す責任があります。
名古屋大学の臨床試験に参加されている皆様、
どうか、検査室で私を見かけましたらお声をおかけください。
村八分でも、ニ分の付き合いがございます。
かしこ

[215] おたすけまん 2009 5/12(火) 14:23:13
Vanguard様
非常に残念です。
直接、メールのやり取りをさせて頂けないでしょうか？
管理人様
ヴァンガードさんより照会がありましたら私のメールアドレスをお教えください。
Vanguard様
メールお待ちしております

[216] うんどう 2009 5/12(火) 19:52:37
Vanguardさん、皆さん
オフ会は参加自由でしょうから、是非参加して下さい。
レクチャやらないとしても、質疑応答の場はあるはずなので、治験中のリュ−プリンを５年間投薬されているVangaurdさんに結果と見通しなど聞いてみたいです。
私のオフ会での関心事はSBMA治験状況と薬としての今後の見通しです。
治療方法が無いSBMAで、唯一の治療薬として期待しているのですから。
治験（治療）結果で筋力・体力がどうなっているのか（改善、維持、低下度合いなど）、聞きたいですね。
副作用も含め治験参加者の生の声を聞きたいです。

[217] Vanguard 2009 5/12(火) 20:52:47
私には理由はわかりませんが、皆さんから出るのを遠慮してくれと言われました。

[218] うんどう 2009 5/12(火) 21:19:08
Vanguardさん
皆さんは何も知らないし言っていませんので、
治験の初期Phase2から経験している一番の経験者で研究も良くしているのでオブザーバとの認識でも出席したらいかがですか。

[219] ほたる 2009 5/13(水) 06:28:34
Vangard様、
百人集まれば、百通りの考えがありますね。
また、落ち着かれたら、引き続き、投稿してくださることを期待しております。
投稿することにより、誤解を正してもらったり、他の方との情報が交換できたりと、自分自身の勉強にもなると思います。

[220] Vanguard 2009 5/13(水) 07:42:21
私は、ただ、皆さんのお話をお聞きしたかっただけです。
オフ会も貴重な情報交換の場ですから。
でも、残念ながら、希望は叶いませんでした。

[221] ryuo(59) 2009 5/13(水) 09:20:14
事情がわかりません。
「皆様の総意」の中に私は含まれていないようです。
数少ない仲間なのですから、お会いできればうれしいです。

[222] masayan{58} kamidocoro_suiri@yahoo.co.jp 2009 5/13(水) 10:14:04
私には、何があったかわかりませんが、仲間が減るのは、さみしいです.もとえはもどれませんか？

[223] Ｘｍａｓ 2009 5/14(木) 07:14:37
Vanguard 様の真意はわかりませんが、私は投稿３８以下の皆さんと同じ意見です。
ただ、Vanguard 様ご自身の自由な判断は尊重します。
もちろん、今後、心境が変化した場合も、そのご判断も尊重したいと思います。

[224] エイロク 2009 5/14(木) 13:31:41
こんにちは
私はこれまでROMでしたので、こちらに書き込むのは初めてです。
管理人さんから書き込みやオフ参加を控えるように言われたのですか？
それとも他のどなたかからなのでしょうか？
いずれにしてもそう告げられたのでしたら、それ相応の理由があるのでしょう。
他のどなたかからならばそれに従う必要はないと考えますが、
管理人さんからなのであれば仕方がないのではないですか？
ここは患者さんとそのご家族にとって非常に大切な場ではあるものの、
あくまで管理人さん個人のものですし、公の団体によって運営されているものではありません。
他のどなたかから言われたのであれば管理人さんに相談すべきと思います。
それにしても皮肉めいた書き方というものは読んでいて気分の良いものではありませんね。
「皆様の総意」と言ってもこちらのサイトを訪れる方々全員でないことは常識的に分かるでしょうに、
どうして「皆様は全員」とわざわざ書かれるのか。
「さぞかし不愉快な思いをなさってきたのでしょう」、
何故「さぞかし」などと言う表現を使うのでしょう。
「締め出される」「村八分」とはご自身に一切の非はないとの認識なのですか？
相手の方の誤解であるにしろそうでないにしろ、
何かしらあなたの言動に起因して控えるように言われたのでしょうから、
ご自身のこれまでについて省みる必要はあるのかも知れませんよ。
この件は掲示板上ではなく相手の方とあなたの間で話し合われて解決を図るべき性質のものと思います。
掲示板に書き込んでも他の皆様は状況も経緯も分からないのですから。
もしここに書き込みや参加を控えるよう告げた方が登場してやり取りをするようになっては
収拾がつかなくなるでしょう。
掲示板に「私には理由はわかりませんが、皆さんから出るのを遠慮してくれと言われました。」
と書いても解決には繋がらないと思います。
誤解が解け、或いは問題が解決し、
これからも掲示板に書き込みが可能になり、オフへも参加できるようになると良いですね。

[225] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2009 5/14(木) 22:00:47
皆さんへ
こんにちは
多くのご意見等、ありがとうございました。
しかし、私は掲示板という制限の多い場での憶測や誤解の上の議論は好みません。
もうここで終わりにして、元の掲示板に戻します。
何卒よろしくお願い申し上げます。

[226] 管理人 sbma@s3.dion.ne.jp 2009 5/17(日) 21:03:41
2009オフ会でも話題になったSMA家族の会主催のiPS細胞に関する講演が新聞に掲載されています。
<http://www.kyoto-np.co.jp/article.php?mid=P2009051700026&genre=G1&area=K00>
SMA家族の会の"チカラ"は凄いですね。

[227] ミスターＸ 2009 5/22(金) 19:40:37
じ＾−＾じ様
オフ会でお話した障害年金の提出書類（ワープロ版）を、教えて戴いたアドレスに送ろうと何度もチャレンジしましたが、送信不可能で戻ってきます。
どうしましょうか？